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Studio di fase 3 su adulti con anemia da sindrome mielodisplastica a basso o medio rischio: elritercept vs epoetin alfa in pazienti ESA‑naïve che necessitano trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda i Myelodysplastic Syndromes, una condizione in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anormali, provocando una carenza di globuli rossi chiamata anemia. L’obiettivo è valutare se, rispetto a un trattamento già utilizzato, un nuovo farmaco può ridurre la necessità di trasfusioni di sangue in pazienti adulti che non hanno mai ricevuto farmaci stimolanti la produzione di eritrociti.

Il nuovo farmaco in prova è elritercept, somministrato mediante iniezione sottocutanea, e il confronto è con epoetin alfa, anch’esso somministrato per via sottocutanea. L’anemia è una riduzione dei livelli di emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta ossigeno; migliorare l’emoglobina di almeno 1,5 g/dL è considerato un segnale positivo. La “indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi” significa che il paziente non ha più bisogno di ricevere sangue per un periodo prolungato.

Nel trial i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due trattamenti e ricevono le iniezioni regolarmente per un periodo di circa 24 settimane, con controlli medici e analisi del sangue per verificare i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni. La durata dell’osservazione è pensata per capire se il nuovo farmaco permette di mantenere l’indipendenza dalla trasfusione per almeno 12 settimane consecutive durante questo intervallo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Conferma dell'iscrizione

    Il paziente firma il consenso informato e riceve la conferma della partecipazione al trial.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono eseguiti esami del sangue, raccolta della storia clinica e verifica della necessità di trasfusioni di globuli rossi.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale al gruppo elritercept o al gruppo epoetin alfa.

  4. Passaggio 4

    Inizio del trattamento (ciclo 1 giorno 1)

    Viene somministrato il farmaco assegnato per via subcutanea (iniezione sotto la pelle).

    Se è stato assegnato epoetin alfa, la dose è di 80000 iu (unità internazionali) una volta a settimana per un periodo massimo di 24 settimane.

    Se è stato assegnato elritercept, la dose è di 5 mg/kg (milligrammi per chilogrammo) una volta a settimana per un periodo massimo di 24 settimane.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up settimanali

    Vengono controllati i valori di emoglobina, registrate eventuali trasfusioni di sangue e monitorati gli effetti indesiderati.

    Ogni visita include esami del sangue e valutazione clinica.

  6. Passaggio 6

    Valutazione a 12 settimane

    Si verifica se il paziente è indipendente dalle trasfusioni per almeno 12 settimane consecutive e se l'incremento medio dell'emoglobina è pari o superiore a 1,5 g/dl rispetto al valore di partenza.

  7. Passaggio 7

    Continuazione del trattamento fino alla settimana 24

    Il paziente prosegue con le iniezioni settimanali secondo il dosaggio assegnato, mantenendo le visite di follow‑up.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale a 24 settimane

    Si verifica l'indipendenza dalle trasfusioni per un periodo continuo di 24 settimane e l'incremento dell'emoglobina rispetto al valore di base.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio

