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Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia del saroglitazar magnesium in pazienti con colangite biliare primaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Primary Biliary Cholangitis (PBC) è una malattia rara del fegato in cui i piccoli dotti biliari si danneggiano, provocando cicatrici e riducendo la capacità del fegato di funzionare correttamente. In questo studio i partecipanti ricevono una compressa da 1 mg al giorno del farmaco sperimentale Saroglitazar hemimagnesium oppure una compressa identica ma inattiva (placebo), senza sapere quale dei due stanno assumendo.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco può diminuire il rischio di gravi problemi epatici, come l’insufficienza del fegato, la necessità di trapianto o il decesso, e migliorare i risultati di alcuni esami del sangue. I partecipanti verranno assegnati a caso a uno dei due gruppi e saranno seguiti per diversi anni, con controlli regolari in ambulatorio per verificare la sicurezza e raccogliere esami del sangue. Verranno monitorati eventi importanti, tra cui il peggioramento della funzione epatica valutato con il punteggio MELD-Na e il punteggio CPT, e la normalizzazione di un enzima chiamato ALP.

Durante il periodo di studio i partecipanti continueranno le cure abituali mentre prenderanno il farmaco o il placebo. Verranno inoltre raccolti dati sulla qualità della vita e sulla comparsa di complicanze specifiche del fegato, come lo sviluppo di grandi varici esofagee, indicatore di CSPH, per valutare il beneficio complessivo del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Una volta che sei stato inserito nello studio, vieni assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: saroglitazar magnesium o placebo. lo studio è in doppio cieco, quindi né tu né il personale sapete quale medicinale stai assumendo.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Inizierai a prendere una compressa al giorno, per via orale, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

    Se sei nel gruppo saroglitazar magnesium, la compressa contiene 1 mg di saroglitazar hemimagnesium.

    Se sei nel gruppo placebo, la compressa ha lo stesso aspetto ma non contiene ingredienti attivi.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Continuerai a prendere la compressa quotidianamente per tutta la durata dello studio, prevista fino a 48 mesi (quattro anni).

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up

    Partecipi a visite programmate a intervalli regolari (ad esempio al mese 1, al mese 3, al mese 6, al mese 12, al mese 24, al mese 36 e al mese 48).

    Durante ogni visita vengono eseguiti esami del sangue per controllare i valori epatici (ad esempio ALP, bilirubina) e altri parametri di sicurezza.

    Potrebbero essere richiesti esami di imaging o altre valutazioni per verificare lo stato del fegato.

    Ti verrà chiesto di compilare questionari sulla qualità della vita legati alla tua condizione (pbc‑40).

    Se noti sintomi nuovi o cambiamenti, li comunichi al personale dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Il personale controlla segni di deterioramento epatico, variazioni del punteggio MELD‑Na, comparsa di varici o altri eventi clinici importanti.

    Se si verifica un evento grave, il trattamento può essere interrotto su indicazione del medico responsabile.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Al termine della visita finale (al mese 48) o in caso di interruzione anticipata, smetti di assumere la compressa e vengono eseguiti gli ultimi esami di sicurezza e di efficacia.

    I dati raccolti durante l’intero periodo saranno utilizzati per valutare la sicurezza e l’efficacia del saroglitazar magnesium rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Capacità di comprendere e firmare il consenso informato: il partecipante deve capire il modulo scritto, firmarlo in presenza di testimone e accettare di seguire le regole dello studio.
  • Età adulta: deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso, indipendentemente dal sesso.
  • Uso di UDCA o intolleranza a UDCA: oppure sta assumendo UDCA (acido ursodesossicolico) alla dose consigliata (12‑16 mg per kg di peso al giorno) da almeno 12 mesi, con dose stabile da almeno 6 mesi e che rimarrà stabile durante lo studio; oppure non può tollerare l’UDCA e non l’ha usato negli ultimi 3 mesi.
  • Diagnosi confermata di PBC: deve avere almeno due dei seguenti tre elementi: (1) livelli elevati di ALP (fosfatasi alcalina) per 6 mesi o più prima dello screening; (2) test positivo per AMA (anticorpi anti‑mitocondriali) oppure, se gli AMA sono negativi, presenza di altri anticorpi specifici per PBC (anti‑GP210, anti‑SP100 o anticorpi contro le componenti M2); (3) biopsia epatica che mostra caratteristiche tipiche della PBC.
  • Presenza di cirrosi e valori di laboratorio specifici: deve avere una prova di cirrosi (vedi sotto) e i seguenti risultati di laboratorio: ALP superiore al ULN (limite superiore di riferimento) e bilirubina totale non superiore a 5 volte il ULN. La cirrosi è definita da uno dei seguenti: (a) biopsia epatica precedente che mostra cirrosi (stadio 4 secondo Ludwig o Scheuer, o punteggio di fibrosi 3 nel sistema Nakanuma); o (b) misurazione della rigidità del fegato con FibroScan superiore a 15 kPa, accompagnata da almeno uno di questi: risultati radiologici che mostrano un fegato nodulare e splenomegalia (ingrossamento della milza) oppure conta delle piastrine inferiore a 140 × 10⁹/L.

