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Studio di fase 1 per valutare sicurezza e dose di JNJ-95804306 in pazienti con leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica rischio, leucemia linfatica o linfoma

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti con forme di acute myeloid leukemia, small lymphocytic lymphoma, higher-risk myelodysplastic syndromes e chronic lymphocytic leukemia che sono ricadute o resistenti al trattamento precedente. Il farmaco in fase di prova è JNJ-95804306, somministrato per via orale sotto forma di compresse.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, cioè capire se provoca effetti indesiderati accettabili e determinare la dose migliore per i futuri studi. I partecipanti prenderanno la compressa ogni giorno; la dose verrà aumentata gradualmente in gruppi di pazienti diversi per osservare come il corpo reagisce, con controlli regolari in clinica per verificare la presenza di eventuali effetti avversi.

Lo studio è suddiviso in due fasi: nella prima fase, chiamata “escalation della dose”, si cercano le dosi più sicure; nella seconda fase, chiamata “espansione”, si conferma la sicurezza della dose identificata in un numero più ampio di pazienti. Termini come “effetti avversi” indicano qualsiasi problema di salute che compare durante il trattamento, mentre “dose” è la quantità di farmaco che si assume.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Consenso informato e ingresso nello studio

    Dopo aver accettato di partecipare, si firma il modulo di consenso informato che spiega lo scopo dello studio e le procedure previste.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di idoneità

    Vengono eseguiti esami del sangue, test di imaging e altre valutazioni per confermare la presenza di una delle condizioni ematologiche ammissibili, come la leucemia mieloide acuta recidivante.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione iniziale del farmaco

    Il farmaco JNJ-95804306 viene assunto per via orale sotto forma di compressa, secondo le indicazioni del medico.

    La dose iniziale è determinata dal protocollo di escalation della dose, ma non è specificata in questo documento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio per effetti avversi (DLT e AE)

    Durante le prime settimane vengono effettuati controlli regolari per rilevare eventuali DLT (tossicità dose‑limitante) o AE (eventi avversi).

    Gli esami includono analisi del sangue e valutazioni cliniche.

  5. Passaggio 5

    Escalation della dose (fase di dose escalation)

    Se la tolleranza è adeguata, la dose di JNJ-95804306 viene aumentata in modo controllato secondo il piano di studio.

    Ogni nuovo livello di dose è seguito da un nuovo periodo di monitoraggio per valutare la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Terapia combinata (se prevista)

    In alcuni gruppi lo studio prevede la somministrazione di JNJ-95804306 insieme ad altri farmaci anticancro, sempre per via orale.

    Le modalità di combinazione sono decise dal protocollo e monitorate attentamente.

  7. Passaggio 7

    Fase di espansione (dose expansion)

    Una volta individuata la dose ritenuta più efficace e sicura, viene ampliato il numero di pazienti trattati con quella dose.

    Il trattamento continua per il periodo stabilito dallo studio, con controlli periodici.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale e follow‑up

    Al termine del periodo di trattamento vengono effettuati esami finali per valutare la risposta alla terapia e la sicurezza a lungo termine.

    Il paziente può essere seguito per un periodo di osservazione dopo la conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età di almeno 18 anni o età legale per dare il consenso informato nel paese in cui lo studio è condotto.
  • Diagnosi di una delle seguenti malattie del sangue in fase di recidiva (la malattia è tornata) o refrattaria (non risponde più ai trattamenti standard): Leucemia mieloide acuta (AML) o sindromi mielodisplastica (MDS) ad alto rischio secondo le classificazioni internazionali (IPSS‑M o IPSS‑R > 3,5) e con almeno il 5 % di cellule blastiche nel midollo osseo; Leucemia linfatica cronica (CLL), linfoma small lymphocytic (SLL) o linfoma non Hodgkin (NHL) senza altre terapie approvate disponibili; per CLL/SLL è necessario aver ricevuto almeno due cicli di terapia precedenti e avere una malattia misurabile (conteggio dei linfociti nel sangue > 5 × 10⁹/L, linfonodi palpabili o organi ingranditi); per i linfomi a cellule B, i criteri specifici sono: ‑ DLBCL (linfoma diffuso a grandi cellule B): almeno due trattamenti sistemici precedenti e non idonei a chemioterapia ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali; ‑ FL (linfoma follicolare), MZL (linfoma marginale) escluso il MALT, o WM (macroglobulinemia di Waldenström): almeno due trattamenti sistemici precedenti, di cui almeno uno con un anticorpo anti‑CD20; i linfomi trasformati sono ammessi; ‑ MCL (linfoma a cellule del mantello): almeno un trattamento sistemico contenente un anticorpo anti‑CD20.
  • Stato di funzionalità quotidiana valutato con la scala ECOG compreso tra 0 (normale) e 2 (leggermente limitato nelle attività di tutti i giorni).
  • Uomini e donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Funzione renale insufficiente: avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 60 mL/min, calcolata con la formula CKD‑EPI. eGFR indica quanto bene i reni filtrano il sangue.

  • Risultati di laboratorio del sangue fuori dai limiti:

    • per AML/MDS: numero di globuli bianchi (leucociti) superiore a 25 × 10⁹/L;
    • per CLL: emoglobina inferiore a 8,0 g/dL oppure trasfusioni o fattori di crescita usati nell’ultima settimana; neutrofili inferiori a 1,0 × 10³/µL (o 0,75 × 10³/µL se il midollo è coinvolto) oppure trasfusioni/fattori di crescita recenti; piastrine inferiori a 25 × 10³/µL oppure trasfusioni/fattori di crescita recenti, sanguinamento mucoso attivo o episodio di sanguinamento spontaneo negli ultimi tre mesi. Emoglobina trasporta ossigeno, neutrofili difendono dalle infezioni, piastrine aiutano la coagulazione.

