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Studio sull'efficacia e sicurezza di NT 201 per la spasticità degli arti inferiori nei bambini e adolescenti con paralisi cerebrale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La paralisi cerebrale è una condizione che può causare spasticità agli arti inferiori nei bambini e negli adolescenti. Questo studio clinico si concentra su questa condizione, cercando di valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato NT 201. NT 201 è una forma di tossina botulinica di tipo A, che viene somministrata tramite iniezione intramuscolare. Il trattamento mira a ridurre la rigidità muscolare e migliorare la mobilità nei pazienti affetti da spasticità causata dalla paralisi cerebrale.

Lo studio è progettato per confrontare l'efficacia di NT 201 con un placebo in un gruppo di bambini e adolescenti. I partecipanti riceveranno una singola iniezione e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella loro condizione. L'obiettivo principale è dimostrare che NT 201 è più efficace del placebo nel migliorare la spasticità degli arti inferiori tra la quarta e la sesta settimana dopo l'iniezione.

Lo studio prevede due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il trattamento o il placebo, seguita da un periodo di estensione in cui tutti i partecipanti possono ricevere NT 201. Durante lo studio, i medici valuteranno i cambiamenti nella rigidità muscolare utilizzando una scala specifica e monitoreranno la sicurezza del trattamento. Questo approccio aiuterà a determinare se NT 201 può essere un'opzione di trattamento efficace per i giovani con spasticità causata dalla paralisi cerebrale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene selezionato per partecipare allo studio clinico che indaga l'efficacia e la sicurezza del NT 201 nel trattamento della spasticità degli arti inferiori nei bambini e adolescenti con paralisi cerebrale.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e 17 anni e presentare una spasticità bilaterale e simmetrica del piede equino.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve un'iniezione intramuscolare di XEOMIN (clostridium botulinum neurotoxin type a) o un placebo.

    La somministrazione avviene una sola volta all'inizio dello studio.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Il paziente partecipa a visite di controllo alla settimana 4 e alla settimana 6 dopo l'iniezione.

    Durante queste visite, viene valutato il cambiamento nel punteggio della scala Ashworth modificata (MAS) dei flessori plantari rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono il cambiamento nel punteggio MAS dei flessori plantari alle visite di controllo.

    I risultati secondari includono la risposta nel punteggio MAS e altri punteggi di valutazione funzionale.

  5. Passaggio 5

    Periodo di estensione in aperto

    Se il paziente soddisfa i criteri, può partecipare a un periodo di estensione in aperto, continuando il trattamento con l'accordo del medico, dei genitori e del paziente stesso, se applicabile.

    Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere il trattamento e viene monitorato per ulteriori miglioramenti.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono essere bambini o adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere una condizione chiamata piede equino bilaterale e simmetrico. Questo significa che entrambi i piedi sono colpiti in modo simile e si trovano in una posizione puntata verso il basso.
  • La condizione deve essere causata da spasticità degli arti inferiori dovuta a paralisi cerebrale. La spasticità è una rigidità muscolare che rende difficile muovere le gambe.
  • I partecipanti devono avere un punteggio MAS di almeno 2 per i muscoli che piegano il piede verso il basso. Il MAS è una scala che misura quanto sono rigidi i muscoli.
  • Per partecipare a una fase successiva dello studio, chiamata Periodo di Estensione a Etichetta Aperta (OLEX), i partecipanti devono avere un punteggio MAS di almeno 1 in entrambi i piedi.
  • Per il Periodo di Estensione a Etichetta Aperta (OLEX), è necessario l'accordo del medico, dei genitori e del partecipante (se applicabile) per continuare il trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non hanno la spasticità degli arti inferiori causata da paralisi cerebrale. La spasticità è una condizione in cui i muscoli sono rigidi o tesi, e la paralisi cerebrale è un disturbo che colpisce il movimento e la coordinazione.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non possono ricevere un'iniezione singola come parte dello studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non possono essere valutati tra la quarta e la sesta settimana dopo l'iniezione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

NT 201 è un farmaco utilizzato per trattare la spasticità degli arti inferiori nei bambini e negli adolescenti con paralisi cerebrale. Questo farmaco viene somministrato tramite un'iniezione e l'obiettivo principale del trattamento è ridurre la tensione muscolare e migliorare la mobilità. Durante lo studio clinico, l'efficacia di NT 201 è stata confrontata con un placebo per valutare i miglioramenti nei pazienti dopo un periodo di 4-6 settimane dalla somministrazione.

Che cosa si sa già del trattamento

NT 201 – NT 201 è un farmaco somministrato tramite iniezione, utilizzato principalmente per trattare la spasticità degli arti inferiori nei bambini e adolescenti affetti da paralisi cerebrale. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza rispetto al placebo. Il farmaco agisce bloccando temporaneamente la trasmissione dei segnali nervosi ai muscoli, riducendo così la spasticità. Appartiene alla classe farmacologica dei neurotossici, specificamente delle tossine botuliniche.

Malattie studiate

Spasticità degli arti inferiori nei bambini causata da paralisi cerebrale – La spasticità degli arti inferiori è una condizione caratterizzata da un aumento del tono muscolare che porta a rigidità e difficoltà nei movimenti. Nei bambini con paralisi cerebrale, questa condizione è spesso il risultato di danni al cervello che influenzano il controllo muscolare. La spasticità può variare in gravità e può influenzare la capacità di camminare e svolgere attività quotidiane. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli delle gambe, in particolare i flessori plantari, che possono causare una postura anomala del piede. La progressione della spasticità può portare a deformità articolari e limitazioni funzionali se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-503420-19-00Codice del protocolloM602011072Partecipanti previsti130 personePromotoreMerz Pharmaceuticals GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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