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Studio di fase 1/2 su LB-208 in adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria e sindrome mielodisplastica ad alto rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti adulti con relapse or refractory acute myeloid leukaemia (AML) e higher-risk myelodysplastic syndrome (MDS). La terapia in fase di valutazione è LB-208, una capsula a rilascio orale che agisce come antagonista selettivo del serotonin 5-hydroxytryptamine receptor 1B.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase successiva, nello studio di phase 1/2. I partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diverse settimane, con controlli regolari in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali e per adeguare il dosaggio se necessario.

Il termine “relapse” indica la ricomparsa della malattia dopo una fase di miglioramento, mentre “refractory” descrive una forma di malattia che non risponde più ai trattamenti standard. La somministrazione orale significa che il farmaco viene ingerito per bocca sotto forma di capsula. Un antagonista è una sostanza che blocca l’attività di un recettore, in questo caso un recettore della serotonina coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. Uno studio “phase 1/2” combina la prima fase, che verifica la sicurezza, con una seconda fase che inizia a valutare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Conferma dell'iscrizione

    Dopo aver firmato il consenso informato, il partecipante viene inserito nello studio e riceve le capsule di LB-208.

    Le istruzioni su come assumere il farmaco vengono fornite in forma scritta.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami clinici, analisi del sangue e valutazioni radiologiche per documentare lo stato di salute prima dell'inizio del trattamento.

    I risultati servono a confrontare eventuali cambiamenti successivi.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia con LB-208

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule dure.

    La dose viene stabilita dal medico curante e somministrata in modo continuo, tipicamente una capsula al giorno, per tutta la durata dello studio.

    Non è previsto un periodo di pausa tra le somministrazioni.

  4. Passaggio 4

    Visite cliniche periodiche

    Vengono programmate visite di controllo regolari per valutare la risposta al trattamento e monitorare la comparsa di effetti indesiderati.

    La frequenza delle visite è definita dal protocollo di studio e può variare (ad esempio settimanale nelle prime settimane, poi ogni due settimane).

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Ad ogni visita vengono prelevati campioni di sangue per analizzare la sicurezza del farmaco e rilevare eventuali tossicità.

    Gli effetti indesiderati sono classificati secondo criteri standard (NCI CTCAE v5.0), ma il significato di questi termini non è necessario conoscere al partecipante.

  6. Passaggio 6

    Valutazione e aggiustamento della dose

    Se necessario, il medico può modificare la dose di LB-208 per identificare la dose massima tollerata (mtd) o la dose raccomandata per la fase successiva dello studio.

    Qualsiasi cambiamento viene comunicato al partecipante con istruzioni chiare.

  7. Passaggio 7

    Continuazione del trattamento

    Il farmaco viene assunto quotidianamente finché il partecipante non presenta progressione della malattia, effetti collaterali inaccettabili o fino al termine previsto dallo studio.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale del trattamento

    Al completamento del periodo di trattamento, vengono effettuati esami finali per valutare la risposta della malattia e raccogliere dati sulla sicurezza complessiva.

