In breve
Gli studi clinici su RNK001 stanno valutando questo trattamento in pazienti con sindromi mielodisplastiche con eccesso di blasti, MDS/AML o leucemia mieloide acuta. L’obiettivo è capire sicurezza, tossicità e risposta clinica, in particolare dopo infusione di cellule NK e con o senza IL-2 sottocutanea.
Punti chiave
- Gli studi clinici su RNK001 stanno valutando infusioni di cellule NK allogeniche in pazienti con MDS con eccesso di blasti, MDS/AML o AML. Il programma include una parte di fase I per controllare sicurezza e tossicità e una parte di fase IIa per misurare la risposta clinica. In alcuni pazienti RNK001 è studiato insieme a IL-2 sottocutanea. Il numero previsto di partecipanti è piccolo, 16 persone. Lo studio è stato autorizzato e usa criteri standard per valutare effetti indesiderati e risposta della malattia.
Panoramica dello studio
Lo studio clinico con RNK001 valuta un trattamento con cellule NK allogeniche generate ex vivo, cioè cellule immunitarie preparate in laboratorio e poi infuse nel paziente.
Il trial è interventistico e riguarda pazienti con MDS con eccesso di blasti, MDS/AML o AML.
Chi può partecipare
La popolazione studiata comprende persone con sindromi mielodisplastiche con eccesso di blasti, con MDS/AML oppure con leucemia mieloide acuta.
Questo significa che il trial è pensato per pazienti con malattie del sangue gravi e specifiche, non per la popolazione generale.
Obiettivi e fasi dello studio
Lo studio è descritto come una fase I/IIa e nel record è indicato come fase 2.
Nella fase I, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tossicità dell’infusione di RNK001, con o senza IL-2 sottocutanea, dopo un regime di condizionamento immunosoppressivo non mieloablativo.
Nella fase IIa, l’obiettivo principale è valutare la risposta clinica al trattamento e l’effetto sull’attività di malattia.
Trattamenti studiati
Il trattamento in studio è RNK001, somministrato per infusione endovenosa.
In alcune parti dello studio, RNK001 viene combinato con IL-2 sottocutanea, riportata nel record come Proleukin.
Il trial confronta quindi la tollerabilità dell’infusione di RNK001 da sola oppure seguita da IL-2 sottocutanea.
Esiti misurati
Durante la fase I, i ricercatori valutano la tossicità usando i criteri CTCAE e i criteri di classificazione della GvHD, cioè della malattia del trapianto contro l’ospite.
Vengono anche definiti i dose limiting toxicities, cioè gli effetti indesiderati che possono limitare la dose del trattamento.
Nella fase IIa, il parametro principale è la risposta clinica secondo i criteri della European Leukemia Network, valutata entro il giorno +28 dopo la somministrazione delle cellule NK.
Stato e dimensione dello studio
Lo stato del trial è Authorised, quindi autorizzato.
Il numero previsto di partecipanti è 16, quindi si tratta di uno studio piccolo, tipico delle prime fasi della ricerca clinica.