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Studio sull'efficacia dell'Ambroxol in pazienti con demenza a corpi di Lewy in fase iniziale e prodromica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un farmaco chiamato Ambroxol nel trattamento della Demenza con corpi di Lewy, una malattia neurologica che causa un progressivo deterioramento delle funzioni cognitive. Lo studio è progettato per valutare come il farmaco possa influenzare le capacità cognitive, i sintomi neuropsichiatrici e le funzioni quotidiane nei pazienti che si trovano nelle fasi iniziali della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Ambroxol in compresse o un placebo. Il dosaggio del farmaco verrà aumentato gradualmente nel corso delle prime settimane di trattamento, partendo da dosi più basse fino a raggiungere il dosaggio completo che verrà mantenuto per il resto dello studio. Il trattamento continuerà per un periodo di 18 mesi.

Lo studio valuterà principalmente gli effetti del farmaco sulla memoria e sulle capacità cognitive dei partecipanti. Verranno anche monitorate altre manifestazioni della malattia, come i disturbi del movimento, i problemi del sonno, le cadute e i cambiamenti nel comportamento. I ricercatori presteranno particolare attenzione alle variazioni delle condizioni dei pazienti nel corso del tempo per comprendere meglio l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Dal giorno 1 al giorno 7: assunzione di ambroxol 60 mg tre volte al giorno

    Dal giorno 8 al giorno 14: aumento del dosaggio a 120 mg tre volte al giorno

  2. Passaggio 2

    Fase di adattamento del dosaggio

    Dal giorno 15 al giorno 21: modifica del regime a 315 mg due volte al giorno

    Dal giorno 22 al giorno 28: passaggio a 315 mg tre volte al giorno

  3. Passaggio 3

    Fase di mantenimento

    Dal giorno 29 al giorno 550: dosaggio finale di 420 mg tre volte al giorno

    Durante questo periodo verranno effettuate valutazioni periodiche delle funzioni cognitive e motorie

  4. Passaggio 4

    Valutazioni cliniche

    Verranno eseguiti test cognitivi come il Mini Mental State Examination (MMSE)

    Saranno valutati aspetti come la capacità di disegnare un orologio, la memoria immediata e differita

    Verranno monitorate le funzioni motorie e l'equilibrio

    Sarà valutata la qualità del sonno attraverso un questionario specifico

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine dei 18 mesi, verrà effettuata una valutazione finale completa

    Verranno confrontati i risultati iniziali con quelli finali per valutare l'efficacia del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 50 e 85 anni, entrambi i sessi sono ammessi
  • Per le donne in età fertile:

    • Devono essere in menopausa (12 mesi consecutivi senza ciclo)
    • O aver subito interventi come legatura delle tube o isterectomia
    • Devono utilizzare metodi contraccettivi approvati
    • Test di gravidanza negativo prima dell'inizio dello studio
  • Il caregiver deve avere più di 18 anni al momento della firma del consenso
  • Diagnosi confermata di Demenza a Corpi di Lewy, incluso il deterioramento cognitivo lieve
  • Punteggio MMSE (test dello stato mentale) maggiore o uguale a 15 durante lo screening
  • Capacità e volontà di fornire il consenso informato
  • Capacità di seguire tutte le procedure dello studio
  • Disponibilità a fornire campioni di sangue per analisi genetiche
  • Capacità di assumere il farmaco ambroxolo per via orale (da soli o con l'aiuto del caregiver) secondo lo schema di dosaggio previsto
  • Contatto con il caregiver almeno 3 volte a settimana
  • Capacità di recarsi presso il centro dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di demenza con corpi di Lewy
  • Persone di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti che presentano gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione dello studio
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti con gravi problemi di funzionalità epatica o renale
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio
  • Persone che non sono in grado di seguire le procedure dello studio o di presentarsi alle visite programmate
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ambroxol è un farmaco che viene studiato per il trattamento della demenza a corpi di Lewy (DLB). Tradizionalmente utilizzato come espettorante per problemi respiratori, in questo studio viene valutato per i suoi potenziali effetti benefici sulle funzioni cognitive e neurologiche. La ricerca suggerisce che questo medicinale potrebbe aiutare a migliorare le capacità mentali, il comportamento e le funzioni quotidiane nei pazienti con demenza a corpi di Lewy nelle fasi iniziali o prodromiche della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Ambroxol - Un farmaco originariamente utilizzato come espettorante che sta ora attraversando studi clinici di fase IIa per il trattamento della demenza con corpi di Lewy (DLB). Viene somministrato per via orale e agisce come chaperone molecolare, aumentando l'attività dell'enzima glucocerebrosidasi (GCase) e riducendo l'accumulo di alfa-sinucleina nel cervello. Questo meccanismo d'azione lo rende promettente per il trattamento dei sintomi cognitivi e neuropsichiatrici nei pazienti con DLB prodromica e lieve, rappresentando un potenziale approccio terapeutico innovativo per questa forma di demenza. Gli studi clinici in corso stanno valutando la sua efficacia attraverso misurazioni standardizzate delle funzioni cognitive, tra cui il MMSE-NR3 come misura primaria dei risultati.

Malattie studiate

Demenza a corpi di Lewy - È una forma di demenza progressiva caratterizzata dall'accumulo di proteine chiamate corpi di Lewy nel cervello. La malattia causa un deterioramento delle funzioni cognitive, inclusi problemi di memoria, attenzione e capacità di pianificazione. I pazienti spesso manifestano allucinazioni visive vivide e dettagliate, oltre a problemi motori simili al Parkinson come rigidità e tremori. Un sintomo caratteristico è la significativa fluttuazione dello stato cognitivo e del livello di attenzione durante la giornata. I disturbi del sonno REM sono comuni e possono manifestarsi anni prima degli altri sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-510720-38-00Codice del protocollo2019-002855-41Partecipanti previsti156 personePromotoreHelse Fonna HF

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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