  9. Passaggio 9

    Follow‑up post‑trattamento

    Dopo la sospensione di LB-208, il partecipante continua a essere seguito per un periodo di tempo stabilito dallo studio, al fine di monitorare eventuali effetti a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devo firmare un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Devo capire le informazioni fornite e accettare volontariamente di partecipare.
  • Devo avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso.
  • Il medico deve aver diagnosticato una leucemia mieloide acuta (AML) o una sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) che sia ricaduta o resistente al trattamento precedente, secondo le linee guida internazionali.
  • Devo essere disposto a fare più volte prelievi di midollo osseo, di sangue e di urina durante lo studio; il prelievo di midollo è necessario per valutare la risposta al farmaco.
  • Il mio stato di salute generale, valutato con la scala ECOG, deve essere tra 0 (piena attività) e 2 (leggera limitazione).
  • Il mio conteggio di piastrine deve essere almeno 20.000 per microlitro; se necessario, posso ricevere trasfusioni per raggiungere questo valore.
  • Le mie analisi di funzione epatica (AST, ALT, ALP) devono essere al massimo tre volte il valore normale, a meno che un livello più alto sia dovuto alla malattia stessa.
  • Le mie analisi di funzione renale devono mostrare una creatinina sierica ≤2,0 mg/dL o una clearance della creatinina >40 mL/min, calcolata con la formula di Cockcroft‑Gault.
  • Devo avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Se sono una donna in età fertile, devo fare un test di gravidanza entro 7 giorni dall'inizio del trattamento e il risultato deve essere negativo.
  • Le persone in età fertile (donne e uomini) devono concordare di non avere rapporti sessuali non protetti o devono usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per 90 giorni (uomini) o 6 mesi (donne) dopo l'ultima dose; gli uomini non devono donare sperma durante il trattamento e per 3 mesi dopo.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Non partecipare se hai ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) entro gli ultimi 60 giorni, se sei in terapia immunosoppressiva dopo il trapianto, o se hai una malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) significativa (l’uso di steroidi topici per la GVHD cutanea è consentito).
  • Non partecipare se hai ricevuto terapia anticancro sistemica (eccetto idrossiurea) o radioterapia entro gli ultimi 14 giorni prima della prima dose del farmaco.
  • Non partecipare se hai usato un farmaco sperimentale entro gli ultimi 14 giorni o se non è trascorso un periodo pari a 5 volte la sua emivita prima della prima dose.
  • Non partecipare se per la tua malattia è disponibile una terapia anticancro potenzialmente curativa.
  • Non partecipare se assumi farmaci che sono substrati sensibili degli enzimi epatici CYP2B6 o CYP2C8, come indicato dalla FDA.
  • Non partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non partecipare se hai un’infezione grave in corso o una febbre inspiegata superiore a 38,5 °C durante lo screening o al primo giorno di trattamento (a meno che non sia febbre correlata al tumore e il medico lo decida).
  • Non partecipare se sei ipersensibile a uno qualsiasi dei componenti di LB-208.
  • Non partecipare se hai insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA III o IV o una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 40 %.
  • Non partecipare se hai avuto un infarto miocardico (attacco di cuore) negli ultimi 6 mesi.
  • Non partecipare se hai angina pectoris instabile o non controllata (dolore al petto per problemi cardiaci).
  • Non partecipare se hai una storia di aritmie ventricolari gravi e/o non controllate (battiti cardiaci irregolari pericolosi).
  • Non partecipare se il tuo intervallo QTc (QT corretto per la frequenza cardiaca) è ≥ 470 ms oppure se hai fattori che aumentano il rischio di prolungamento del QT o di aritmie, come insufficienza cardiaca, ipokaliemia (bassi livelli di potassio) o storia familiare della sindrome del QT lungo.
  • Non partecipare se stai assumendo farmaci noti per prolungare il QT, a meno che non possano essere interrotti o sostituiti definitivamente prima della prima dose (con periodo di wash‑out di almeno 5 emivite).
  • Non partecipare se sei affetto da HIV, epatite B o C attiva, o da qualsiasi altra infezione sistemica attiva di grado 2 o superiore.
  • Non partecipare se hai altre condizioni mediche o psicologiche che il medico ritiene possano impedirti di firmare il consenso informato, collaborare o partecipare allo studio.
  • Non partecipare se hai difficoltà a deglutire (dysphagia), sindrome dell’intestino corto, gastroparesi (ritardo nello svuotamento gastrico) o altre condizioni che limitano l’assunzione o l’assorbimento del farmaco per via orale.
  • Non partecipare se presenti sintomi che suggeriscono una leucemia attiva nel sistema nervoso centrale (CNS) o se è già stata diagnosticata una leucemia CNS.
  • Non partecipare se hai complicazioni della leucemia subito pericolose per la vita, come sanguinamento incontrollato, polmonite con ipossia (bassa ossigenazione) o shock, o coagulazione intravascolare disseminata (una grave alterazione della coagulazione del sangue).
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Farmaci in studio

LB-208 è un farmaco sperimentale che agisce bloccando (antagonista) un recettore della serotonina chiamato 5‑idrossitriptamina 1B (HTR1B). Viene somministrato per via orale sotto forma di capsula dura. Nello studio viene dato da solo ai pazienti adulti che hanno una leucemia mieloide acuta (AML) o una sindrome mielodisplastica a rischio elevato (MDS) che sono tornati a peggiorare o che non hanno risposto ad altri trattamenti. Lo scopo principale è verificare se il farmaco è sicuro e tollerato, e capire quale sia la quantità migliore da usare nelle fasi successive della ricerca.

Che cosa si sa già del trattamento

LB-208 - LB-208 è una capsula dura da assumere per via orale. È ancora in fase sperimentale e finora è presente solo negli studi clinici, ed è destinata a pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio che non rispondono più ai trattamenti. Agisce bloccando selettivamente il recettore della serotonina 5‑HT1B, interrompendo i segnali che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. È classificato come antagonista selettivo del recettore 5‑HT1B.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    L'Acute Myeloid Leukemia (AML) è un cancro che inizia nelle cellule che formano il sangue nel midollo osseo. Produce un gran numero di cellule immature che non funzionano correttamente. Queste cellule si accumulano nel sangue e nel midollo, impedendo la produzione normale di globuli rossi, piastrine e altri globuli bianchi. Con il tempo, la malattia può diffondersi ad altri organi. Se la crescita delle cellule cancerogene non viene controllata, la condizione peggiora rapidamente.

  • Sindrome mielodisplastica ad alto rischio (recidivata o refrattaria)

    Higher‑Risk Myelodysplastic Syndrome (HR‑MDS) è un disturbo del midollo osseo in cui la produzione di cellule del sangue è inefficiente e anormale. Le cellule prodotte spesso sono difettose e non sopravvivono a lungo. Il numero di globuli rossi, piastrine o neutrofili può diminuire gradualmente. Con il progredire della malattia, la condizione può diventare più grave e aumentare il rischio di trasformarsi in una leucemia. Il decorso è generalmente più rapido rispetto alle forme a basso rischio.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2025-523396-38-00Codice del protocolloLB208-1-002Partecipanti previsti60 personePromotoreAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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