Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza del bezafibrato in pazienti con colangite biliare primitiva e risposta non ottimale all'acido ursodesossicolico

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia del fegato che può causare danni ai dotti biliari. Alcuni pazienti con PBC non rispondono in modo ottimale al trattamento standard con acido ursodesossicolico (UDCA). Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di due dosaggi del farmaco bezafibrato (200 mg e 400 mg) come trattamenti aggiuntivi per questi pazienti. Il bezafibrato è un farmaco che può aiutare a migliorare i livelli di alcune sostanze nel sangue che indicano la salute del fegato.

Lo studio è progettato per confrontare il bezafibrato con un placebo in un gruppo di pazienti con PBC che non hanno avuto una risposta ottimale al trattamento con UDCA. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi, seguito da un'estensione di altri 12 mesi senza placebo. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di alcune sostanze nel sangue per valutare la risposta al trattamento e verranno registrati eventuali effetti collaterali.

L'obiettivo principale è determinare se il bezafibrato può migliorare i risultati nei pazienti con PBC rispetto al placebo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, con particolare attenzione ai cambiamenti nei livelli di sostanze nel sangue e alla presenza di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio la PBC nei pazienti che non rispondono adeguatamente al trattamento standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di bezafibrato o placebo. I farmaci utilizzati sono BEFIZAL 200 mg e BEFIZAL L.P. 400 mg, entrambi in forma di compresse.

    Le compresse devono essere assunte per via orale. La dose di bezafibrato è di 200 mg o 400 mg, a seconda del gruppo di assegnazione.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento di 12 mesi

    Il trattamento prosegue per un periodo di 12 mesi. Durante questo periodo, il paziente continua ad assumere il farmaco assegnato quotidianamente.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del bezafibrato nel migliorare la risposta biochimica nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) che non rispondono in modo ottimale alla terapia con acido ursodesossicolico (UDCA).

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati primari

    Dopo 48 settimane di trattamento, viene valutata la proporzione di pazienti che mostrano una risposta biochimica completa, definita da livelli normali di fosfatasi alcalina (ALP), gamma-glutamil transpeptidasi (GGT), aminotransferasi (AST, ALT) e bilirubina totale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati secondari

    Viene monitorata la presenza di eventi avversi gravi (SAE) e/o eventi avversi (AE) a 48 settimane, inclusi livelli di creatinina superiori a 150 µmol/L, CPK superiori a 10 volte il limite superiore della norma (ULN), o ALT superiori a 5 volte ULN.

    Si valutano i cambiamenti nell'intensità del prurito e nei livelli di ALP rispetto al basale, oltre ai cambiamenti nella rigidità epatica misurata tramite Fibroscan.

  5. Passaggio 5

    Fase di estensione senza placebo

    Dopo i primi 12 mesi, il trial prevede una fase di estensione di ulteriori 12 mesi senza l'uso di placebo. Durante questa fase, i pazienti continuano a ricevere il trattamento con bezafibrato.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra i 18 e i 79 anni.
  • Diagnosi di PBC (Colangite Biliare Primitiva) basata su almeno 2 dei seguenti criteri:
    • Livello elevato di ALP (fosfatasi alcalina), un enzima nel sangue.
    • Presenza di anticorpi antimitochondriali o altri specifici anticorpi rilevati tramite test.
    • Caratteristiche istologiche nei tessuti che suggeriscono o sono compatibili con la PBC.
    • Terapia con UDCA (Acido Ursodesossicolico) negli ultimi 12 mesi, con una dose stabile di almeno 12 mg per kg al giorno per almeno 3 mesi prima dell'inclusione.
    • Le donne in età fertile devono utilizzare almeno un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose.
    • Affiliazione a un sistema di sicurezza sociale (escluso AME).
    • Consenso informato firmato.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Persone che non rispondono in modo ottimale al trattamento con UDCA. L'UDCA è un farmaco usato per trattare alcune malattie del fegato.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Bezafibrate è un farmaco utilizzato come trattamento aggiuntivo per i pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) che non rispondono in modo ottimale alla terapia con acido ursodesossicolico (UDCA). Questo studio clinico valuta l'efficacia e la sicurezza di bezafibrate nel migliorare la risposta biochimica nei pazienti affetti da PBC.

Che cosa si sa già del trattamento

Bezafibrato – Il bezafibrato è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in compresse da 200 mg e 400 mg. Attualmente è oggetto di studi clinici per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in pazienti che non rispondono in modo ottimale alla terapia con acido ursodesossicolico (UDCA). Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione dei recettori PPAR, che aiuta a ridurre i livelli di lipidi nel sangue e a migliorare la funzione epatica. È classificato come un fibrato, una classe di farmaci utilizzati principalmente per abbassare i livelli di colesterolo e trigliceridi.

Malattie studiate

Colangite Biliare Primitiva (PBC) – È una malattia autoimmune che colpisce il fegato, caratterizzata da un'infiammazione cronica dei piccoli dotti biliari. Questa infiammazione porta alla distruzione progressiva dei dotti, causando un accumulo di bile nel fegato e danni al tessuto epatico. I sintomi iniziali possono includere affaticamento e prurito, mentre con il progredire della malattia possono manifestarsi ittero e complicazioni epatiche. La progressione della PBC varia da persona a persona, ma può portare a cirrosi epatica se non gestita. La diagnosi si basa su esami del sangue che rilevano specifici anticorpi e livelli anormali di enzimi epatici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504086-23-00Codice del protocolloAPHP220822Partecipanti previsti130 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.