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Studio sull'Efficacia del Pemigatinib nei Pazienti con Colangiocarcinoma Intraepatico Avanzato con Fusioni/Ridisposizioni FGFR2

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato (iCCA), che è un tipo di cancro che si sviluppa nei dotti biliari all'interno del fegato. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con una specifica alterazione genetica nota come fusioni o riarrangiamenti di FGFR2. Queste alterazioni possono influenzare la crescita del tumore e la risposta al trattamento.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pemigatinib, commercializzato come Pemazyre, che viene somministrato sotto forma di compresse. Pemigatinib è un inibitore di FGFR, una proteina che può essere coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di pemigatinib somministrato dopo una terapia locale curativa, come la chirurgia, nei pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti sistemici per il loro cancro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno pemigatinib per un periodo massimo di 12 mesi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. I ricercatori monitoreranno la sopravvivenza senza recidiva del cancro e valuteranno la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni su come pemigatinib possa aiutare a prevenire la ricomparsa del cancro dopo il trattamento iniziale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco pemigatinib, disponibile sotto forma di compresse da 4,5 mg, da assumere per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione del pemigatinib saranno determinate dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente e alle condizioni di salute.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

    Le visite di controllo includeranno esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sopravvivenza libera da recidiva

    L'obiettivo principale del trial è valutare la sopravvivenza libera da recidiva a 12 mesi dall'inizio del trattamento.

    Questo parametro aiuterà a determinare l'efficacia del pemigatinib nel prevenire la ricomparsa del cancro.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Oltre alla sopravvivenza, verrà valutato l'impatto del trattamento sulla qualità della vita del paziente.

    Saranno utilizzati questionari specifici per misurare il benessere generale e i sintomi correlati alla malattia e al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto concludersi entro il 30 settembre 2025.

    Al termine del trial, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con pemigatinib.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi firmare un modulo di consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Devi avere una buona funzione del sangue, del fegato e dei reni. Questo significa che i tuoi esami del sangue devono mostrare livelli adeguati di cellule del sangue e sostanze chimiche.
  • Il livello di creatinina nel sangue, che misura la funzione renale, deve essere entro certi limiti. Se è troppo alto, potrebbe essere necessario un test delle urine per confermare che i reni funzionano bene.
  • Devi avere una buona coagulazione del sangue, che significa che il tuo sangue si coagula correttamente. Se stai prendendo farmaci per fluidificare il sangue, potrebbe essere necessario cambiarli.
  • Se sei infetto dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV), devi avere un buon numero di cellule immunitarie, una carica virale non rilevabile e non prendere farmaci che interagiscono con quelli dello studio.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire le regole dello studio, compresi i trattamenti e le visite programmate.
  • Se hai l'epatite B attiva, il livello del virus nel sangue deve essere basso e devi essere in trattamento per l'epatite B.
  • Se hai l'epatite C attiva, puoi partecipare se hai ricevuto terapia antivirale prima dello studio, ma non durante.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Devi avere un cancro delle vie biliari intraepatiche localizzato e trattabile, senza segni di malattia metastatica, e con specifiche alterazioni genetiche chiamate fusioni o riarrangiamenti FGFR2.
  • Devi aver ricevuto una terapia locale curativa per il cancro delle vie biliari intraepatiche fino a 12 settimane prima dell'iscrizione allo studio.
  • Se sei una donna in età fertile o un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per una settimana dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono o molto buono, misurato con un sistema chiamato stato di performance ECOG, che deve essere 0 o 1.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti per il cancro delle vie biliari intraepatiche.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre gravi malattie che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite necessarie.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Pemigatinib è un farmaco utilizzato per trattare il colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato, un tipo di cancro delle vie biliari. Questo farmaco è somministrato ai pazienti dopo che hanno ricevuto una terapia locale curativa, come la chirurgia, per aiutare a prevenire la ricomparsa del cancro. Pemigatinib agisce bloccando l'attività di specifiche proteine che possono favorire la crescita delle cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

Pemigatinib – Pemigatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento del colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato con fusioni o riarrangiamenti del gene FGFR2. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua efficacia dopo una terapia locale curativa in pazienti con cancro delle vie biliari intraepatiche resecabile. Il meccanismo d'azione di pemigatinib si basa sull'inibizione selettiva del recettore FGFR2, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato con fusioni/riarrangiamenti di FGFR2 – È un tipo di cancro che si sviluppa nei dotti biliari all'interno del fegato. Questa forma di colangiocarcinoma è caratterizzata da alterazioni genetiche specifiche, come le fusioni o i riarrangiamenti del gene FGFR2. La malattia può iniziare con sintomi lievi o assenti, ma con il tempo può causare dolore addominale, ittero e perdita di peso. La progressione della malattia può portare a un aumento delle dimensioni del tumore e alla diffusione ad altre parti del corpo. La diagnosi spesso avviene in uno stadio avanzato, quando il tumore è già cresciuto significativamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512018-16-00Codice del protocolloPEARLDIFERPartecipanti previsti20 personePromotoreFrankfurter Institut Fuer Klinische Krebsforschung IKF GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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