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Studio sull'efficacia e la sicurezza di NIO752 in pazienti affetti da paralisi supranucleare progressiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Paralisi Sopranucleare Progressiva Sindrome di Richardson, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco NIO752 rispetto a un placebo. Il trattamento sperimentale verrà somministrato tramite uso intratecale, un metodo che prevede l'iniezione del medicinale direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale e il cervello.

Durante lo studio, i partecipanti saranno suddivisi in gruppi in modo casuale. Alcuni riceveranno il farmaco NIO752, mentre altri riceveranno una soluzione di cloruro di sodio. Per garantire l'oggettività dei risultati, lo studio sarà in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceverà il farmaco attivo o il placebo fino alla fine della fase principale. Nel corso della ricerca, verranno effettuate valutazioni periodiche che includono l'uso della risonanza magnetica, una tecnica di imaging che permette di visualizzare le strutture interne del cervello.

Dopo la fase iniziale di confronto, è prevista un'estensione a etichetta aperta, durante la quale i partecipanti potranno avere accesso al trattamento in modo diverso. L'intero percorso di ricerca è strutturato per monitorare come la malattia evolve nel tempo e come il corpo reagisce alla sostanza somministrata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase di studio principale

    L'adesione allo studio prevede l'assegnazione casuale a un gruppo che riceverà il farmaco in esame, denominato NIO752, oppure a un gruppo che riceverà un placebo (una sostanza priva di principio attivo, in questo caso una soluzione di cloruro di sodio).

    Il farmaco o il placebo vengono somministrati tramite uso intratecale, ovvero attraverso un'iniezione nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale.

    La durata di questa fase di valutazione dell'efficacia e della sicurezza è di 72 settimane.

    Durante questo periodo, la progressione della malattia viene monitorata attraverso diverse scale di valutazione clinica e test cognitivi.

    Vengono eseguiti esami di risonanza magnetica (MRI) per misurare i volumi di diverse parti del cervello, come i ventricoli e il tronco encefalico.

    Vengono effettuati controlli sulla sicurezza e sulla tollerabilità, che includono analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali ed elettrocardiogramma (ECG, un esame che registra l'attività elettrica del cuore).

