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Studio sull'efficacia di mezigdomide, carfilzomib e desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda il trattamento del Multiple Myeloma, un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue. Lo studio si concentra su persone che hanno una forma di Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, ovvero una condizione in cui la malattia è tornata dopo una terapia precedente o non risponde più ai trattamenti standard. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di una combinazione di tre farmaci per vedere quanto tempo la malattia può rimanere sotto controllo senza peggiorare.

Il protocollo prevede l'utilizzo di tre sostanze diverse: mezigdomide (identificato con il codice CC-92480), carfilzomib e dexamethasone. Questi farmaci vengono somministrati attraverso diverse modalità, tra cui l'infusione endovenosa, che consiste nel far passare il medicinale direttamente nel sangue attraverso una vena, e la somministrazione orale tramite capsule o compresse. La combinazione di questi elementi mira a contrastare la progressione della malattia in modo coordinato.

Durante lo studio, i partecipanti seguiranno un percorso di cura strutturato in cui verranno monitorati regolarmente. Verrà prestata particolare attenzione a quanto tempo intercorre prima che la malattia mostri segni di peggioramento o di avanzamento. Verranno inoltre esaminate la sicurezza della terapia e l'impatto dei trattamenti sulla qualità della vita quotidiana delle persone coinvolte.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'inizio del percorso prevede la somministrazione di una combinazione di tre farmaci per il trattamento del mieloma multiplo (un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue).

    Viene somministrato il farmaco carfilzomib tramite un'infusione endovenosa (un liquido inserito direttamente in una vena) alla dose di 56 mg/m² (milligrammi per metro quadrato della superficie corporea).

  2. Passaggio 2

    Assunzione di farmaci per via orale

    Viene somministrato il farmaco mezigdomide sotto forma di capsule da assumere per via orale (ingerendole), con un dosaggio di 1 mg.

    Viene somministrato il farmaco desametasone per via orale con un dosaggio di 40 mg.

  3. Passaggio 3

    Fasi di monitoraggio

    Durante lo studio, la risposta alla terapia viene valutata per misurare la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo che intercorre tra l'inizio dello studio e l'eventuale peggioramento della malattia o il decesso.

    Vengono monitorati la sopravvivenza globale, la qualità della vita e la presenza di eventuali effetti collaterali (reazioni avverse al trattamento).

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente deve aver firmato il consenso informato, ovvero un documento in cui dichiara di aver compreso le informazioni sullo studio e di voler partecipare volontariamente.
  • Il partecipante deve avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Il paziente deve avere un punteggio ECOG compreso tra 0 e 2; l'ECOG è una scala utilizzata dai medici per misurare quanto la malattia influenzi le attività quotidiane di una persona.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di mieloma multiplo, un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue, con una malattia che possa essere misurata attraverso analisi del sangue o delle urine.
  • La malattia deve essere misurabile tramite la presenza di una proteina chiamata proteina M nei test del sangue o delle urine, oppure attraverso i livelli di catene leggere libere nel sangue.
  • Il paziente deve aver già ricevuto uno o due precedenti cicli di terapia anti-mieloma (trattamenti specifici per questa malattia).
  • È necessario che il paziente abbia già assunto in precedenza il farmaco lenalidomide e un anticorpo monoclonale anti-CD38 (un tipo di farmaco progettato per colpire specifiche proteine sulle cellule tumorali).
  • Il paziente deve aver ottenuto almeno una risposta minima (un miglioramento della situazione) con almeno uno dei trattamenti precedenti.
  • Deve essere documentato che la malattia è progredita, il che significa che è peggiorata o è ricomparsa durante o dopo l'ultimo trattamento ricevuto.
  • I partecipanti maschi devono praticare l'astinenza sessuale o utilizzare il preservativo con donne in età fertile, e non devono donare sperma durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Le partecipanti donne devono astenersi dalla donazione di uova durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose di mezigdomide.
  • Tutti i partecipanti devono astenersi dalla donazione di sangue durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco.
  • Tutti i partecipanti devono seguire il Piano di Prevenzione della Gravidanza previsto per garantire la massima sicurezza.
  • Le donne in età fertile devono effettuare due conferme negative di gravidanza prima di iniziare e impegnarsi a eseguire test regolari durante lo studio.
  • Le donne in età fertile devono impegnarsi all'astinenza o all'uso combinato di due metodi di contraccezione (un metodo molto efficace e uno di barriera, come il preservativo) per tutto il periodo del trattamento e per il periodo stabilito dopo l'ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

