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Studio sull'Efficacia di Elafibranor in Adulti con Colangite Biliare Primitiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia del fegato che può portare a danni progressivi. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato elafibranor, somministrato in compresse rivestite da 80 mg, rispetto a un placebo. L'obiettivo principale è valutare come elafibranor possa influenzare gli esiti clinici a lungo termine nei partecipanti adulti con PBC e cirrosi, una condizione in cui il fegato è gravemente danneggiato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno quotidianamente elafibranor o un placebo per un periodo massimo di 3,5 anni. I ricercatori monitoreranno il tempo necessario affinché si verifichino eventi clinici significativi, come il peggioramento della malattia o il decesso. Verranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri fisici e di laboratorio, come esami del sangue e segni vitali.

Lo studio mira a fornire informazioni su come elafibranor possa migliorare la sopravvivenza senza eventi e ridurre i sintomi della PBC. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. Questo approccio aiuterà a determinare se elafibranor può essere un'opzione efficace per il trattamento della PBC a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene effettuata una visita iniziale per confermare l'idoneità alla partecipazione. Questa visita include esami fisici completi e test di laboratorio per valutare la salute generale e la condizione del fegato.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e inizio trattamento

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve elafibranor 80 mg, l'altro un placebo. Entrambi i trattamenti sono somministrati sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio regolare

    Durante lo studio, i partecipanti devono partecipare a visite cliniche regolari per monitorare la loro salute. Queste visite includono esami fisici mirati, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni della funzionalità epatica.

    Le visite sono programmate ogni sei mesi per tutta la durata dello studio, che può durare fino a 3,5 anni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi avversi

    Durante lo studio, viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Questi includono cambiamenti significativi nei segni vitali, nei risultati degli esami di laboratorio e nei sintomi fisici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati clinici

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di elafibranor nel migliorare i risultati clinici a lungo termine nei partecipanti con colangite biliare primitiva. Questo include la sopravvivenza senza eventi, definita come il tempo dalla randomizzazione alla progressione della malattia o al decesso.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento

    Al termine del trattamento, i partecipanti effettuano una visita finale per valutare la loro salute generale e raccogliere dati finali sugli esiti clinici. Questa visita avviene circa quattro settimane dopo la fine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti devono essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi certa o probabile di colangite biliare primitiva (PBC), una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • I partecipanti devono avere cirrosi, una condizione in cui il fegato è danneggiato e cicatrizzato, al momento della visita SV1.
  • I partecipanti devono essere classificati come Child Pugh A o Child Pugh B, che sono categorie che indicano la gravità della cirrosi.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire un consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Colangite Biliare Primitiva. Questa è una malattia che colpisce il fegato.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di cirrosi. La cirrosi è una condizione in cui il fegato è danneggiato e non funziona correttamente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Elafibranor: Questo farmaco viene studiato per il suo potenziale nel trattare la colangite biliare primitiva (PBC) negli adulti. L'obiettivo è valutare l'efficacia di elafibranor nel migliorare gli esiti clinici a lungo termine nei pazienti con PBC e cirrosi. Viene somministrato per via orale ogni giorno.

Che cosa si sa già del trattamento

Elafibranor – Elafibranor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel migliorare gli esiti clinici a lungo termine nei pazienti adulti affetti da PBC. Elafibranor agisce a livello molecolare come un modulatore dei recettori attivati dai proliferatori dei perossisomi (PPAR), influenzando il metabolismo lipidico e l'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori PPAR, e la sua efficacia viene confrontata con un placebo per determinare il tempo di insorgenza degli eventi clinici nei partecipanti con PBC e cirrosi.

Malattie studiate

Colangite Biliare Primitiva – La colangite biliare primitiva è una malattia cronica che colpisce il fegato, caratterizzata da un'infiammazione progressiva dei piccoli dotti biliari. Questa infiammazione porta alla distruzione dei dotti, causando un accumulo di bile nel fegato, che può danneggiare le cellule epatiche. Nel tempo, la malattia può progredire verso la cirrosi, una condizione in cui il tessuto epatico sano viene sostituito da tessuto cicatriziale. I sintomi iniziali possono includere affaticamento e prurito, mentre nelle fasi avanzate possono comparire ittero e complicazioni legate alla funzione epatica compromessa. La progressione della malattia varia da persona a persona, e può essere lenta o più rapida.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505251-43-00Codice del protocolloCLIN-60190-454Partecipanti previsti311 personePromotoreIpsen Bioscience Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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