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Studio sull'efficacia e sicurezza di volixibat per il prurito colestatico nei pazienti con colangite biliare primitiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata prurito colestatico, che si verifica nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC). Questa è una malattia del fegato che può causare prurito intenso. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato volixibat, somministrato in capsule rigide, per trattare questo tipo di prurito. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare se volixibat è più efficace nel ridurre il prurito.

Lo scopo principale dello studio è vedere quanto bene volixibat funziona nel ridurre il prurito nei pazienti con PBC. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 124 giorni. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare i cambiamenti nel prurito e per verificare eventuali effetti collaterali. I risultati saranno misurati utilizzando uno strumento chiamato Adult ItchRO, che aiuta a quantificare il livello di prurito percepito dai pazienti.

Oltre a valutare il prurito, lo studio esaminerà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come i livelli di alcune sostanze nel sangue e la qualità della vita. Questi dati aiuteranno a capire meglio l'impatto del trattamento con volixibat. La ricerca è progettata per garantire che i partecipanti ricevano cure sicure e che i risultati siano affidabili. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC) secondo le linee guida AASLD.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede l'assunzione di volixibat o di un placebo, sotto forma di capsule rigide per uso orale.

    La somministrazione avviene in modalità doppio cieco, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, viene monitorato il cambiamento nel punteggio dell'Adult ItchRO, uno strumento che misura il prurito.

    Vengono valutati anche i livelli di acidi biliari sierici (sBA), bilirubina totale e fosfatasi alcalina (ALP).

    Si misura il cambiamento nella qualità della vita legata alla colangite biliare primitiva (PBC-40) e nei punteggi di affaticamento e sonno del sistema PROMIS.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati, inclusi eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti.

    La partecipazione termina con la raccolta dei dati finali e la valutazione complessiva dell'efficacia e sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Fornire il consenso informato firmato durante la visita di screening e rispettare tutte le visite e i requisiti dello studio fino alla fine.
  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della visita di screening.
  • Avere una diagnosi confermata di Colangite Biliare Primitiva (PBC) secondo le linee guida dell'AASLD. La PBC è una malattia del fegato.
  • L'uso di UDCA (acido ursodesossicolico) e di farmaci anti-prurito sarà consentito se si soddisfano criteri aggiuntivi. L'UDCA è un farmaco usato per trattare la PBC.
  • Avere un prurito qualificato associato alla PBC, valutato tramite lo strumento Adult ItchRO. Il prurito è una sensazione di prurito sulla pelle.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Colangite Biliare Primitiva (PBC). La PBC è una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non soffrono di prurito colestatico. Il prurito colestatico è un forte prurito causato da problemi al fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Volixibat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colangite biliare primitiva. Il suo ruolo nel trial è quello di valutare l'efficacia nel ridurre il prurito, misurato attraverso uno strumento specifico chiamato Adult ItchRO.

Che cosa si sa già del trattamento

Volixibat – Volixibat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza attraverso studi clinici randomizzati e controllati con placebo. Le principali indicazioni terapeutiche includono il sollievo dal prurito associato alla PBC. A livello molecolare, volixibat agisce inibendo il trasporto degli acidi biliari nell'intestino, riducendo così il prurito. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del trasporto degli acidi biliari.

Malattie studiate

Colestasi Prurito nei Pazienti con Colangite Biliare Primitiva (PBC) – La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune che colpisce i dotti biliari nel fegato, causando infiammazione e danni progressivi. Questo porta a un accumulo di bile nel fegato, noto come colestasi, che può provocare prurito intenso sulla pelle. Il prurito è un sintomo comune e debilitante che può peggiorare nel tempo, influenzando la qualità della vita dei pazienti. La progressione della malattia può portare a cicatrici nel fegato e, in casi avanzati, a insufficienza epatica. Il prurito associato alla PBC è spesso resistente ai trattamenti convenzionali, rendendo la gestione dei sintomi una sfida significativa.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504660-41-00Codice del protocolloVLX-601Partecipanti previsti278 personePromotoreMirum Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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