30 criteri

  • Hanno ricevuto 3 o più tipi di precedenti terapie contro il mieloma (una forma di cancro del sangue che colpisce le cellule del sistema immunitario).
  • Hanno subito un intervento chirurgico importante nelle 28 giorni precedenti l'inizio dello studio.
  • Hanno ricevuto la radioterapia (una terapia che usa radiazioni per distruggere le cellule malate) per lesioni ossee causate dal mieloma nelle 2 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Il mieloma ha colpito il sistema nervoso centrale (ovvero il cervello e il midollo spinale).
  • Hanno utilizzato altri farmaci contro il mieloma nelle 2 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Hanno effettuato un trapianto di cellule staminali da un donatore in passato, oppure un trapianto di le proprie cellule staminali nelle 12 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Soffrono di malattie specifiche come la leucemia a plasmacellule, la macroglobulinemia di Waldenström, la sindrome POEMS (una malattia rara che colpisce nervi, organi ed endocrino) o l'amiloidosi a catena leggera (una condizione in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti).
  • Risultano positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o presentano infezioni attive o croniche da epatite A, B o C (virus che colpiscono il fegato).
  • Sono donne in stato di gravidanza, in allattamento o che intendono rimanere incinte durante lo studio.
  • Presentano controindicazioni all'uso dei farmaci oggetto dello studio (mezigdomide, carfilzomib o desametasone).
  • Stanno già partecipando a un altro studio clinico o sono nel periodo di sospensione finale di uno studio precedente.
  • Hanno assunto farmaci che interagiscono con il metabolismo dei medicinali, come i modulatori del CYP3A o i farmaci per lo stomaco (inibitori della pompa protonica, come l'omeprazolo) nelle 2 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Presentano altre condizioni mediche gravi, come infezioni non controllate, disturbi psichiatrici o anomalie degli esami del sangue che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione.
  • Hanno avuto un'infezione da COVID-19 (SARS-CoV-2) nelle ultime 2 o 4 settimane, a seconda della gravità della malattia.
  • Presentano anomalie nei risultati del sangue, come: un numero troppo basso di neutrofili (cellule che combattono le infezioni), un numero troppo basso di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione), emoglobina troppo bassa (che causa anemia) o livelli di calcio o bilirubina troppo alti.
  • Presentano problemi alla funzione renale (i reni non filtrano bene il sangue) o hanno bisogno di dialisi (una procedura per pulire il sangue quando i reni non funzionano).
  • Hanno malattie o interventi chirurgici al sistema gastrointestinale (come il bypass gastrico) che potrebbero alterare l'assorbimento dei farmaci.
  • Hanno avuto altri tipi di tumori negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tipi molto lievi di tumore della pelle o della cervice.
  • Hanno assunto farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie) nelle 2 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Mostrano segni di malfunzionamento degli organi attraverso esami fisici, controlli dei segni vitali o analisi del cuore (come l'elettrocardiogramma).
  • Hanno una storia di reazioni allergiche gravi (anafilassi) ai farmaci utilizzati nello studio o ai loro componenti.
  • Hanno problemi al cuore, come un precedente infarto, un'aritmia (battito cardiaco irregolare) o una ridotta capacità di pompaggio del cuore (frazione di eiezione ridotta).
  • Sono detenuti in prigione o sono sottoposti a detenzione involontaria.
  • Non sono disposti a non donare sangue durante lo studio e per 28 giorni dopo la fine della terapia.
  • Hanno già ricevuto trattamenti con mezigdomide o carfilzomib in passato.
  • Hanno l'ipertensione (pressione alta) o il diabete non controllati nelle 2 settimane precedenti l'iscrizione.
  • Hanno ricevuto un vaccino a virus vivo nei 3 mesi precedenti l'inizio della terapia.
  • Non sono in grado o non vogliono assumere farmaci per prevenire tromboembolismo (coaguli di sangue) o infezioni virali.
  • Hanno ricevuto altri farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane.
  • Hanno effettuato una plasmaferesi (una procedura per rimuovere il plasma dal sangue) nelle ultime 4 settimane.
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Farmaci in studio

  • Desametasone

    è un farmaco che viene utilizzato per ridurre l'infiammazione e aiutare a controllare la risposta del sistema immunitario durante il trattamento.

  • Carfilzomib

    è un medicinale somministrato per via endovenosa che agisce direttamente sulle cellule tumorali per bloccare la loro capacità di sopravvivere.

  • Mezigdomide

    è un farmaco assunto per via orale che serve a potenziare la capacità del sistema immunitario di riconoscere e combattere le cellule del mieloma multiplo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dexamethasone

    Questo farmaco, un cortisonico ampiamente utilizzato in medicina, viene somministrato tramite infusione o per via orale. Agisce riducendo l'infiammazione e modulando la risposta del sistema immunitario per contrastare la crescita delle cellule tumorali. Viene impiegato principalmente per trattare diverse forme di cancro, aiutando a controllare la malattia e i suoi sintomi.

  • Carfilzomib

    Questo medicinale è un agente chemioterapico somministrato tramite infusione endovenosa. Agisce a livello molecolare bloccando una proteina specifica che permette alle cellule malate di eliminare i propri scarti, portandole così alla morte. È utilizzato nel trattamento del mieloma multiplo per interrompere la sopravvivenza delle cellule tumorali.

  • Mezigdomide

    Questo farmaco è un agente sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula. La sua azione consiste nell'attivare le difese del sistema immunitario per riconoscere e distruggere selettivamente le cellule del mieloma multiplo. Viene studiato come nuova opzione terapeutica per i pazienti che non rispondono più ad altri trattamenti.

Malattie studiate

Multiple Myeloma - Questa patologia è un tipo di tumore che colpisce le cellule del sistema immunitario chiamate plasmacellule. Queste cellule si moltiplicano in modo incontrollato all'interno del midollo osseo. Con il progredire della malattia, l'eccessiva presenza di cellule anomale può interferire con il normale funzionamento del sangue. La condizione può presentarsi inizialmente in modo lieve per poi evolversi in una fase più attiva. Nel tempo, l'accumulo di queste cellule può influenzare la struttura delle ossa e la produzione di altri elementi cellulari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521090-14-00Partecipanti previsti70 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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