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Studio di fase 3 su pazienti adulti con GIST metastatico o non resecabile non trattati: confronto tra velzatinib (GSK6042981) e imatinib mesylate

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda adulti con diagnosi recente di tumore stromale gastrointestinale metastatico o non operabile, una forma rara di cancro che nasce nel tratto digestivo. Il confronto è tra una compressa sperimentale chiamata velzatinib e un medicinale già in uso chiamato imatinib, entrambi assunti per via orale sotto forma di compresse.

L’obiettivo è valutare se velzatinib possa rallentare più efficacemente la crescita del tumore rispetto a imatinib e migliorare la durata della vita senza peggioramento della malattia. I partecipanti verranno assegnati a caso a uno dei due trattamenti, prenderanno la compressa ogni giorno e saranno seguiti con visite regolari e esami di imaging per controllare le dimensioni del tumore e gli eventuali effetti indesiderati. “Metastatico” indica che il cancro si è diffuso oltre il punto di origine, “non operabile” significa che non può essere rimosso con la chirurgia, “progressione” è l’aggravamento della malattia, mentre “risposta” indica una riduzione o scomparsa del tumore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Dopo la firma del consenso, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due farmaci in studio: velzatinib o imatinib.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono eseguiti esami clinici di base, analisi del sangue e imaging (ad esempio tomografia o risonanza) per documentare lo stato della malattia prima dell'inizio del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il paziente inizia a prendere il farmaco assegnato sotto forma di tablet da assumere per via orale.

    La dose e la frequenza (ad esempio una compressa al giorno) sono stabilite dal medico curante e riportate nella prescrizione.

  4. Passaggio 4

    Assunzione quotidiana

    Il paziente deve assumere il tablet ogni giorno, preferibilmente alla stessa ora, con o senza cibo secondo le indicazioni del medico.

    È importante non saltare le dosi e non modificare la quantità senza consultare il medico.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up regolari

    Ogni 4‑6 settimane il paziente si presenta per una visita di controllo che comprende esame fisico, analisi del sangue e, se necessario, imaging per valutare la risposta al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante le visite il medico verifica la presenza di effetti collaterali (ad esempio nausea, affaticamento, alterazioni della pressione sanguigna).

    Se gli effetti collaterali sono significativi, la dose può essere ridotta, interrotta temporaneamente o modificata secondo le linee guida dello studio.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della risposta tumorale

    Gli esami di imaging sono utilizzati per determinare se il tumore sta diminuendo, rimanendo stabile o progredendo.

    La decisione di continuare o sospendere il trattamento si basa sui risultati di queste valutazioni.

  8. Passaggio 8

    Continuazione del trattamento

    Il paziente continua a prendere il farmaco finché non si verifica una progressione della malattia, un'intolleranza significativa o la conclusione dello studio.

  9. Passaggio 9

    Interruzione del trattamento

    Quando si verifica una delle condizioni sopra indicate, il trattamento viene interrotto.

    Vengono eseguiti esami finali per documentare lo stato di salute al momento dell'interruzione.

