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Seladelpar

Il seladelpar è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per varie condizioni epatiche, principalmente la Colangite Biliare Primitiva (PBC). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità del seladelpar in pazienti con PBC che hanno avuto una risposta inadeguata o intolleranza ai trattamenti standard. Il farmaco è anche in fase di studio per altre malattie del fegato come la Steatoepatite Non Alcolica (NASH) e la Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). Gli studi clinici stanno valutando la capacità del seladelpar di migliorare la funzionalità epatica, ridurre i sintomi e potenzialmente rallentare la progressione della malattia.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Seladelpar?

Il Seladelpar, noto anche come MBX-8025 e Livdelzi®, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di varie malattie del fegato[1][2]. È un medicinale innovativo che appartiene a una classe di farmaci chiamati agonisti PPAR-delta, che agiscono regolando determinati geni coinvolti nella funzione epatica e nell’infiammazione[3].

Quali Condizioni Tratta il Seladelpar?

Il Seladelpar è principalmente oggetto di studio per il trattamento di diverse condizioni epatiche, tra cui:

  • Colangite Biliare Primitiva (PBC): Una malattia cronica del fegato in cui i dotti biliari vengono lentamente distrutti, portando all’accumulo di bile e altre sostanze tossiche[4].
  • Steatoepatite Non Alcolica (NASH): Una forma grave di malattia del fegato grasso non causata dal consumo di alcol[5].
  • Colangite Sclerosante Primitiva (PSC): Una malattia cronica del fegato caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari all’interno e all’esterno del fegato[6].

Queste condizioni possono portare a gravi danni al fegato se non trattate, potenzialmente risultando in insufficienza epatica o nella necessità di un trapianto di fegato.

Come Funziona il Seladelpar?

Il Seladelpar agisce mirando a una specifica proteina nel corpo chiamata PPAR-delta. Questa proteina svolge un ruolo cruciale nella regolazione della funzione epatica, dell’infiammazione e del metabolismo. Attivando il PPAR-delta, il Seladelpar potrebbe aiutare a[3]:

  • Ridurre l’infiammazione nel fegato
  • Migliorare il flusso della bile (un fluido digestivo prodotto dal fegato)
  • Diminuire i livelli di certi enzimi epatici che indicano danni al fegato
  • Potenzialmente rallentare o invertire la progressione delle malattie del fegato

Studi Clinici e Ricerca

Il Seladelpar è attualmente oggetto di studio in diversi trial clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni risultati chiave di questi studi includono:

  • Efficacia nella PBC: Gli studi hanno dimostrato che il Seladelpar può ridurre significativamente i livelli di fosfatasi alcalina (ALP), un marcatore chiave della malattia epatica nei pazienti con PBC[4].
  • Potenziale nella NASH: La ricerca è in corso per determinare se il Seladelpar possa ridurre il grasso epatico e migliorare altri marcatori di salute del fegato nei pazienti con NASH[5].
  • Profilo di sicurezza: I trial clinici stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità del Seladelpar in varie popolazioni di pazienti, inclusi quelli con diversi gradi di compromissione epatica[7].

Dosaggio e Somministrazione

Il dosaggio del Seladelpar può variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. Nei trial clinici, sono stati studiati i seguenti dosaggi[4][2]:

  • 5 mg una volta al giorno
  • 10 mg una volta al giorno
  • In alcuni casi, sono state investigate dosi fino a 50 mg o addirittura 200 mg

Il Seladelpar viene tipicamente somministrato come capsula orale da assumere una volta al giorno. Il dosaggio ottimale e la durata del trattamento sono ancora in fase di determinazione attraverso la ricerca in corso.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi medicinale, il Seladelpar può causare effetti collaterali. Mentre il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di definizione attraverso trial clinici, alcuni potenziali effetti collaterali riportati includono[4]:

  • Sintomi gastrointestinali (es. nausea, diarrea)
  • Mal di testa
  • Affaticamento
  • Cambiamenti nei livelli degli enzimi epatici

È importante notare che la sicurezza e la tollerabilità del Seladelpar sono ancora in fase di valutazione nei trial clinici in corso, e maggiori informazioni saranno disponibili con il progredire della ricerca.

Prospettive Future

Il Seladelpar mostra promesse come potenziale trattamento per varie malattie del fegato, in particolare PBC e NASH. La ricerca in corso mira a:

  • Determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Seladelpar[2]
  • Valutare la sua efficacia nel migliorare la funzione epatica e ridurre la progressione della malattia[8]
  • Valutare il suo impatto sulla qualità della vita e sui sintomi come il prurito nei pazienti con PBC[4]
  • Esplorare il suo potenziale nel trattamento di altre condizioni epatiche[6]

Con il proseguire della ricerca, il Seladelpar potrebbe offrire nuova speranza per i pazienti con malattie croniche del fegato che hanno opzioni di trattamento limitate o non hanno risposto bene alle terapie esistenti.

