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Studio sull'efficacia di elafibranor in adulti con colangite biliare primitiva che non rispondono adeguatamente o sono intolleranti all'acido ursodesossicolico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia cronica del fegato che colpisce i piccoli dotti biliari. La ricerca valuterà l'efficacia di un farmaco chiamato elafibranor in pazienti adulti che non hanno risposto adeguatamente o non tollerano il trattamento con acido ursodesossicolico.

Lo studio confronterà gli effetti di elafibranor somministrato per via orale alla dose di 80 mg al giorno con un placebo. Il trattamento avrà una durata di 52 settimane, durante le quali verrà valutata la capacità del farmaco di normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina, un enzima del fegato il cui aumento è caratteristico di questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a regolari visite di controllo per monitorare l'efficacia del trattamento e eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati altri aspetti della malattia, come il prurito e la qualità della vita. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio clinico ha una durata di 52 settimane (1 anno)

    I partecipanti vengono divisi in modo casuale in due gruppi di trattamento

    Viene eseguito un test di gravidanza per le donne in età fertile nelle 24 ore precedenti la prima dose

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceverà elafibranor 80 mg o placebo in forma di compresse rivestite

    La somministrazione è quotidiana per via orale

    È necessario continuare l'assunzione di acido ursodesossicolico se già in corso da almeno 12 mesi

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Sono previste visite alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52

    Durante le visite vengono effettuati esami del sangue per controllare i livelli di fosfatasi alcalina e bilirubina

    Vengono monitorate le condizioni generali di salute attraverso esami fisici, segni vitali ed elettrocardiogramma

  4. Passaggio 4

    Valutazioni del paziente

    Il partecipante compila questionari sulla qualità della vita

    Viene valutata l'intensità del prurito utilizzando scale numeriche specifiche

    Si monitora il livello di affaticamento attraverso questionari dedicati

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    L'ultima visita avviene alla settimana 52

    Viene effettuata una visita di follow-up 4 settimane dopo l'ultima dose

    Si effettua una valutazione finale di tutti i parametri clinici e di laboratorio

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età minima di 18 anni, sia uomini che donne.
  • Diagnosi storica di Colangite Biliare Primitiva (PBC) confermata da almeno 2 dei seguenti criteri:
    • Livelli elevati di fosfatasi alcalina (ALP) per almeno 6 mesi
    • Test positivo per anticorpi antimitocondriali (AMA)
    • Biopsia epatica compatibile con PBC
    • Livelli di fosfatasi alcalina (ALP) superiori al limite normale ma inferiori a 1,67 volte il limite.
    • Se in trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA):
      • Deve essere stato assunto per almeno 12 mesi
      • Con dose stabile negli ultimi 6 mesi
      • Se si assumono farmaci per il prurito, la dose deve essere stabile da almeno 3 mesi.
      • Requisiti contraccettivi:
        • Gli uomini devono utilizzare il preservativo durante lo studio e per 30 giorni dopo
        • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace
        • Test di gravidanza negativo nelle 24 ore precedenti l'inizio dello studio
        • Capacità di fornire il consenso informato firmato e di rispettare i requisiti del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (una condizione in cui il fegato non funziona correttamente)
  • Pazienti con gravidanza in corso o che stanno allattando
  • Persone che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con malattie autoimmuni non controllate (condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo)
  • Persone con problemi cardiaci gravi o pressione arteriosa non controllata
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi
  • Pazienti con funzione renale gravemente compromessa (quando i reni non funzionano adeguatamente)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Elafibranor

    è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), una malattia cronica del fegato. Questo medicinale viene somministrato per via orale una volta al giorno e agisce riducendo l'infiammazione del fegato e migliorando il flusso della bile. Lo scopo principale è normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina (ALP), un enzima che quando è elevato indica un danno al fegato.

  • Acido ursodesossicolico

    è un farmaco standard utilizzato nel trattamento della PBC. È un acido biliare naturale che aiuta a migliorare il flusso della bile e riduce il danno al fegato. In questo studio, i partecipanti sono pazienti che non hanno risposto adeguatamente a questo trattamento o non lo hanno tollerato.

Che cosa si sa già del trattamento

Elafibranor - Un farmaco sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno in forma di compressa da 80 mg, attualmente in fase III di sperimentazione clinica per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC). Questo medicinale appartiene alla classe dei modulatori dei recettori PPAR (Peroxisome Proliferator-Activated Receptors) e agisce riducendo l'infiammazione e la progressione del danno epatico attraverso la regolazione del metabolismo lipidico e glucidico. È stato sviluppato specificamente per i pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano la terapia standard con acido ursodesossicolico, con l'obiettivo principale di normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nel sangue, un importante marcatore della funzionalità epatica.

Malattie studiate

Colangite biliare primitiva - La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune cronica che colpisce principalmente i dotti biliari nel fegato. In questa condizione, il sistema immunitario attacca erroneamente i piccoli dotti biliari, causando un'infiammazione che porta alla loro progressiva distruzione. Questo processo infiammatorio causa l'accumulo di bile nel fegato, che può danneggiare le cellule epatiche. La malattia si sviluppa lentamente nel corso degli anni e colpisce principalmente le donne di mezza età. La PBC può causare prurito e affaticamento come sintomi iniziali. Con il progredire della malattia, si verifica un aumento degli enzimi epatici, in particolare della fosfatasi alcalina (ALP) nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-510695-20-00Codice del protocolloCLIN-60190-463Partecipanti previsti80 personePromotoreIpsen Bioscience Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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