  2. Passaggio 2

    Estensione open label

    Al termine delle 72 settimane, è prevista una fase di estensione open label, durante la quale l'identità del farmaco somministrato non è più nascosta e il trattamento prosegue secondo le modalità stabilite per tale fase.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • È necessario aver firmato il consenso informato, ovvero un documento in cui si dichiara di aver compreso lo studio e di voler partecipare volontariamente.
  • Il partecipante può essere un uomo o una donna con un'età compresa tra i 41 e gli 81 anni.
  • È necessaria una diagnosi di Sindrome di Richardson della Paralisi Sopranucleare Progressiva (una malattia che influenza il movimento e l'equilibrio) in forma da lieve a moderata, con l'insorgenza dei sintomi avvenuta da meno di 5 anni.
  • Il punteggio totale della scala PSPRS (un test usato dai medici per misurare la gravità dei sintomi della malattia) deve essere inferiore a 40 al momento dell'inizio dello studio.
  • È richiesta la presenza di un partner di studio affidabile, come un coniuge, un fratello, un amico stretto o un assistente, che sia disposto a fornire informazioni accurate sulla salute del paziente e a partecipare alle visite per tutta la durata dello studio, dedicando almeno 5 ore a settimana al paziente.
  • Il partecipante deve essere in grado di camminare, inteso come la capacità di compiere almeno 10 passi in modo autonomo o con un aiuto minimo (ad esempio, con un braccio appoggiato per evitare cadute).
  • Il punteggio del test MMSE (un esame rapido per valutare le funzioni cognitive come memoria e attenzione) deve essere uguale o superiore a 20 durante la fase di selezione.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi del sistema nervoso (che controlla i movimenti e le sensazioni) o della salute mentale, come la malattia di Parkinson (a meno che non sia stata poi confermata come PSP), la malattia di Alzheimer, la demenza a corpi di Lewy o le malattie da prioni.
  • Presenza di disturbi psicotici (problemi che influenzano la percezione della realtà), depressione maggiore grave o crisi epilettiche (convulsioni).
  • Presenza di un tumore al cervello o di altre lesioni occupanti spazio (masse o formazioni che occupano spazio all'interno del cranio).
  • Storia di ictus clinicamente rilevante, ovvero un improvviso interruzione dell'afflusso di sangue al cervello che ha causato danni permanenti alle funzioni del corpo.
  • Storia di traumi cranici che hanno causato una perdita di coscienza per almeno 15 minuti negli ultimi 20 anni.
  • Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica o altre malattie dei motoneuroni (le cellule nervose che comandano i movimenti muscolari).
  • Diagnosi di atassia cerebellare (problemi di coordinazione del movimento), coreoatetosi (movimenti involontari e incontrollati) o disfunzione autonomica precoce (problemi nel controllo delle funzioni automatiche del corpo come battito cardiaco o digestione).
  • Risultati di una risonanza magnetica (MRI) del cervello che mostrino anomalie significative, come precedenti emorragie (sanguinamento), infarti (zone di tessuto cerebrale danneggiate dalla mancanza di sangue) superiori a 1 cm, più di 3 infarti lacunari (piccoli danni causati da piccoli vasi sanguigni), contusioni cerebrali (lividi sul cervello), aneurismi (indebolimento della parete di un vaso sanguigno), malformazioni vascolari, ematoma sottodurale (raccolta di sangue sotto la membrana del cervello), idrocefalo (accumulo eccessivo di liquido nel cervello) o ascessi (infezioni contenute in una sacca).
  • Impossibilità di sottoporsi all'esame di risonanza magnetica a causa della presenza di impianti metallici o di un pacemaker cardiaco (dispositivo che regola il ritmo del cuore) non compatibile con questo macchinario.
  • Storia di interventi chirurgici per l'impianto di un stimolatore cerebrale profondo (un dispositivo elettrico inserito nel cervello per trattare alcuni disturbi), tranne nel caso di interventi simulati effettuati durante altri studi clinici.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NIO752 è un farmaco sperimentale somministrato direttamente nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale per valutare la sua capacità di rallentare la progressione della malattia nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • NIO752

    Questo farmaco sperimentale è un concentrato per soluzione iniettabile che viene somministrato direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale e il cervello. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua capacità di rallentare la progressione di una rara malattia del sistema nervoso chiamata paralisi supranucleare progressiva. Il medicinale agisce a livello molecolare intervenendo su processi specifici per proteggere le cellule nervose dal deterioramento. Fa parte di una classe di farmaci in fase di sviluppo per il trattamento di malattie neurodegenerative rare.

  • Cloruro di sodio

    Questa sostanza è una soluzione per infusione utilizzata in questo studio come placebo e viene somministrata tramite iniezione nello spazio intorno al sistema nervoso centrale. È un sale comune ampiamente utilizzato in medicina per mantenere l'equilibrio dei liquidi e degli elettroliti nel corpo. Agisce in modo semplice regolando la concentrazione di sali nell'organismo senza intervenire direttamente sulle cause della malattia studiata. Appartiene alla categoria farmacologica degli elettroliti.

Malattie studiate

Sindrome di Richardson (variante classica della paralisi sopranucleare progressiva) - Questa condizione è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso centrale. Essa comporta un progressivo deterioramento delle funzioni motorie e del controllo dell'equilibrio. Con il passare del tempo, la malattia influisce sulla capacità di muovere gli occhi in diverse direzioni. Possono verificarsi anche difficoltà nel coordinare i movimenti e problemi nel camminare. La progressione porta a una graduale perdita dell'autonomia nelle attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523481-24-00Codice del protocolloCNIO752A12301Partecipanti previsti287 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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