Studio su Avelumab e Lenvatinib per bambini con tumori del sistema nervoso centrale

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Sponsor

  • Merck Healthcare KGaA

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sui tumori del sistema nervoso centrale nei bambini. Questi tumori colpiscono il cervello e il midollo spinale. Il trattamento in esame combina due farmaci: avelumab e lenvatinib. Avelumab รจ un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Lenvatinib รจ un inibitore che blocca alcune proteine che aiutano i tumori a crescere e a formare nuovi vasi sanguigni.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di questa combinazione di farmaci nei bambini con tumori del sistema nervoso centrale. Lo studio รจ suddiviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose sicura di avelumab e lenvatinib, mentre la seconda parte valuta l’efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno i farmaci attraverso infusioni e capsule, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Lo studio prevede di concludersi entro il 2025. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare i tumori del sistema nervoso centrale nei bambini.

1inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

Viene effettuato un test di gravidanza per le ragazze postmenarca e per quelle di etร  pari o superiore a 10 anni.

Viene valutata la capacitร  del paziente di rispettare il protocollo dello studio.

2valutazione iniziale

Viene confermata la diagnosi di tumore primario del sistema nervoso centrale.

Si eseguono esami per valutare la funzione cardiaca, renale, epatica e del midollo osseo.

Viene valutata la malattia misurabile secondo i criteri RANO.

3fase di escalation della dose

Il paziente riceve avelumab per via endovenosa e lenvatinib per via orale.

La dose di avelumab e lenvatinib viene gradualmente aumentata per valutare la sicurezza e la tollerabilitร .

La durata di questa fase dipende dalla risposta del paziente e dalla tolleranza ai farmaci.

4fase di espansione della dose

Viene somministrata la dose raccomandata di avelumab e lenvatinib stabilita nella fase precedente.

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso la sopravvivenza libera da progressione (PFS) secondo i criteri RANO.

5monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di laboratorio.

Viene valutata la risposta obiettiva confermata e la sopravvivenza complessiva.

Si eseguono test per valutare l’immunogenicitร  di avelumab.

6conclusione dello studio

Lo studio si conclude il 21 dicembre 2025, salvo modifiche.

Il paziente riceve un follow-up per almeno 60 giorni dopo l’ultima dose dei farmaci dello studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per le ragazze che hanno iniziato il ciclo mestruale o hanno almeno 10 anni: test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio.
  • Per i partecipanti che possono avere figli: accordo a non avere rapporti sessuali o usare due metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per almeno 60 giorni dopo la fine dello studio.
  • Funzione cardiaca adeguata dimostrata da un esame chiamato ecocardiogramma o MUGA, con un valore di frazione di eiezione del ventricolo sinistro di almeno 50% o accorciamento frazionale di almeno 30%.
  • I partecipanti con crisi epilettiche ben controllate possono partecipare e possono assumere farmaci antiepilettici, purchรฉ la dose sia stabile.
  • Capacitร  di seguire il protocollo dello studio.
  • Essere maschio o femmina. Le partecipanti femmine non devono essere in gravidanza o allattamento e devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace. I partecipanti maschi devono astenersi dal donare sperma e da attivitร  che espongono al liquido seminale durante lo studio e per almeno 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Diagnosi confermata di tumore primario del sistema nervoso centrale (SNC) con determinate caratteristiche, come tumori di alto grado e progressione dopo almeno una terapia sistemica precedente, tranne in alcuni casi specifici.
  • Malattia misurabile secondo i criteri RANO nelle scansioni di screening.
  • Stato di performance adeguato, con un punteggio Lansky di almeno 50 per etร  fino a 16 anni o Karnofsky di almeno 50 per etร  superiore a 16 anni.
  • Funzione del midollo osseo adeguata, con un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1000/ฮผL, conteggio delle piastrine di almeno 100.000/mm3 e emoglobina di almeno 8 g/dL.
  • Funzione renale adeguata, con creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma o clearance della creatinina superiore a 70 mL/minuto.
  • Funzione epatica adeguata, con bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per etร  e livelli di AST e ALT non superiori a 3 volte il limite superiore della norma per etร .
  • Tempo di protrombina/INR non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per etร .
  • Disponibilitร  di tessuto tumorale per la valutazione dell’espressione di PD-L1, preferibilmente da una biopsia recente e non irradiata.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con tumori del sistema nervoso centrale. Questi sono tumori che si formano nel cervello o nel midollo spinale.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
07.02.2022
Germania Germania
Non ancora reclutando
18.05.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Avelumab รจ un tipo di terapia immunitaria chiamata anticorpo monoclonale. Viene utilizzato per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Nel contesto di questo studio, avelumab viene somministrato ai bambini con tumori primari del sistema nervoso centrale per valutare la sua sicurezza e tollerabilitร .

Lenvatinib รจ un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che promuovono la crescita dei tumori. Viene utilizzato in combinazione con avelumab per vedere se insieme possono essere piรน efficaci nel trattamento dei tumori del sistema nervoso centrale nei bambini. L’obiettivo รจ determinare la dose ottimale e valutare l’efficacia del trattamento.

Malattie investigate:

Tumori del Sistema Nervoso Centrale โ€“ I tumori del sistema nervoso centrale sono crescite anomale di cellule nel cervello o nel midollo spinale. Possono essere benigni o maligni e influenzano il funzionamento del sistema nervoso centrale. La loro progressione puรฒ variare notevolmente, con alcuni che crescono lentamente e altri che si sviluppano rapidamente. I sintomi dipendono dalla posizione e dalle dimensioni del tumore e possono includere mal di testa, convulsioni, problemi di equilibrio e cambiamenti cognitivi. La crescita del tumore puรฒ esercitare pressione sulle strutture cerebrali, causando ulteriori complicazioni. La diagnosi precoce รจ cruciale per gestire i sintomi e limitare la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 14:52

Trial ID:
2024-512940-51-00
Numero di protocollo
MS100070_0087
NCT ID:
NCT05081180
Trial Phase:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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