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Studio clinico per valutare l'efficacia di seladelpar in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) e cirrosi compensata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Colangite Biliare Primaria (PBC), una malattia cronica del fegato che colpisce i piccoli dotti biliari. La ricerca valuterà l'efficacia di un farmaco chiamato seladelpar in pazienti che hanno la PBC con cirrosi compensata. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale in due diversi dosaggi: 5 mg e 10 mg al giorno.

Lo studio prevede la somministrazione del farmaco seladelpar o del placebo per un periodo di 156 settimane (circa tre anni). L'obiettivo principale è valutare se il trattamento con seladelpar può migliorare la sopravvivenza dei pazienti e ridurre le complicazioni della malattia rispetto al placebo. In particolare, si osserverà se il farmaco può prevenire eventi gravi come il peggioramento della funzione epatica, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquido nell'addome) o la necessità di trapianto di fegato.

Durante lo studio verranno monitorate diverse condizioni, tra cui la comparsa di encefalopatia epatica (una complicazione che colpisce il cervello), il sanguinamento delle varici esofagee (vene dilatate nell'esofago) e la peritonite batterica spontanea (un'infezione del liquido addominale). I pazienti verranno seguiti regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e l'eventuale comparsa di effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma dell'idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico della durata di 156 settimane (circa 3 anni)

    Lo studio valuterà un farmaco chiamato seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (una malattia del fegato)

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    Riceverai in modo casuale o il farmaco seladelpar o un placebo (capsula senza principio attivo)

    Le capsule devono essere assunte per via orale secondo le istruzioni fornite

    Né il paziente né il medico sapranno quale trattamento è stato assegnato (studio in doppio cieco)

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il trattamento continuerà per 156 settimane

    Durante questo periodo, verranno monitorate diverse condizioni del fegato

    Saranno valutati parametri come il punteggio MELD (un indicatore della funzione epatica) e la presenza di eventuali complicazioni

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento

    Saranno monitorate eventuali complicazioni come ascite (accumulo di liquidi nell'addome), encefalopatia epatica (alterazioni cerebrali dovute a problemi epatici) o sanguinamento

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà dopo 156 settimane di trattamento

    È prevista una valutazione finale delle condizioni del paziente

    Il periodo di follow-up continuerà per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età minima di 18 anni
  • Diagnosi confermata di Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia cronica del fegato
  • Presenza di cirrosi (cicatrizzazione del tessuto epatico) documentata
  • Punteggio Child-Pugh di classe A o B (sistema di classificazione della funzionalità epatica)

  • Per le donne in età fertile: obbligo di utilizzare due metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose:

    • Un metodo di barriera
    • Un secondo metodo contraccettivo efficace

  • Per gli uomini sessualmente attivi con partner in età fertile:

    • Devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera
    • La partner deve utilizzare un secondo metodo contraccettivo efficace
    • Queste precauzioni devono essere mantenute durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose

  • Capacità di:

    • Seguire le istruzioni per l'assunzione del farmaco
    • Completare tutte le valutazioni previste dallo studio

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con trapianto di fegato precedente non possono partecipare allo studio
  • Persone con encefalopatia epatica grave (una condizione che colpisce il cervello a causa di problemi al fegato)
  • Pazienti con sanguinamento delle varici esofagee attivo (vene dilatate nell'esofago che sanguinano)
  • Persone con peritonite batterica spontanea in corso (infezione del liquido nell'addome)
  • Pazienti con punteggio MELD superiore a 15 (un sistema di punteggio che valuta la gravità della malattia epatica)
  • Persone con ascite non controllata (accumulo di liquido nell'addome che richiede trattamento)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Persone con allergie note al farmaco dello studio o ai suoi componenti
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, renali o altre condizioni mediche significative
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Persone che non possono fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Seladelpar è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) nei pazienti con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce riducendo l'infiammazione e il danno al fegato che si verificano in questa malattia. È progettato per aiutare a rallentare la progressione della malattia epatica e migliorare i sintomi nei pazienti affetti da PBC. Il farmaco viene confrontato con un placebo (una sostanza inattiva) per determinare la sua efficacia nel prevenire complicazioni gravi della malattia epatica, come il bisogno di trapianto di fegato, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquido nell'addome), sanguinamento delle varici esofagee, encefalopatia epatica e altre complicazioni potenzialmente letali.

Che cosa si sa già del trattamento

Seladelpar - Un farmaco sperimentale in fase di studio clinico per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) con cirrosi compensata, somministrato per via orale. Questo medicinale appartiene alla classe dei modulatori selettivi del recettore PPAR-delta, che agiscono riducendo l'infiammazione e la progressione del danno epatico. Il farmaco è attualmente in fase di valutazione attraverso uno studio clinico randomizzato e controllato con placebo della durata di 156 settimane, dove viene esaminata la sua efficacia nel prevenire eventi clinici significativi come il trapianto di fegato, le complicanze della cirrosi e la mortalità. Gli studi preliminari suggeriscono un potenziale beneficio nel rallentare la progressione della malattia epatica nei pazienti con PBC.

Malattie studiate

Colangite biliare primitiva - Una malattia autoimmune cronica del fegato che colpisce principalmente i dotti biliari. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i piccoli dotti biliari nel fegato, causando infiammazione e cicatrizzazione progressiva. La malattia provoca un accumulo di bile nel fegato che può portare a danni alle cellule epatiche. Colpisce principalmente le donne di mezza età ed evolve lentamente nel corso di molti anni. I dotti biliari danneggiati impediscono il normale flusso della bile, causando la sua accumulazione nel fegato. Con il progredire della malattia, il tessuto epatico può sviluppare cicatrici e fibrosi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516525-31-01Codice del protocolloCB8025-41837Partecipanti previsti168 personePromotoreGilead Sciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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