In breve
Il Sangue Periferico Autologo è una terapia cellulare sperimentale oggetto di uno studio di Fase 1 per bambini, adolescenti e giovani adulti con tumori di alto grado del sistema nervoso centrale (SNC). Lo studio, autorizzato nel Sistema Informativo Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche, arruolerà 30 partecipanti e sta verificando se le cellule immunitarie modificate somministrate direttamente nel sistema nervoso centrale siano sicure.
Punti chiave
- Studio di Fase 1 in bambini, adolescenti e giovani adulti con tumori di alto grado del SNC
- 30 partecipanti previsti per l'arruolamento
- Stato dello studio: autorizzato nel Sistema Informativo Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche
- Valuta le cellule CART-NKG2D e le cellule NKIL15 somministrate in modo loco-regionale nel SNC
- Obiettivo principale: sicurezza, inclusi sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità
- Somministrato come soluzione iniettabile direttamente nel sistema nervoso centrale
Che cos'è il sangue periferico autologo?
Il Sangue Periferico Autologo è la denominazione abbreviata di cellule T CD45RA- autologhe derivate da sangue periferico trasdotte con un vettore lentivirale che codifica un recettore antigenico chimerico contro la proteina integrale di membrana di tipo II NKG2-D. Nella documentazione dello studio, questo prodotto sperimentale è indicato come cellule CART45RA-NKG2D. È un tipo di terapia cellulare prodotta a partire dalle cellule immunitarie della persona stessa, prelevate dal sangue, modificate in laboratorio e poi reinfuse nella stessa persona. La sostanza non è un medicinale autorizzato; è oggetto di uno studio clinico.
Come agisce il sangue periferico autologo?
Le cellule immunitarie modificate sono progettate per trasportare un recettore antigenico chimerico (CAR) che riconosce una proteina chiamata NKG2-D. Questo recettore ha lo scopo di aiutare le cellule T modificate a individuare e attaccare le cellule tumorali. Lo studio include anche un secondo prodotto, NKIL15, costituito da cellule NK adulte differenziate autologhe da sangue periferico non espanse e stimolate con IL-15. Entrambi i prodotti sono in fase di valutazione per la loro capacità di agire contro tumori cerebrali aggressivi quando vengono somministrati direttamente nel sistema nervoso centrale.
Per quali condizioni è in studio?
- Tumori del sistema nervoso centrale — lo studio si concentra sui tumori di alto grado del SNC in bambini, adolescenti e giovani adulti.
Come viene somministrato il sangue periferico autologo?
Entrambi i prodotti sperimentali sono preparati come soluzione iniettabile e vengono somministrati in modo loco-regionale, cioè direttamente nel sistema nervoso centrale anziché nel flusso sanguigno.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio di Fase 1 è registrato nel Sistema Informativo Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche con l'identificativo 2026-525876-24-00. Lo studio è attualmente autorizzato e prevede di arruolare 30 partecipanti.
L'obiettivo primario è determinare la sicurezza dei due prodotti quando vengono somministrati in modo loco-regionale a bambini e giovani adulti con tumori di alto grado del SNC. Lo studio misura l'incidenza e la gravità delle reazioni avverse, degli eventi avversi gravi e delle tossicità di grado 3 o superiore al giorno 48. Registra inoltre l'incidenza e il grado della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e della neurotossicità, incluso se i partecipanti necessitano di terapia intensiva o di trattamento con tocilizumab o corticosteroidi.
Trattandosi di uno studio di Fase 1, la domanda principale è se il trattamento sia sicuro, non ancora se sia efficace. Lo studio è interventistico, cioè i partecipanti ricevono i prodotti sperimentali nell'ambito dello studio.