Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio di sicurezza e tolleranza di S241656 da solo o con posaconazole in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica e leucemia mielomonocitica

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda tre tipi rari di tumori del sangue: Acute Myeloid Leukemia, Myelodysplastic Syndrome/Acute Myeloid Leukemia e Chronic Myelomonocytic Leukemia. In queste malattie il midollo osseo produce cellule anormali che non funzionano correttamente. Il farmaco sperimentale S241656 è somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita; in una parte dello studio viene combinato con posaconazole, un farmaco antifungino che blocca l’enzima CYP3A4, il quale può modificare la quantità di S241656 presente nel sangue.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di S241656 da solo e in combinazione con posaconazole, oltre a capire come il farmaco si comporta nel corpo (farmacocinetica). I partecipanti ricevono la compressa ogni giorno per un ciclo di trattamento, con controlli regolari di laboratorio, esami fisici e monitoraggio degli eventuali effetti indesiderati; le dosi possono essere aggiustate o interrotte se necessario.

Il percorso dello studio inizia con una fase di screening, seguita dalla somministrazione del farmaco per il periodo stabilito, durante il quale vengono effettuati prelievi di sangue e visite di follow‑up per valutare gli effetti e la presenza di eventuali problemi di salute. Dopo il ciclo iniziale, i partecipanti possono continuare a essere osservati per ulteriori settimane o mesi per raccogliere dati aggiuntivi sulla risposta al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inserimento nello studio

    Viene firmato il consenso informato e si forniscono i dati medici di base, comprese anamnesi, esami fisici e analisi di laboratorio.

    Vengono eseguiti gli esami necessari per confermare l'idoneità allo studio, come esami del sangue e valutazione della funzione degli organi.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento - parte 1a (monoterapia)

    Viene iniziata la terapia con S241656 sotto forma di compresse rivestite, disponibili in dosaggi di 25 mg o 50 mg.

    Le compresse vengono assunte per via orale secondo le indicazioni del protocollo di studio; la frequenza e la durata sono stabilite dal medico curante per ogni ciclo di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono programmate visite regolari per controllare eventuali effetti avversi e per eseguire esami del sangue.

    In caso di reazioni avverse gravi, il medico può ridurre, interrompere o sospendere la dose di S241656.

  4. Passaggio 4

    Opzione parte 1b - aggiunta di posaconazole

    Se si sceglie la parte opzionale 1b, viene introdotto posaconazole, un farmaco orale che inibisce l'enzima CYP3A4.

    L'assunzione di posaconazole avviene per via orale secondo le indicazioni del protocollo; la dose, la frequenza e la durata sono specificate dal medico.

    L'obiettivo è valutare come posaconazole influisce sui livelli di S241656 nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta al trattamento

    Al termine di ogni ciclo di trattamento vengono effettuate valutazioni per verificare la risposta della malattia, come la remissione completa o parziale.

    Vengono registrati i risultati di laboratorio e le osservazioni cliniche per determinare l'efficacia del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Continuazione o interruzione del trattamento

    In base ai risultati di sicurezza e di efficacia, il medico decide se proseguire con ulteriori cicli, modificare la dose o interrompere la terapia.

    Eventuali modifiche al piano di trattamento sono comunicate al paziente durante le visite di follow‑up.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up post‑trattamento

    Dopo la conclusione del trattamento, vengono programmati controlli di follow‑up per monitorare lo stato di salute a lungo termine.

