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Studio di sicurezza di cellule NK autologhe stimolate con IL-15 e cellule CART45RA‑NKG2D in bambini, adolescenti e giovani adulti con tumori cerebrali ad alto grado

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda i tumori del sistema nervoso centrale ad alto grado, cioè forme molto aggressive di tumore al cervello che si ripresentano o non rispondono più ai trattamenti standard, in bambini, adolescenti e giovani adulti.

Il trattamento sperimentale prevede l’uso di due tipi di cellule immunitarie modificate: NKIL15, cioè cellule naturali killer prelevate dal sangue del paziente e poi attivate in laboratorio con interleukin-15, una proteina che favorisce la loro crescita; e CART-NKG2D, cellule T del paziente trasformate con un lentiviral vector per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Entrambe le cellule vengono iniettate direttamente nella zona del cervello dove si trova il tumore. Durante il percorso di cura i medici controlleranno la comparsa di eventuali reazioni avverse, inclusi possibili sintomi di CRS (una risposta infiammatoria del corpo) o di ICANS (infiammazione che può coinvolgere il cervello).

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di queste terapie quando somministrate localmente. I partecipanti riceveranno due cicli di iniezioni, con controlli regolari in ospedale per monitorare la risposta del corpo e la presenza delle cellule trattate, seguiti da visite di follow‑up per diversi mesi per verificare eventuali effetti a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Raccolta del sangue per la produzione delle cellule

    Dopo l'iscrizione al trial, viene prelevato un campione di sangue dal paziente. Il sangue servirà per isolare le cellule immunitarie del proprio organismo, che saranno poi modificate in laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Produzione delle cellule modificate

    In laboratorio le cellule prelevate vengono trasformate in cellule nkil15 (cellule natural killer stimolate con interleuchina‑15) oppure in cellule cart‑nkge2d (cellule T modificate con un recettore chimerico anti‑nkge2d). il processo richiede alcuni giorni e termina quando è disponibile una dose sufficiente per il paziente.

  3. Passaggio 3

    Valutazione di base prima della prima somministrazione

    Vengono eseguiti esami clinici, imaging cerebrale e prelievi di liquido cerebrospinale (CSF) per stabilire lo stato di salute del paziente e la presenza di cellule tumorali. Viene anche registrato il punteggio di performance, cioè la capacità di svolgere le normali attività quotidiane.

  4. Passaggio 4

    Prima iniezione loco‑regionale delle cellule

    Le cellule nkil15 oppure le cellule cart‑nkge2d vengono somministrate direttamente nel sistema nervoso centrale mediante iniezione loco‑regionale. La dose è una singola somministrazione, determinata in base alla quantità prodotta per il paziente.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio intensivo per 48 giorni

    Dopo la prima iniezione, il paziente è monitorato quotidianamente per valutare eventuali reazioni avverse, tra cui la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità (ICANS). se necessario, possono essere somministrati farmaci come tocilizumab o corticosteroidi per gestire queste reazioni.

  6. Passaggio 6

    Seconda iniezione (se prevista)

    Se la produzione di cellule è stata sufficiente, viene effettuata una seconda iniezione loco‑regionale secondo lo stesso schema della prima somministrazione.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up a 3, 6 e 12 mesi

    Vengono programmate visite di controllo a 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dalla prima somministrazione. Durante queste visite si ripetono imaging cerebrale, prelievi di CSF e valutazioni cliniche per verificare la sopravvivenza senza progressione della malattia, l'eventuale risposta al trattamento e la presenza di cellule modificate nel CSF.

