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Studio sull'efficacia del trattamento con ivosidenib in pazienti con Sindrome Mielodisplastica mutata IDH1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica con mutazione IDH1, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. La ricerca esamina l'efficacia di un farmaco chiamato ivosidenib (noto anche come AG-120/S95031), che viene somministrato in compresse rivestite. Questo farmaco mira a trattare i pazienti con la mutazione IDH1, cercando di migliorare la loro condizione ematologica.

Il trattamento prevede l'uso di ivosidenib per un periodo massimo di 24 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Lo studio include anche un gruppo di controllo per confrontare i risultati. Inoltre, verrà utilizzato un altro farmaco, Azacitidina, in polvere per sospensione iniettabile, per alcuni pazienti che non hanno risposto a trattamenti precedenti.

L'obiettivo principale dello studio è determinare il tasso di risposta al trattamento con ivosidenib nei pazienti con Sindrome Mielodisplastica e mutazione IDH1. Saranno valutati anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo trattamento possa influenzare la malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e ivosidenib.

    L'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea. La dose è di 25 mg/ml, preparata come sospensione per iniezione.

    L'ivosidenib viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film da 250 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione e frequenza

    La frequenza e la durata della somministrazione dei farmaci sono stabilite dal protocollo dello studio clinico.

    Il paziente deve seguire attentamente le istruzioni fornite per l'assunzione dei farmaci, rispettando le dosi e gli orari indicati.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono esami del sangue e altri test diagnostici per monitorare la sindrome mielodisplastica e la presenza della mutazione IDH1.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento sarà valutata a 3 e 6 mesi dall'inizio della terapia.

    Gli esiti primari includono la risposta ematologica complessiva, mentre gli esiti secondari comprendono la durata della risposta, il tempo di progressione e la sopravvivenza complessiva.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento prosegue fino alla data stimata di conclusione dello studio, prevista per il 31 agosto 2026.

    Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ivosidenib nei pazienti con sindrome mielodisplastica e mutazione IDH1.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere uno stato di salute generale accettabile, valutato con un punteggio ECOG tra 0 e 2. Questo punteggio misura quanto sei in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare la terapia. Inoltre, devi accettare di usare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Se sei un uomo, devi accettare di usare il preservativo durante i rapporti sessuali con donne in età fertile durante il trattamento e per 3 mesi dopo la fine del trattamento. Inoltre, devi informarti sulle procedure per conservare lo sperma prima di iniziare il trattamento.
  • Devi avere una sindrome mielodisplastica, che è un tipo di malattia del sangue, con una mutazione specifica chiamata IDH1.
  • Devi avere una funzione renale normale, il che significa che i tuoi reni devono funzionare bene.
  • Devi avere una funzione epatica normale, il che significa che il tuo fegato deve funzionare bene.
  • Devi avere una frazione di eiezione cardiaca adeguata, che è una misura di quanto bene il tuo cuore pompa il sangue.
  • Non devi essere resistente alle trasfusioni di piastrine, il che significa che il tuo corpo deve accettare le trasfusioni di piastrine.
  • Devi comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso per partecipare allo studio.
  • Devi essere in grado di seguire il programma delle visite e rispettare i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica con mutazione IDH1. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano altri criteri specifici di esclusione definiti dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AG-120: Questo farmaco è un inibitore di IDH1, utilizzato nel trattamento della Sindrome Mielodisplastica con mutazione IDH1. L'obiettivo principale del farmaco è valutare la risposta al trattamento nei pazienti, misurando il tasso di risposta che include remissione completa, parziale e malattia stabile. Inoltre, il farmaco viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti, monitorando eventuali effetti collaterali non ematologici.

Che cosa si sa già del trattamento

AG-120 – Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome mielodisplastica con mutazione IDH1. È un inibitore dell'enzima IDH1, che agisce bloccando la produzione di metaboliti anomali che contribuiscono alla crescita delle cellule tumorali. Classificato come agente antineoplastico, AG-120 mira a migliorare la risposta terapeutica nei pazienti con questa specifica mutazione genetica.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica con mutazione IDH1 – È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. La mutazione IDH1 è una variazione genetica che può influenzare il comportamento delle cellule malate. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi e piastrine. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia si concentra spesso sul monitoraggio della progressione e sul mantenimento della qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515352-20-00Codice del protocolloIDIOME StudyPartecipanti previsti48 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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