    Vengono raccolti tutti i dati finali e termina il periodo di trattamento per il paziente.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Capacità di comprendere lo scopo e i possibili rischi dello studio e di firmare volontariamente il consenso informato, autorizzando l'uso delle proprie informazioni sanitarie secondo le leggi sulla privacy.
  • Diagnosi documentata di neoplasia/mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione WHO 2016, con rischio secondo lo International Prognostic Scoring System – Revised (IPSS‑R) classificato come molto basso, basso o intermedio, confermata da un laboratorio centrale indipendente.
  • I valori di emoglobina (Hb), piastrine e conta assoluta dei neutrofili (ANC) devono essere rilevati più di 14 giorni dopo una trasfusione di globuli rossi o più di 7 giorni dopo una trasfusione di piastrine, a meno che non siano considerati valori pre‑trasfusione.
  • Nel midollo osseo prelevato allo screening deve essere presente meno del 5 % di blast (cellule immature), confermato da un patologo indipendente.
  • Livello di eritropoietina (EPO) sierica inferiore a 500 U/L, misurato da un campione di sangue prelevato più di 14 giorni dopo una trasfusione di globuli rossi, a meno che non siano valori pre‑trasfusione.
  • Necessità di trasfusioni di globuli rossi: tra 2 e 6 unità di globuli rossi confezionati (pRBC) ogni 8 settimane, per almeno 8 settimane prima della randomizzazione. L'emoglobina al momento o entro 3 giorni prima della trasfusione deve essere ≤ 9,0 g/dL con sintomi di anemia (o ≤ 7,0 g/dL senza sintomi). Trasfusioni effettuate con emoglobina più alta o per interventi chirurgici, infezioni o sanguinamenti non contano per questo criterio.
  • Emoglobina inferiore a 11,0 g/dL dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi prima della randomizzazione.
  • Punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0, 1 o 2, che indica uno stato di funzionalità fisica accettabile per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Uso precedente di alcuni farmaci (ad es. epoetina alfa, darbepoetina, fattori stimolanti le colonie di granulociti, farmaci immunomodulatori, agenti ipometilanti, luspatercept, sotatercept, imetelstat o elritercept, terapia immunosoppressiva, trapianto di cellule ematopoietiche, chelazione del ferro, androgeni, steroidi ad alte dosi o altri farmaci sperimentali) entro i tempi indicati dallo studio.
  • Storia di trapianto di organi solidi o di midollo osseo.
  • Infezione attiva che richiede antibiotici endovenosi entro 28 giorni o antibiotici orali entro 14 giorni prima della randomizzazione.
  • Risultati positivi per HIV, epatite B (HBV) o epatite C (HCV) attive.
  • Indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 40 kg/m² (obesità grave).
  • Intervento chirurgico importante entro 28 giorni prima della randomizzazione.
  • Convulsioni (sconvolgimenti) recenti o non controllate entro 12 settimane.
  • Allergia o anafilassi al prodotto sperimentale, ai suoi eccipienti (componenti inattivi) o a proteine ricombinanti.
  • Storia di aplasia eritrocitaria pura o presenza di anticorpi contro l’eritropoietina (EPO).
  • Anomalie di laboratorio, tra cui: conta neutrofili < 500/μL; conta piastrine < 50.000/μL o > 450.000/μL; enzimi epatici (AST/ALT) ≥ 3 volte il limite normale; bilirubina totale ≥ 2 volte il limite normale; filtrazione glomerulare stimata < 30 mL/min/1.73 m²; ferritina ≤ 50 µg/L; folato ≤ 2,0 ng/mL; vitamina B12 ≤ 200 pg/mL.
  • Partecipazione a un altro studio clinico intervenzionale o uso di altri farmaci sperimentali entro un periodo pari a cinque volte l’emivita del medicinale.
  • Diagnosi di MDS associata a aberrazione citogenetica del tipo del(5q), MDS non classificabile secondo la classificazione WHO 2016 o MDS secondario.
  • Rifiuto o incapacità, secondo il giudizio del medico, di rispettare le richieste del protocollo di studio.
  • Donna in età fertile che non accetta di usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento della firma del consenso fino a 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Uomo fertile il cui partner in età fertile non utilizza una contraccezione accettabile (es. preservativo) per tutto il periodo di trattamento più 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Gravida, test di gravidanza positivo durante lo screening o allattamento e mancato accordo a interrompere l’allattamento per tutto il periodo di trattamento più 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Per i partecipanti in Francia: persone sotto tutela legale, non affette al sistema di sicurezza sociale o adulti protetti dalla legge francese.
  • Storia di diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML).
  • Anemia dovuta ad altre cause note (ad es. talassemia, ipotiroidismo, carenze di ferro, vitamina B12, vitamina B6, zinco o folato, anemia autoimmune o ereditaria, sanguinamento significativo, anemia indotta da farmaci).
  • Malattia cardiovascolare clinicamente significativa: classe III o IV secondo la New York Heart Association (NYHA), intervallo QT corretto (>500 ms) durante lo screening, aritmia non controllata, infarto miocardico o angina instabile negli ultimi 6 mesi.
  • Frazione di eiezione < 35 % (misura della funzione cardiaca) confermata da ecocardiogramma durante lo screening.
  • Storia di eventi tromboembolici (ictus, attacco ischemico transitorio, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi arteriosa) entro 6 mesi prima dello screening; la tromboflebite superficiale è consentita.
  • Ipertensione non controllata (pressione sistolica ≥ 160 mmHg o diastolica ≥ 100 mmHg nonostante trattamento adeguato).
  • Storia di altre neoplasie malignhe (diverse dal MDS) con meno di 3 anni di remissione; alcune neoplasie cutanee o in situ o carcinoma della prostata T1a/T1b sono permesse se non richiedono terapia sistemica.
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Farmaci in studio

  • Epoetin alfa

    è una forma sintetica di un ormoni che aiuta il midollo osseo a produrre i globuli rossi. Viene usato per trattare l’anemia nelle persone con sindromi mielodisplastiche. In questo studio serve come trattamento di riferimento, cioè il “standard” contro il quale si confronta il nuovo farmaco.

  • Elritercept

    è un farmaco sperimentale che blocca un segnale specifico che può migliorare la produzione di globuli rossi. Nel trial viene somministrato ai partecipanti per verificare se può ridurre la necessità di trasfusioni di sangue e aumentare l’emoglobina più efficacemente rispetto all’epoetin alfa.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Epoetin Alfa

    Viene somministrato per via sottocutanea come soluzione iniettabile. È un farmaco già approvato e ampiamente usato nella pratica clinica per trattare l’anemia, soprattutto in pazienti con insufficienza renale o sindromi mielodisplastiche. Agisce stimolando il midollo osseo a produrre globuli rossi, legandosi al recettore dell’eritropoietina. È classificato come eritropoietina ricombinante, cioè un fattore di crescita ematopoietico.

  • Elritercept

    È somministrato per via sottocutanea come soluzione iniettabile. Attualmente è un farmaco in fase sperimentale, in corso di studio negli studi clinici per l’anemia associata alle sindromi mielodisplastiche. Il suo meccanismo favorisce la produzione di globuli rossi bloccando segnali che normalmente la inibiscono, migliorando così la capacità del midollo di generare cellule del sangue. È classificato come proteina di fusione ricombinante, appartenente alla classe dei “citosini trap”.

Malattie studiate

Sindromi mielodisplastiche (SMD) - È un gruppo di disturbi del midollo osseo caratterizzati da produzione inefficiente di cellule del sangue. Le cellule immature non maturano correttamente, provocando una diminuzione di globuli rossi, bianchi e piastrine. Con il tempo, la conta dei vari tipi di cellule può ridursi progressivamente, rendendo più difficile il mantenimento di livelli normali nel sangue. Alcune persone possono sperimentare una lenta diminuzione della produzione di sangue, mentre in altri la riduzione avviene più rapidamente. La condizione può portare a una crescente dipendenza da trasfusioni, poiché il midollo non riesce a compensare la perdita di cellule.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523544-12-00Codice del protocolloTAK-226-3001Partecipanti previsti304 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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