Momelotinib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sindrome VEXAS, una rara malattia infiammatoria. Questo medicinale agisce come inibitore delle proteine JAK1/JAK2 e ha lo scopo di ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi nei pazienti affetti da sindrome VEXAS, sia che abbiano o meno una sindrome mielodisplastica associata. Il farmaco viene studiato in particolare nei pazienti che non hanno risposto adeguatamente alla terapia con steroidi o che sono diventati dipendenti da essi. Lo studio mira a trovare il dosaggio più sicuro ed efficace di questo medicinale e a valutare quanto bene funzioni nel controllo dei sintomi della malattia dopo 24 settimane di trattamento.

Myelodysplastic syndrome – Una condizione del midollo osseo in cui il corpo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il midollo osseo inizia a produrre cellule del sangue immature che non riescono a svilupparsi correttamente. Queste cellule anomale sostituiscono gradualmente le cellule sane nel midollo osseo. La condizione si sviluppa lentamente nel tempo e può influenzare la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

VEXAS syndrome – Una malattia genetica rara causata da mutazioni nel gene UBA1 sul cromosoma X. Si caratterizza per la presenza di vacuoli nelle cellule del sangue e infiammazione in varie parti del corpo. La sindrome colpisce principalmente gli uomini adulti e causa febbre ricorrente, stanchezza e problemi della pelle. I pazienti possono sviluppare anche problemi al midollo osseo e infiammazione delle cartilagini. La condizione è progressiva e può causare vari sintomi infiammatori in tutto il corpo.