  10. Passaggio 10

    Follow‑up post‑trattamento

    Dopo la sospensione del farmaco, il paziente continua a essere monitorato periodicamente per valutare la sopravvivenza globale e la sicurezza a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni o l’età legale per dare il tuo consenso allo studio.
  • Devi avere una diagnosi di GIST (tumore stromale gastrointestinale) confermata da un esame del tessuto (istologia o citologia) e il tumore deve essere metastatico (si è diffuso in altre parti del corpo) o non operabile (non può essere rimosso con la chirurgia).
  • Non devi aver ricevuto trattamenti sistemici (farmaci che agiscono su tutto il corpo) per la GIST metastatica o non operabile. È possibile se hai avuto un intervento chirurgico per una GIST locale con o senza imatinib, a patto che siano passati almeno 6 mesi dall’ultima dose di imatinib prima che la malattia diventasse avanzata.
  • Devi fornire un campione di tessuto tumorale al laboratorio centrale; può essere un campione conservato (archivio) o una biopsia fresca presa per le cure di routine.
  • Devi avere almeno una lesione target, cioè una zona di tumore misurabile che possa essere seguita durante lo studio.
  • Devi accettare di usare una contraccezione adeguata durante lo studio (per uomini e donne), includendo l’uso di preservativi, astinenza o altri metodi, e le donne devono fare un test di gravidanza negativo prima di iniziare.
  • Devi essere in grado di firmare il consenso informato, dimostrando di aver compreso le informazioni dello studio.
  • Il tuo stato di attività quotidiana deve essere ECOG ≤1 (un punteggio che indica capacità di svolgere le normali attività senza limitazioni importanti).
  • Devi avere una funzione organica adeguata, cioè:
    • Conta dei neutrofili (ANC) ≥1500/μL.
    • Conta delle piastrine ≥90 000/μL.
    • Livello di emoglobina ≥9,0 g/dL.
    • Funzione renale buona, indicata da eGFR ≥30 mL/min.
    • Coagulazione del sangue entro limiti: INR o PT ≤1,5 volte il valore normale, e aPTT ≤1,5 volte il valore normale (se non si assumono farmaci anticoagulanti).

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Hai un altro cancro (diverso dal GIST studiato) che è peggiorato o ha richiesto trattamento negli ultimi 24 mesi, eccetto alcuni tumori della pelle molto comuni rimossi completamente.
  • Hai una malattia medica o psichiatrica seria o instabile o risultati di laboratorio anormali che potrebbero mettere a rischio la tua sicurezza o la tua capacità di seguire lo studio.
  • Hai ricevuto radioterapia (trattamento con radiazioni) entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco.
  • Hai ricevuto un vaccino vivo (vaccino contenente virus o batteri attivi) entro 30 giorni prima dell’entrata nello studio (i vaccini COVID‑19 non sono considerati vivi).
  • Hai ricevuto una trasfusione di sangue o fattori stimolanti del midollo (come G‑CSF, GM‑CSF o eritropoietina) entro 14 giorni prima dell’entrata nello studio.
  • Sei attualmente iscritto o hai partecipato a un altro studio clinico con farmaci sperimentali prima di firmare il consenso.
  • Il tuo test di screening per droga o alcol è risultato positivo.
  • Hai un’infezione da HIV con determinati parametri (ad esempio alto livello di virus nel sangue, conteggio delle cellule CD4 basso, recenti cambiamenti nella terapia, tumori legati all’HIV o vaccino HIV recente).
  • Sei incinta o stai allattando.
  • Non sei in grado di rispettare il programma dello studio e le visite di follow‑up richieste.
  • Il valore di ALT (un enzima epatico) è superiore a 2,5 volte il valore normale (o più di 5 volte se hai metastasi al fegato).
  • Hai problemi gastrointestinali significativi che potrebbero influenzare l’assorbimento del farmaco, come sindrome da malassorbimento o una grande resezione dello stomaco o dell’intestino.
  • Il valore di bilirubina totale (un prodotto di scarto del fegato) è superiore a 1,5 volte il valore normale (eccetto in alcune condizioni benigne come la sindrome di Gilbert).
  • Hai cirrosi o una malattia epatica/biliare instabile (ad esempio ascite, encefalopatia, problemi di coagulazione, basso livello di albumina, varici esofagee o ittero persistente).
  • Hai un’infezione cronica da HBV (epatite B) con carica virale rilevabile nonostante una terapia antivirale forte.
  • Un elettrocardiogramma (ECG) mostra un intervallo QTc corretto superiore a 480 ms (o più di 470 ms su ripetizione) o hai una storia di “long QT syndrome”.
  • Hai subito un’intervento chirurgico maggiore (esclusi piccoli interventi come il posizionamento di cateteri) entro 14 giorni dalla prima dose o non ti sei ancora completamente ripreso.
  • Hai una storia di trapianto di midollo osseo o di organo solido (i trapianti di cellule staminali autologhe sono ammessi se avvenuti più di 100 giorni fa e senza infezioni attive).
  • Sei allergico o ipersensibile a velzatinib o imatinib.
  • Negli ultimi 6 mesi hai avuto una malattia cardiaca grave non controllata (ad esempio angina instabile, infarto, insufficienza cardiaca grave NYHA III/IV, aritmia non controllata, ictus, attacco ischemico transitorio o pressione alta non controllata).
  • Hai metastasi cerebrali o del sistema nervoso centrale (CNS) non trattate o in peggioramento.
  • Stai ancora avendo effetti collaterali gravi da terapie precedenti che non sono migliorati fino a un livello lieve (grado 1) o al punto di partenza, salvo effetti minori come perdita di capelli, perdita dell’udito, vitiligine, terapia ormonale sostitutiva o neuropatia lieve.
  • Hai una condizione renale attiva (ad esempio infezione renale, necessità di dialisi o altra malattia renale significativa).
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Farmaci in studio

