In breve
LB-208 è una sostanza chimica sperimentale studiata come trattamento orale per adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria e sindrome mielodisplastica (SMD) a rischio più elevato. Uno studio di Fase 1/2 autorizzato nell'UE ne sta valutando sicurezza e tollerabilità in 60 partecipanti. Lo studio mira a determinare la dose massima tollerata e una dose raccomandata per la Fase 2.
Punti chiave
- LB-208 è una sostanza chimica sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio.
- È in studio nella LMA recidivante o refrattaria e nella SMD a rischio più elevato.
- Lo studio autorizzato è di Fase 1/2 in 60 adulti.
- LB-208 è somministrato come capsula rigida per via orale.
- L'obiettivo principale è valutare sicurezza e tollerabilità, inclusa la tossicità dose-limitante.
- Lo studio mira inoltre a determinare la dose massima tollerata e una dose raccomandata per la Fase 2.
Che cos'è LB-208?
LB-208 è una sostanza sintetizzata chimicamente in sviluppo come potenziale medicinale per i tumori del sangue. È classificata nel registro nell'area delle neoplasie, che comprende i tumori e le patologie correlate. LB-208 non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, il che significa che è ancora una sostanza sperimentale e non ancora approvata come medicinale. Il prodotto è fornito da Leukos Biotech, S.L.
Come agisce LB-208?
I dati del registro non descrivono il meccanismo d'azione di LB-208. Non sono disponibili informazioni sul suo bersaglio molecolare o su come agisce sulle cellule tumorali nelle fonti di questa pagina.
Per quali patologie è in studio LB-208?
- Leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria — un tumore del sangue in cui la malattia è ricomparsa dopo il trattamento o non ha risposto alla terapia precedente.
- Sindrome mielodisplastica (SMD) a rischio più elevato — un gruppo di disturbi del midollo osseo con un aumentato rischio di evolvere in LMA, in cui la malattia è ricomparsa o non ha risposto al trattamento.
Come viene somministrato LB-208?
LB-208 è somministrato come capsula rigida per via orale. Lo studio somministra il farmaco in modo continuativo come agente singolo.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio di Fase 1/2 è autorizzato nell'UE e sta valutando LB-208 in 60 adulti con LMA recidivante o refrattaria o SMD a rischio più elevato. Lo studio è interventistico ed è attualmente autorizzato.
L'esito primario misura la sicurezza e la tossicità utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute (NCI CTCAE) versione 5.0. Ciò include il tasso di tossicità dose-limitante (DLT), ovvero la dose più alta alla quale gli effetti indesiderati rimangono accettabili, nonché gli eventi avversi, gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi che portano all'interruzione.
Lo studio mira inoltre a determinare la dose massima tollerata (MTD) — la dose più alta che può essere somministrata senza effetti indesiderati inaccettabili — e una dose raccomandata per la Fase 2 di LB-208.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono disponibili informazioni su effetti indesiderati specifici di LB-208 nelle fonti di questa pagina. Lo studio autorizzato è progettato per misurare la sicurezza e la tossicità, inclusi eventi avversi ed eventi avversi gravi, ma i risultati non sono stati riportati nei dati del registro.