    Vengono eseguiti ulteriori esami del sangue e visite cliniche per valutare la persistenza della risposta e la comparsa di eventuali effetti tardivi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2 (una scala che indica quanto bene la persona può svolgere le attività quotidiane).
  • Expectativa di vita di almeno 3 mesi, valutata dal medico.
  • Disponibilità a seguire tutte le istruzioni e i controlli richiesti dallo studio.
  • Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo molto efficace, come indicato nel protocollo.
  • Gli uomini che hanno una partner in età fertile devono usare un preservativo, come indicato nel protocollo.
  • Diagnosi confermata di Leucemia Mieloide Acuta (AML), Sindrome Mielodisplastica/Leucemia Mieloide Acuta (MDS/AML) o Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) recidivante o refrattaria, con fallimento di almeno una terapia standard e senza altre opzioni approvate.
  • Documentazione della caratterizzazione genetica della malattia secondo le pratiche locali.
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) inferiore a 25 × 10⁹/L (è consentito l'uso di farmaci o procedure per ridurla).
  • Funzione renale adeguata, con clearance della creatinina pari o superiore a 60 mL/min (misura della capacità dei reni di filtrare).
  • Funzione epatica adeguata:
    • Livelli di AST e ALT (enzimi del fegato) non superiori a 3 volte il valore normale (o 5 volte se si è leucemici).
    • Bilirrubina totale non superiore a 1,5 volte il valore normale (o 3 volte per la sindrome di Gilbert).

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Allergia nota a S241656 o a posaconazolo: se sei già allergico a questi farmaci, non puoi partecipare.
  • Gravidanza o allattamento: le donne incinte, che allattano o con test di gravidanza positivo non sono ammesse.
  • Leucemia promielocitica acuta (tipo FAB M3), neoplasie mieloproliferative, tumori a linfociti misti/ambigui o neoplasie istiocitarie/dendritiche: questi tipi di cancro escludono la partecipazione.
  • Leucemia mieloide acuta (AML) con malattia solo extramidollare: se la malattia è presente solo fuori dal midollo osseo o dal sangue, non sei idoneo.
  • Malattia attiva del sistema nervoso centrale (cervello o midollo spinale) dimostrata da esami di laboratorio o imaging: non è consentita.
  • Recupero insufficiente da tossicità precedenti: se non sei tornato a un livello di tossicità di grado 1 o inferiore (tranne neuropatia o alopecia di grado 2), sei escluso.
  • Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio: non puoi partecipare.
  • Terapia antitumorale recente: qualsiasi trattamento anticancro negli ultimi 2 settimane (o 5 emivite, 28 giorni per i biologici) esclude la partecipazione. La riduzione della massa tumorale con idrossiurea o citarabina è permessa.
  • Uso precedente di inibitori sperimentali KRAS/BRAF/MEK/ERK: se hai usato questi farmaci sperimentali, non puoi partecipare (gli inibitori FLT3 sono permessi).
  • Infezioni non controllate: infezioni attive ti escludono, ma HIV, HBV o HCV sono accettati solo se il virus è sotto controllo e i valori CD4 sono adeguati.
  • Problemi di assorbimento orale come malassorbimento, malattia di Crohn o vomito cronico che impediscono l’assunzione del farmaco per via orale.
  • Storia o rischio di occlusione della vena retinica, glaucoma o sindromi di iperviscosità: queste condizioni oculari o sanguinee ti escludono.
  • Altri tumori attivi che richiedono terapia sistemica negli ultimi 2 anni (eccetto il carcinoma della pelle non melanoma o tumori localizzati curati).
  • Evento cardiovascolare serio negli ultimi 6 mesi: ictus, infarto del miocardio, angina instabile o sindrome coronarica acuta.
  • Insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA II o superiore, aritmie cardiache significative (es. tachicardia ventricolare), blocco di branca sinistra completo o blocco atrioventricolare di alto grado (bifascicolare, Mobitz II o terzo grado).
  • Intervallo QT corretto (QTcF) superiore a 470 ms o storia di Torsades de pointes (un ritmo cardiaco pericoloso): non idoneo.
  • Coagulopatia grave, come coagulazione intravascolare disseminata o sanguinamento non controllato.
  • Uso di farmaci proibiti: devi interrompere alcuni farmaci 7‑14 giorni prima dell'inizio del ciclo 1, giorno 1.
  • Inibitori della pompa protonica (PPI) o bloccanti dell’acido potassico devono essere sospesi almeno 7 giorni prima dell’inizio del ciclo 1, giorno 1.
  • Farmaci sensibili a BCRP o P‑gp con indice terapeutico stretto devono essere interrotti, poiché possono interferire con lo studio.
  • Integratori a base di erbe o preparati a base di erbe sono proibiti durante lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • S241656