  • Velzatinib (GSK6042981)

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. È stato progettato per bloccare i segnali chimici che favoriscono la crescita e la diffusione delle cellule tumorali nel tumore stromale gastrointestinale (GIST). Nel trial, Velzatinib viene testato come possibile nuova opzione di trattamento per persone che non hanno ancora ricevuto terapia per GIST metastatico o non operabile, e il suo effetto viene confrontato con quello di un farmaco già approvato.

  • Imatinib

    è un farmaco già approvato e ampiamente usato per il trattamento del GIST. Viene assunto per via orale sotto forma di compressa e agisce bloccando una proteina chiamata KIT, che è spesso responsabile della crescita delle cellule tumorali in questo tipo di cancro. Nel trial, imatinib è utilizzato come comparatore standard per valutare se il nuovo farmaco Velzatinib può offrire benefici aggiuntivi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Imatinib mesylate

    Il farmaco è disponibile sotto forma di compresse da assumere per via orale. È un medicinale già approvato e ampiamente utilizzato nella pratica clinica per il trattamento di tumori gastrointestinali stromali (GIST) e di alcune forme di leucemia. Agisce bloccando le proteine KIT e BCR‑ABL, che sono responsabili della crescita anomala delle cellule tumorali. È classificato come inibitore della tirosina chinasi.

  • [4-(METHYL-1H-PYRAZOL-4-YL)-BENZYL]-(6[7-(3-PYRROLIDIN-1-YL-PROPOXY)-IMIDAZO[1,2-A]PYRIDIN-3-YL]-PYRIMIDIN-4-YL]-AMINE

    Il composto è somministrato in compresse da prendere per via orale ed è considerato un farmaco orfano in fase di sperimentazione clinica. Viene studiato come possibile trattamento per GIST metastatico o non resecabile, dove le opzioni attuali sono limitate. Il suo meccanismo consiste nel bloccare specifiche proteine della famiglia delle tirosina chinasi, impedendo ai segnali di crescita di attivare le cellule tumorali. È classificato come inibitore della tirosina chinasi sperimentale.

Malattie studiate

Tumore stromale gastrointestinale (GIST) - Il tumore stromale gastrointestinale è una neoplasia rara che origina dalle cellule interstiziali del tratto gastrointestinale, più spesso nello stomaco o nell’intestino tenue. Si presenta come una crescita locale che può diventare infiltrante. Con il tempo le cellule tumorali possono diffondersi ai linfonodi e ad organi distanti, come fegato e peritoneo, rendendo la malattia metastatica o non resecabile. La progressione è generalmente lenta, ma può accelerare in presenza di specifiche mutazioni genetiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 29 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524934-24-00Codice del protocollo306293Partecipanti previsti303 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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