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Studio sull'infusione di cellule NK e aldesleuchina per pazienti con leucemia mieloide acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (MDS) con eccesso di blasti. La ricerca prevede l'uso di un trattamento innovativo che combina l'infusione di cellule natural killer allogeniche, chiamate RNK001, con un farmaco noto come aldesleukin, somministrato per via sottocutanea. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento combinato.

Il trattamento si svolge in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno un'infusione di cellule RNK001 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase, si esaminerà l'effetto del trattamento sulla malattia, osservando come le cellule RNK001 e l'aldesleukin influenzano l'attività della leucemia mieloide acuta e delle sindromi mielodisplastiche. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento.

Il trattamento con RNK001 e aldesleukin rappresenta un approccio innovativo per affrontare queste malattie complesse. Le cellule natural killer sono un tipo di cellule del sistema immunitario che possono aiutare a combattere le cellule tumorali. L'aldesleukin è un farmaco che stimola il sistema immunitario, potenziando l'azione delle cellule natural killer. Questo studio mira a comprendere meglio come queste terapie possano lavorare insieme per migliorare la gestione della leucemia mieloide acuta e delle sindromi mielodisplastiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'accettazione nel trial, il paziente inizia con un regime di condizionamento immunosoppressivo non mieloablativo. Questo trattamento prepara il corpo a ricevere le cellule NK (natural killer) espanse ex vivo.

    Durante questa fase, possono essere somministrati farmaci per controllare la conta dei blast, come l'idrossiurea, fino a tre giorni prima dell'inizio del trattamento principale.

  2. Passaggio 2

    Infusione di cellule NK

    Le cellule RNK001 NK vengono infuse nel corpo del paziente. Questa infusione avviene tramite una infusione endovenosa.

    L'obiettivo principale di questa fase è valutare la sicurezza e la tossicità dell'infusione di cellule NK.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di IL-2

    Dopo l'infusione delle cellule NK, viene somministrato IL-2 (aldesleukin) per via sottocutanea. Questo aiuta a stimolare l'attività delle cellule NK nel corpo.

    La somministrazione di IL-2 avviene secondo un dosaggio e una frequenza stabiliti dal protocollo del trial.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante la fase I del trial, il paziente viene monitorato intensamente per eventuali effetti collaterali o tossicità causati dall'infusione di cellule NK e dalla somministrazione di IL-2.

    Nella fase IIa, l'efficacia del trattamento viene valutata in base alla risposta clinica, secondo i criteri di risposta dell'European Leukemia Network (ELN), entro 28 giorni dall'infusione delle cellule NK.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere una diagnosi di MDS con eccesso di blasti, MDS/AML o AML. Queste sono condizioni del sangue.
  • La tua malattia deve essere stabile o almeno non progredire rapidamente, con o senza farmaci per controllarla.
  • Puoi partecipare se hai avuto una ricaduta o la tua malattia non ha risposto ai trattamenti precedenti, come la chemioterapia intensiva, agenti ipometilanti, agenti mirati, trapianto autologo o allogenico di cellule staminali (almeno 6 mesi fa) e infusione di linfociti donatori.
  • Puoi partecipare se sei stato appena diagnosticato e non hai ancora ricevuto trattamenti, ma non sei idoneo per un trapianto allogenico di cellule staminali.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere un indice di performance WHO tra 0 e 2. Questo è un modo per valutare quanto bene riesci a svolgere le attività quotidiane.
  • Devi avere un'aspettativa di vita superiore a 4 mesi.
  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Puoi usare Hydrea come trattamento preliminare per controllare il numero di blasti fino a 3 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Puoi usare agenti ipometilanti come decitabina o azacitidina fino a 7 giorni prima dell'inizio dello studio, purché l'ultima somministrazione sia avvenuta più di 28 giorni prima dell'inizio della chemioterapia.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre a MDS, MDS/AML o AML.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di midollo osseo in passato.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore gravi.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di fegato gravi.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di reni gravi.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • RNK001

    è un tipo speciale di cellule chiamate cellule natural killer, o NK, che vengono create al di fuori del corpo. Queste cellule sono progettate per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro, in particolare la leucemia mieloide acuta. Nel contesto di questo studio, le cellule RNK001 vengono infuse nei pazienti per vedere se possono aiutare a ridurre l'attività della malattia.

  • IL-2

    , o interleuchina-2, è una proteina che il corpo produce naturalmente per aiutare il sistema immunitario a funzionare meglio. In questo studio, IL-2 viene somministrata sotto la pelle per supportare le cellule NK infuse, aiutandole a sopravvivere e a lavorare più efficacemente contro le cellule cancerose.

Che cosa si sa già del trattamento

RNK001 NK cells – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione di cellule natural killer (NK) allogeniche generate ex vivo, in combinazione con iniezioni sottocutanee di IL-2. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) con eccesso di blasti, MDS/AML o leucemia mieloide acuta (AML). Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di queste condizioni ematologiche. A livello molecolare, le cellule NK agiscono riconoscendo e distruggendo le cellule tumorali, mentre l'IL-2 stimola l'attività delle cellule immunitarie. Questo trattamento rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari e immunoterapie.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti

    La sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti è un disturbo del midollo osseo in cui le cellule del sangue non maturano correttamente. Questo porta a un accumulo di cellule immature, chiamate blasti, nel midollo osseo e nel sangue. Con il tempo, il numero di blasti può aumentare, interferendo con la produzione di cellule del sangue sane. I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili a causa della ridotta produzione di globuli rossi, bianchi e piastrine. La progressione della malattia può variare, ma in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta.

  • Leucemia mieloide acuta

    La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, ostacolando la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti. La leucemia mieloide acuta può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti. La progressione della malattia richiede un monitoraggio attento per gestire i sintomi e le complicazioni.

  • Sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta

    La sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta è una condizione in cui le caratteristiche della sindrome mielodisplastica e della leucemia mieloide acuta si sovrappongono. In questa situazione, il midollo osseo produce cellule del sangue immature che non maturano correttamente, portando a un accumulo di blasti. Questo accumulo può interferire con la produzione di cellule del sangue sane, causando sintomi come anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La condizione può progredire rapidamente, con un aumento del numero di blasti nel sangue e nel midollo osseo. La gestione della malattia richiede un attento monitoraggio per prevenire complicazioni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-515357-16-00Codice del protocolloHEMAML42-NK4AMLPartecipanti previsti16 personePromotoreStichting Radboud University Medical Center

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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