Aspect Details
Drug Name SeladelBX-8025 o Livdelzi®)
Primary Conditions Studied Colangite Biliare Primitiva (PBC), Steatoepatite Non Alcolica (NASH), Colangite Sclerosante Primitiva (PSC)
Administration Capsule orali, tipicamente 5 mg, 10 mg, o fino a 50 mg al giorno
Key Outcome Measures Livelli di fosfatasi alcalina (ALP), bilirubina totale, punteggi del prurito, istologia epatica, sicurezza e tollerabilità
Trial Durations Da 12 settimane a 52 settimane, con alcuni studi a lungo termine fino a 3 anni
Phase of Development Studi di Fase 2 e Fase 3
Patient Population Adulti con PBC, NASH o PSC, spesso con risposta inadeguata o intolleranza ai trattamenti standard
Notable Trial Names ENHANCE, RESPONSE, AFFIRM, IDEAL, ASSURE

FAQ

  • Che cos’è il seladelpar e per quali condizioni è in fase di studio? Il seladelpar è un farmaco sperimentale studiato principalmente per la Colangite Biliare Primitiva (PBC). Viene anche studiato per altre condizioni epatiche come la Steatoepatite Non Alcolica (NASH) e la Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). Il farmaco mira a migliorare la funzione epatica e ridurre i sintomi nei pazienti che non hanno risposto bene o non tollerano i trattamenti standard.
  • Come viene somministrato il seladelpar negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi clinici, il seladelpar viene somministrato per via orale come capsula giornaliera. Il dosaggio varia tra gli studi, con dosi comuni di 5 mg, 10 mg o talvolta fino a 50 mg al giorno. Alcuni studi esplorano anche la titolazione della dose, dove i pazienti iniziano con una dose più bassa e la aumentano nel tempo in base alla risposta e alla tollerabilità.
  • Quali sono i principali risultati misurati negli studi clinici sul seladelpar? I principali risultati misurati includono cambiamenti nei test di funzionalità epatica (in particolare i livelli di fosfatasi alcalina e bilirubina), miglioramento dei sintomi correlati alla PBC come il prurito, sicurezza e tollerabilità del farmaco, ed effetti a lungo termine sulla progressione della malattia. Alcuni studi esaminano anche i miglioramenti istologici nel tessuto epatico e le misure della qualità della vita.
  • Quanto durano tipicamente gli studi clinici sul seladelpar? La durata degli studi clinici sul seladelpar varia, ma molti degli studi di Fase 3 durano 52 settimane (1 anno). Alcuni studi hanno durate più brevi di 12 o 24 settimane, mentre altri hanno periodi di follow-up fino a 3 anni. Ci sono anche studi di estensione in aperto che permettono ai partecipanti di continuare il trattamento per periodi più lunghi per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine.
  • Ci sono effetti collaterali noti del seladelpar dagli studi clinici? Mentre il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di definizione attraverso studi in corso, gli studi monitorano gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE). Le valutazioni comuni includono cambiamenti nei test di funzionalità epatica, parametri ematologici ed effetti collaterali riportati dai pazienti. Gli effetti collaterali specifici e le loro frequenze vengono tipicamente riportati alla conclusione di ogni studio. Come per qualsiasi farmaco sperimentale, i pazienti negli studi vengono attentamente monitorati per eventuali reazioni avverse.

Sperimentazioni cliniche in corso su Seladelpar

  • Studio clinico per valutare l’efficacia di seladelpar in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) e cirrosi compensata

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Francia Ungheria Grecia Repubblica Ceca +6

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità del seladelpar in pazienti con colangite biliare primitiva

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Belgio Spagna Ungheria Italia Paesi Bassi +6

Glossario

  • Primary Biliary Cholangitis (PBC): Una malattia epatica cronica caratterizzata dalla progressiva distruzione dei dotti biliari, che porta a colestasi, cirrosi e insufficienza epatica se non trattata.
  • Alkaline Phosphatase (ALP): Un enzima presente in diversi tessuti del corpo. Nella PBC, livelli elevati di ALP nel sangue possono indicare un danno ai dotti biliari e vengono utilizzati come marcatore dell'attività della malattia.
  • Ursodeoxycholic Acid (UDCA): Un farmaco a base di acido biliare comunemente utilizzato come trattamento di prima linea per la PBC. Alcuni pazienti possono avere una risposta inadeguata o intolleranza all'UDCA.
  • Pruritus: Prurito intenso, che è un sintomo comune e spesso debilitante sperimentato da molti pazienti con PBC.
  • Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH): Un tipo di malattia del fegato grasso caratterizzata da infiammazione e danno delle cellule epatiche, che può progredire fino alla cirrosi.
  • Primary Sclerosing Cholangitis (PSC): Una malattia epatica cronica caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari all'interno e all'esterno del fegato.
  • Child-Pugh Score: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la prognosi della malattia epatica cronica e della cirrosi. Include fattori come i livelli di bilirubina, i livelli di albumina, il tempo di protrombina, l'ascite e l'encefalopatia epatica.
  • MELD Score: Punteggio Model for End-Stage Liver Disease, una scala numerica utilizzata per dare priorità ai pazienti per il trapianto di fegato in base alla gravità della loro malattia epatica.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • MRI-PDFF: Risonanza Magnetica – Frazione di Grasso a Densità Protonica, una tecnica non invasiva utilizzata per quantificare il contenuto di grasso epatico negli studi delle malattie del fegato grasso come la NASH.