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Studio sulla Leucemia Mieloide Acuta: RVU120 e Venetoclax per Pazienti che Hanno Fallito Terapia Precedente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l'uso di due farmaci, RVU120 e venetoclax, in pazienti che non hanno risposto a trattamenti precedenti con venetoclax e un agente ipometilante. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. RVU120 è un altro farmaco in fase di studio per il suo potenziale effetto contro la leucemia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di RVU120 e venetoclax nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale sotto forma di capsule e compresse. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con la determinazione della dose ottimale dei farmaci, seguita dalla valutazione della loro attività contro la leucemia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come i farmaci influenzano la malattia. L'obiettivo è trovare un trattamento efficace per i pazienti che non hanno avuto successo con le terapie standard. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l'inizio del reclutamento previsto per dicembre 2023.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax e RVU120. Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di capsule.

    La dose iniziale di venetoclax viene determinata in base alla tolleranza individuale e alla risposta al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Fase di monitoraggio

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e gli eventuali effetti collaterali.

    Gli esami del sangue e altri test diagnostici vengono eseguiti per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Aggiustamento della dose

    In base ai risultati dei test e alla tolleranza del paziente, la dose di RVU120 e venetoclax può essere modificata.

    L'obiettivo è trovare la dose ottimale che massimizzi l'efficacia e minimizzi gli effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la risposta della malattia, inclusa la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo.

    Viene monitorata anche la presenza di malattia residua misurabile (MRD) per determinare la risposta al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si raggiunge un miglioramento clinico significativo o fino a quando non si verificano effetti collaterali inaccettabili.

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del regime terapeutico.

Chi può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto e informato prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Devi esserti ripreso dagli effetti tossici di trattamenti precedenti almeno al Grado 1, tranne per la neurotossicità (che dovrebbe tornare almeno al Grado 2 o al livello iniziale) o alopecia (perdita di capelli).
  • I parametri di laboratorio clinici devono essere i seguenti:
    • Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico senza limite massimo durante lo screening, ma deve essere inferiore a 25 x10^9/L il Giorno 1 prima della prima dose del farmaco dello studio.
    • Conta delle piastrine superiore a 10.000/μL al momento della prima somministrazione del farmaco dello studio (è permessa l'infusione di piastrine).
    • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) devono essere al massimo 3 volte il limite superiore della norma.
    • Bilirubina totale deve essere al massimo 3 volte il limite superiore della norma.
    • Clearance della creatinina deve essere di almeno 50 mL/min.
    • Funzione cardiaca adeguata confermata da una frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 40% tramite ecocardiografia.
    • Per le donne in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo durante lo screening e prima della prima dose del farmaco dello studio. Devono impegnarsi a usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose di RVU120. Per gli uomini, è necessario usare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose di RVU120, se sessualmente attivi con una donna in età fertile.
    • Accordo a non donare sangue, ovuli o sperma durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose di RVU120.
    • L'investigatore deve considerarti idoneo per la partecipazione allo studio clinico valutando che:
      • Comprendi i requisiti dello studio clinico e puoi dare il consenso informato.
      • Puoi rispettare i requisiti di dosaggio del farmaco dello studio e tutte le procedure e valutazioni correlate allo studio.
      • Non sei considerato potenzialmente inaffidabile e/o non collaborativo.
      • Devi aver ricevuto tutte le vaccinazioni per il COVID-19 secondo gli standard istituzionali.
      • Devi avere almeno 18 anni al momento della fornitura del consenso informato.
      • Diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2022.
      • AML recidivante o refrattaria secondo l'ELN 2022. I partecipanti con meno del 10% di cellularità del midollo osseo possono essere arruolati se l'immunofenotipizzazione del midollo osseo dimostra che ciò è dovuto alla malattia sottostante e non a potenziale mielotossicità.
      • Fallimento del trattamento di prima linea con Ven + HMA specificato come uno dei seguenti:
        • Partecipanti che non raggiungono almeno uno stato libero da leucemia morfologica o remissione parziale, o che progrediscono dopo almeno 2 cicli di Ven + HMA.
        • Partecipanti che non raggiungono CR, CRh o CRi dopo 4 cicli di Ven + HMA.
        • Partecipanti che recidivano in qualsiasi momento dopo il trattamento con Ven + HMA.
        • Nessuna opzione terapeutica alternativa approvata che possa produrre un beneficio clinico.
        • Punteggio di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2.
        • Aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
        • Nessun altro trattamento anti-cancro ricevuto per 14 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve, prima della prima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno fallito un trattamento precedente con venetoclax e Agenti Ipometilanti. Questi sono farmaci usati per trattare la leucemia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • RVU120

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Viene somministrato ai pazienti che non hanno risposto a terapie precedenti. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di RVU120 quando viene utilizzato in combinazione con un altro farmaco.

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. In questo studio, venetoclax viene combinato con RVU120 per vedere se insieme possono essere più efficaci nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

RVU120 – RVU120 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta. È studiato in combinazione con venetoclax per pazienti che non hanno risposto a terapie precedenti con venetoclax e un agente ipometilante. RVU120 agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, rallentando così la progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono noti per il loro ruolo nel bloccare i segnali che promuovono la proliferazione cellulare.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamento o lividi facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un intervento tempestivo. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505911-19-00Codice del protocolloRIVER-81Partecipanti previsti191 personePromotoreRyvu Therapeutics S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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