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Hai consumato alcol più del consentito: più di 2 drink al giorno (o 14 drink a settimana) se sei uomo, oppure più di 1 drink al giorno (o 7 drink a settimana) se sei donna, per almeno 3 mesi consecutivi negli ultimi 5 anni. Un “drink standard” corrisponde a circa 360 mL di birra, 120 mL di vino o 30 mL di superalcolico.
  • Il tuo punteggio Child‑Pugh (CPT) B (≥ 7) o CPT C (≥ 10) indica una cirrosi avanzata; in questo caso non potrai partecipare.
  • Il tuo punteggio MELD‑Na (un indice basato su esami del sangue che misura la gravità della malattia epatica) è ≥ 12; questo ti esclude dallo studio.
  • Hai una delle seguenti malattie epatiche concomitanti:
    • Infezione cronica da epatite B (presenza del marcatore HBsAg positivo) o da epatite C (anticorpi e RNA del virus positivi). Se l’epatite B è stata superata (HBsAg negativo e anticorpi HBsAb positivi) o l’epatite C è stata curata da più di 2 anni, potresti comunque essere accettato.
    • Colangite sclerosante primaria, una patologia delle vie biliari.
    • Malattia epatica dovuta all’alcol.
    • Sindrome di sovrapposizione epatite autoimmune‑PBC (due malattie autoimmuni del fegato insieme), valutata con i “criteri di Parigi”.
    • Eliosi (accumulo eccessivo di ferro nel corpo).
    • Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (una forma di fegato grasso) riscontrata in una biopsia precedente.
    • Deficienza di alfa‑1 antitripsina, una condizione genetica che può danneggiare il fegato.
    • Hai una storia o una condizione attuale di decompensazione epatica significativa, che comprende:
      • Trapianto di fegato già effettuato o essere in lista d’attesa per un trapianto.
      • Ascite (accumulo di liquido nell’addome) che richiede trattamento.
      • Emorragia varicosa (sanguinamento dalle vene dilatate dell’esofago o dello stomaco) o interventi correlati, come la legatura varicosa o la TIPS (un “shunt” per ridurre la pressione nella vena porta).
      • Encefalopatia epatica di grado 2 o superiore (confusione o perdita di coscienza dovuta al fegato) oppure peritonite batterica spontanea (infezione del liquido ascitico).
      • Sindrome epatorenale (insufficienza renale causata da grave malattia epatica).
      • Presenza o sospetto di carcinoma epatocellulare (cancro del fegato) o altri tumori biliari, indicati da un valore di α‑fetoproteina (AFP) > 20 ng/mL.
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Farmaci in studio

Saroglitazar Magnesium è una compressa da assumere per via orale, sviluppata come farmaco orfano per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC). Nel trial il farmaco viene testato per verificare se, assunto una volta al giorno, può ridurre il rischio di eventi clinici legati alla malattia rispetto a un placebo. Il principio attivo, saroglitazar emimagnesio, agisce su specifici recettori nel fegato per migliorare il metabolismo dei grassi e ridurre l’infiammazione, con l’obiettivo di rallentare la progressione della PBC e migliorare la qualità della vita dei partecipanti allo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo

    è una compressa da 1 mg, non rivestita, assunta per via orale e realizzata con gli stessi eccipienti del saroglitazar ma senza principio attivo; viene usato solo come confronto in studi clinici e non è un farmaco approvato per alcuna malattia; non ha indicazioni terapeutiche né un meccanismo d'azione perché non contiene sostanze attive; è classificato semplicemente come “controllo inattivo” in sperimentazioni cliniche.

  • Saroglitazar Magnesium

    è una compressa da 1 mg, non rivestita, assunta per via orale, attualmente in fase di sperimentazione per la colangite biliare primaria (PBC) e già autorizzata per disturbi di lipidi in alcuni Paesi; è indicato per migliorare i parametri epatici e lipidici nei pazienti con PBC; agisce attivando i recettori PPAR‑α e PPAR‑γ, che aiutano a ridurre l'infiammazione del fegato e a regolare il metabolismo dei grassi; rientra nella classe dei modulatori selettivi dei recettori PPAR, usati come agenti ipolipemizzanti.

Malattie studiate

Colangite biliare primaria - La colangite biliare primaria è una malattia autoimmune cronica che colpisce i dotti biliari intraepatici. Il sistema immunitario attacca le vie biliari, provocando infiammazione e danno alle cellule epiteliali. Con il tempo l’infiammazione porta a una progressiva riduzione del flusso biliare (colestasi). La persistenza della colestasi favorisce la formazione di fibrosi epatica, che può evolvere in cirrosi. L’accumulo di fibrosi può determinare l’insorgenza di ipertensione portale e di complicanze come varici esofagee. La malattia si manifesta tipicamente in donne adulte, ma può presentarsi anche in altre fasce d’età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2025-524067-20-00Codice del protocolloSARO.23.001Partecipanti previsti301 personePromotoreZydus Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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