  • Valori di laboratorio chimico anormali:

    • enzimi epatici (AST e ALT) più di 3 volte il valore normale (ULN), o più di 4 volte se il fegato è già coinvolto dalla malattia;
    • bilirubina totale superiore a 1,5 volte il valore normale (ULN) o, in caso di sindrome di Gilbert, bilirubina totale ≥1,5 × ULN con bilirubina diretta >1,5 × ULN;
    • per i pazienti AML in trattamento combinato, albumina inferiore a 3,0 g/dL. AST/ALT sono enzimi che indicano danno al fegato, bilirubina è una sostanza prodotta dal fegato, albumina è una proteina del sangue.
  • Avere un’infezione virale, batterica o fungina non controllata a livello sistemico. È permessa la profilassi antimicrobica.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante (che richieda anestesia generale) o un trauma significativo entro le 2 settimane prima dello screening, non essere ancora completamente guariti, o avere un intervento programmato durante il periodo di partecipazione.
  • Aver avuto entro i 6 mesi precedenti gravi problemi cardiaci: angina instabile, infarto, trombosi importante (come embolia polmonare o ictus), aritmie ventricolari significative o insufficienza cardiaca di classe III‑IV secondo la classificazione NYHA.
  • Presenza di coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale (CNS), cioè la malattia che colpisce cervello o midollo spinale.

  • Uso di terapie recenti che interferiscono con lo studio:

    • per AML/MDS: chemioterapia (eccetto idrossiurea o una singola dose di citarabina) entro 2 settimane; radiazioni locali entro 7 giorni; anticorpi entro 2 settimane; terapie mirate (eccetto agenti BCL2) o farmaci sperimentali entro 2 settimane o 5 volte la loro emivita; agenti BCL2 entro 2 settimane.
    • per CLL: chemioterapia o immunoterapia entro 2 settimane; radiazioni locali entro 7 giorni; anticorpi monoclonali entro 4 settimane; agenti BCL2 entro 2 settimane; altre terapie mirate o sperimentali con almeno 2 settimane o 5 emivite di intervallo. Chemioterapia è un trattamento con farmaci che uccidono le cellule tumorali, radiazione è un trattamento con raggi X, anticorpi monoclonali sono proteine create per colpire specifici bersagli della malattia, terapie mirate agiscono su particolari meccanismi delle cellule tumorali, emivita è il tempo necessario perché la metà della dose del farmaco scompaia dal corpo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

JNJ-95804306 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. È stato progettato per trattare tumori del sangue che sono tornati dopo un trattamento precedente o che non hanno risposto alle terapie standard, come le leucemie mieloidi acute (AML), le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (HR MDS), le leucemie linfocitarie croniche (CLL), le linfomi a piccole cellule (SLL) e i linfomi non Hodgkin (NHL). Nel trial il farmaco viene testato da solo (monoterapia) e anche in combinazione con altre terapie già usate per questi tumori, per valutare la sua sicurezza, la tollerabilità e la dose più adatta da utilizzare nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

JNJ-95804306 - Il farmaco è disponibile in compresse da assumere per via orale; è ancora in fase sperimentale e non è ancora approvato per uso clinico. Viene testato per trattare leucemie acute e linfomi che sono tornati o non hanno risposto a terapie precedenti, come la leucemia mieloide acuta, le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, la leucemia linfatica cronica e il linfoma small lymphocytic. Il principio attivo agisce bloccando un segnale molecolare che permette alle cellule tumorali di crescere e sopravvivere. È classificato come agente antitumorale mirato somministrato per via orale.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

    è una forma di leucemia caratterizzata da un rapido aumento di cellule immature del midollo osseo. Dopo una prima risposta al trattamento, la malattia può tornare (recidiva) o non rispondere più (refrattaria). Le cellule tumorali si accumulano nel sangue e nel midollo, riducendo la produzione di cellule sane. Il quadro clinico può evolvere con aumento della conta dei blast e sintomi ematologici.

  • Linfoma a piccole cellule (SLL) recidivante o refrattario

    è un linfoma non Hodgkin a cellule B di piccola dimensione che colpisce i linfonodi e altri organi linfoidi. Dopo una terapia iniziale, la malattia può ricomparire (recidiva) o non rispondere più (refrattaria). La proliferazione delle cellule neoplastiche può aumentare il volume dei linfonodi e coinvolgere il midollo osseo. Il decorso è caratterizzato da una progressiva diffusione dei linfomi.

  • Sindrome mielodisplastica ad alto rischio recidivante o refrattaria

    comprende un gruppo di disturbi del midollo osseo con produzione inefficace delle cellule del sangue. Nei casi ad alto rischio, le anomalie genetiche sono più numerose e la malattia può ripresentarsi o non rispondere più alle terapie. Il midollo produce cellule immature e difettose che si accumulano nel sangue. Il quadro può evolvere con un aumento delle trasfusioni necessarie.

  • Leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria

    è una neoplasia dei linfociti B maturi che si accumulano nel sangue, midollo e linfonodi. Dopo una risposta iniziale, la malattia può tornare (recidiva) o diventare non più sensibile alle terapie (refrattaria). La conta dei linfociti clonali può aumentare progressivamente. Il decorso è spesso caratterizzato da un ingrossamento dei linfonodi e possibile coinvolgimento del midollo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 25 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-525234-39-00Codice del protocollo95804306EDI1001Partecipanti previsti360 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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