  8. Passaggio 8

    Conclusione della partecipazione allo studio

    Al termine dell'ultimo follow‑up, la partecipazione al trial si considera conclusa. I dati raccolti saranno utilizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule nkil15 e delle cellule cart‑nkge2d nei tumori cerebrali ad alto grado.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Età: il paziente deve avere 20 anni o meno e avere tumori del sistema nervoso centrale (SNC) recidivanti o refrattari, come medulloblastoma, tumore atipico teratoide/rabdoide, ependimoma o gliomi di alto grado, al momento della diagnosi o della recidiva.
  • Il paziente deve aver ricevuto almeno una linea di chemioterapia precedente e, secondo il medico, non esistono altre cure curative disponibili; la diagnosi deve essere confermata da un esame istologico (analisi dei tessuti).
  • Se il paziente ha una epilessia, può partecipare solo se le crisi sono ben controllate con farmaci anticonvulsivanti.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale (genitore o tutore) deve fornire consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Chi è sessualmente attivo deve accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace per 6 mesi dopo l’infusione; il partner maschile deve inoltre usare un preservativo.
  • Deve essere disponibile una valutazione dell’espressione NKG2DL nel tessuto tumorale.
  • Il tumore deve essere misurabile (almeno una lesione che può essere misurata con precisione in due dimensioni, entrambe di almeno 10 mm) oppure valutabile (una lesione non misurabile con precisione o presenza di cellule tumorali nel liquido cerebrospinale).
  • Un neurochirurgo deve ritenere il paziente idoneo a ricevere l’infusione di cellule tramite un reservorio Ommaya (dispositivo impiantato) o per via intratecale, a seconda di ciò che è più appropriato.
  • Deve essere possibile impiantare un catetere nei ventricoli cerebrali (reservorio Ommaya) se si sceglie l’infusione intraventricolare.
  • Il paziente deve avere un punteggio di Lansky (se ha meno di 16 anni) o Karnofsky (se ha 16 anni o più) pari o superiore a 50, che indica una sufficiente capacità di svolgere le attività quotidiane.
  • Il paziente deve aver recuperato dagli effetti tossici acuti di tutte le terapie anti‑cancro precedenti (grado 2 o inferiore secondo la scala CTCAE v5.0).
  • Devono essere rispettati i seguenti intervalli di tempo dopo le terapie precedenti:
    • almeno 12 settimane dalla fine della radioterapia;
    • almeno 2 settimane dalla fine di qualsiasi chemioterapia citotossica;
    • almeno 2 settimane dall’ultimo trattamento con farmaci mirati;
    • almeno 6 settimane dall’ultimo dose di bevacizumab;
    • almeno 12 settimane dalla fine di qualsiasi immunoterapia o terapia cellulare.
    • Il paziente deve avere una funzione adeguata del midollo osseo, del fegato e dei reni, valutata dal medico secondo i criteri specifici per ogni paziente.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere stato iscritto a un altro protocollo di trattamento nelle ultime 4 settimane.
  • Avere un shunt ventricolo-peritoneale (VP), a meno che non sia programmabile e possa essere impostato al livello più basso prima dell'infusione e fino a 3 ore dopo, secondo il giudizio del neurochirurgo.
  • Avere un altro tumore contemporaneo o metastasi al di fuori del cranio.
  • Avere una malattia medica concomitante non controllata.
  • Avere una diffusione ampia della malattia, una localizzazione considerata pericolosa, o una condizione di co‑morbità che i medici giudicano non sicura per l'infusione del prodotto sperimentale.
  • Presenza di infezione attiva non trattata o di una malattia sistemica significativa, come problemi cardiaci ( frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) < 55% misurata con ecocardiogramma (ECHO)), risultato positivo al test HIV, infezioni attive o pregresse da CMV, EBV, epatite B o C, o disfunzioni importanti di polmoni, fegato o altri organi.
  • Assumere corticosteroidi attivi (eccetto la terapia di sostituzione).
  • Avere tossicità neurologica di grado 4 o superiore (secondo i criteri CTCAE versione 5.0) dovuta a terapie antitumorali precedenti.
  • Essere incinta o in allattamento.
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dei ricercatori, possa interferire con l'efficacia o la sicurezza dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • NKIL15 cells

    sono cellule natural killer (NK) prelevate dal sangue del paziente stesso, poi coltivate in laboratorio e stimolate con una proteina chiamata interleuchina‑15 (IL‑15). Queste cellule non sono state amplificate in numero, ma sono state attivate per migliorare la loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali. Nel trial vengono iniettate direttamente nel sistema nervoso centrale del paziente per valutare se possono agire contro i tumori cerebrali ad alta gravità, con l’obiettivo principale di verificare la loro sicurezza.

  • CART45RA‑NKG2D cells

    sono cellule T prelevate dal sangue del paziente, modificate in laboratorio con un vettore virale in modo da esprimere un recettore artificiale (CAR) che riconosce la proteina NKG2D presente sulla superficie di molte cellule tumorali. Queste cellule T “rinforzate” sono quindi reinfuse nel paziente e somministrate localmente al cervello. Lo scopo è capire se queste cellule T modificate possono attaccare i tumori del sistema nervoso centrale in modo sicuro.

Che cosa si sa già del trattamento

  • NKIL15 cells

    Si tratta di una sospensione cellulare per iniezione contenente cellule NK (natural killer) autologhe prelevate dal sangue periferico del paziente e stimolate ex‑vivo con interleuchina‑15; viene somministrata direttamente nella zona interessata del cervello mediante iniezione locale. Attualmente il prodotto è in fase sperimentale e fa parte di uno studio clinico di fase I/II, quindi non è ancora approvato per uso generale. È indicato per il trattamento di tumori cerebrali ad alto grado ricorrenti o refrattari nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Le cellule NK, potenziate dall’IL‑15, riconoscono e distruggono le cellule tumorali attivando meccanismi di citotossicità, e rientrano nella classe delle terapie cellulari immunitarie.

  • CART45RA‑NKG2D cells

    È una soluzione per iniezione contenente cellule T autologhe CD45RA‑ isolate dal sangue del paziente, modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore chimerico (CAR) che riconosce la proteina NKG2‑D presente sulle cellule tumorali; viene iniettata localmente nel sistema nervoso centrale. Il prodotto è attualmente in fase di sperimentazione clinica (studio fase I/II) e non è ancora disponibile come terapia standard. È destinato a pazienti giovani con tumori cerebrali ad alto grado recidivanti o refrattari. Le cellule CAR si legano a NKG2‑D sui tumori, attivando una risposta immunitaria specifica che porta alla distruzione delle cellule maligne, e appartengono alla categoria delle terapie immunitarie a base di cellule modificate.

Malattie studiate

Tumore del sistema nervoso centrale - I tumori del sistema nervoso centrale sono crescite anomale di cellule che si sviluppano nel cervello o nel midollo spinale. Queste lesioni possono aumentare di dimensione nel tempo, comprimendo il tessuto nervoso circostante. Man mano che il tumore si espande, può interferire con le funzioni neurologiche, causando sintomi progressivi come difficoltà motorie, cambiamenti cognitivi o problemi di equilibrio. La crescita continua porta a un ulteriore deterioramento delle capacità neurologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-525876-24-00Codice del protocolloCINK-CARPartecipanti previsti30 personePromotoreHospital Universitario La Paz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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