    è un farmaco sperimentale in fase di studio. Viene somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nel trial è usato da solo per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con leucemie mieloidi acute, sindrome mielodisplastica/ leucemia mieloide acuta o leucemia mielomonocitica cronica. Inoltre, il farmaco viene testato insieme a posaconazole per capire se la combinazione è sicura e come il posaconazolo possa influenzare la quantità di S241656 presente nel sangue.

  • Posaconazole

    è un farmaco già approvato che viene assunto per via orale. È noto per essere un forte inibitore dell'enzima CYP3A4, che può cambiare il modo in cui altri farmaci vengono metabolizzati. Nel contesto di questo studio, il posaconazolo viene dato a alcuni partecipanti per vedere come influisce sulla concentrazione di S241656 nel sangue e per verificare se la sua combinazione con S241656 è sicura e ben tollerata.

Che cosa si sa già del trattamento

  • S‑241656

    è una compressa rivestita da 25 mg o 50 mg da assumere per via orale; al momento è una sostanza sperimentale in fase 1/2 di studi clinici. Viene studiato per il trattamento di leucemie mieloidi acute, sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta e leucemia mielomonocitica cronica. Il suo meccanismo consiste nel bloccare una proteina chiave che le cellule tumorali usano per crescere e sopravvivere. È classificato come piccolo molecola antineoplastica.

  • Posaconazole

    è disponibile in compresse o sospensione da assumere per via orale; è già approvato e ampiamente usato nella pratica clinica. Serve principalmente a prevenire o curare infezioni fungine gravi, in particolare in pazienti con sistema immunitario indebolito. Agisce inibendo l'enzima fungino lanosterolo 14α‑demetilasi, interrompendo la sintesi della membrana cellulare del fungo. È classificato come antifungale azolo e, oltre a questo, è un forte inibitore dell'enzima CYP3A4.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (LMA)

    è una neoplasia del midollo osseo caratterizzata da una rapida proliferazione di cellule mieloidi immature. Queste cellule non maturano correttamente e si accumulano nel sangue periferico. La malattia compromette la produzione di globuli rossi, piastrine e neutrofili. Con il tempo, la LMA può ridurre la capacità del midollo di generare cellule sane. Il decorso è tipicamente rapido, con aumento progressivo della conta delle cellule bloccate.

  • Sindrome mielodisplastica / leucemia mieloide acuta (SMD/LMA)

    è una condizione in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anomale e poco funzionali. In alcuni pazienti, la SMD può evolvere verso una trasformazione leucemica, diventando LMA. Durante la trasformazione, la proporzione di cellule immature aumenta notevolmente. La progressione è segnata da un peggioramento della produzione di cellule ematiche normali. Questa evoluzione può avvenire in modo graduale o più veloce a seconda del rischio individuale.

  • Leucemia mielomonocitica cronica (LMCC)

    è una neoplasia del sangue caratterizzata da un aumento persistente di monociti e altre cellule mieloidi. La malattia si sviluppa lentamente e può rimanere stabile per lunghi periodi. In alcuni casi, la LMCC può progredire verso una forma più aggressiva, trasformandosi in leucemia mieloide acuta. La crescita delle cellule anomale può interferire con la produzione di cellule ematiche normali. La progressione è solitamente più lenta rispetto a forme acute, ma può accelerare nel tempo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-525128-88-00Codice del protocolloS241656-292Partecipanti previsti64 personePromotoreInstitut De Recherches Internationales Servier IRIS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.