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Studio sulla gemcitabina, cisplatino e pembrolizumab prima dell'intervento chirurgico per pazienti con colangiocarcinoma operabile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda il colangiocarcinoma perihilare e distale, che sono tumori delle vie biliari. I pazienti nello studio riceveranno diversi trattamenti a seconda del gruppo a cui vengono assegnati. Alcuni pazienti riceveranno una combinazione di farmaci chemioterapici chiamati gemcitabina e cisplatino insieme a un altro farmaco chiamato pembrolizumab prima e dopo l'intervento chirurgico, mentre altri pazienti andranno direttamente all'intervento chirurgico senza ricevere questi farmaci prima dell'operazione. La gemcitabina e il cisplatino vengono somministrati attraverso una flebo in vena, così come il pembrolizumab. Questi farmaci vengono utilizzati per ridurre le dimensioni del tumore prima dell'intervento chirurgico e per prevenire la ricomparsa della malattia dopo l'operazione.

Lo scopo di questo studio è verificare se il trattamento con gemcitabina e cisplatino combinato con pembrolizumab dato prima dell'intervento chirurgico possa migliorare il tempo in cui i pazienti vivono senza che la malattia ritorni o peggiori, rispetto ai pazienti che vengono operati subito senza ricevere prima questi farmaci. Lo studio valuterà anche quanto tempo i pazienti sopravvivono, quanti pazienti possono essere operati, se l'operazione riesce a rimuovere completamente il tumore, quali complicazioni si verificano dopo l'intervento chirurgico e la qualità di vita dei pazienti durante e dopo il trattamento.

Durante lo studio, i pazienti che ricevono i farmaci prima dell'intervento chirurgico faranno diversi cicli di trattamento che dureranno alcuni mesi. Dopo questi trattamenti, se possibile, verrà eseguito l'intervento chirurgico per rimuovere il tumore. Dopo l'operazione, alcuni pazienti continueranno a ricevere il pembrolizumab per un periodo di tempo. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare come risponde il tumore al trattamento e per verificare eventuali effetti collaterali. Verranno anche prelevati campioni di sangue per misurare i livelli di alcune sostanze che possono indicare come sta progredendo la malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, sarai assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento disponibili.

    Un gruppo riceverà il trattamento neoadiuvante (trattamento prima dell'intervento chirurgico) seguito dall'intervento chirurgico, mentre l'altro gruppo procederà direttamente all'intervento chirurgico.

  2. Passaggio 2

    Trattamento neoadiuvante con chemioterapia (se assegnato a questo gruppo)

    Se sarai assegnato al gruppo di trattamento neoadiuvante, riceverai una combinazione di farmaci chemioterapici prima dell'intervento chirurgico.

    I farmaci utilizzati sono gemcitabina e cisplatino, somministrati tramite infusione endovenosa (attraverso una vena).

    Riceverai anche pembrolizumab, un farmaco immunoterapico, anch'esso somministrato tramite infusione endovenosa.

    Il trattamento viene somministrato in cicli. Riceverai un totale di 3 o 6 cicli di trattamento prima dell'intervento chirurgico, a seconda della risposta al trattamento e delle condizioni cliniche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento neoadiuvante

    Durante e dopo il trattamento neoadiuvante, sarai sottoposto a esami per valutare come il tumore risponde ai farmaci.

    Verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di CA 19-9 e CEA (marcatori tumorali) dopo 3 e 6 cicli di trattamento.

    Saranno eseguiti esami di imaging per valutare le dimensioni del tumore secondo i criteri RECIST (criteri standardizzati per misurare la risposta dei tumori solidi).

  4. Passaggio 4

    Intervento chirurgico

    Dopo il completamento del trattamento neoadiuvante (se assegnato a questo gruppo) o direttamente dopo l'ingresso nello studio (se assegnato al gruppo chirurgico immediato), sarai sottoposto a intervento chirurgico.

    L'intervento chirurgico ha lo scopo di rimuovere il tumore del colangiocarcinom (tumore delle vie biliari).

    Durante l'intervento, verranno rimossi e analizzati alcuni linfonodi specifici (linfonodi 8, 9, 12A e 12P) per determinare se il tumore si è diffuso.

  5. Passaggio 5

    Trattamento con pembrolizumab dopo l'intervento chirurgico (se assegnato al gruppo neoadiuvante)

    Se sei stato assegnato al gruppo di trattamento neoadiuvante, continuerai a ricevere pembrolizumab anche dopo l'intervento chirurgico.

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa nel periodo perioperatorio (prima e dopo l'intervento).

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio delle complicanze postoperatorie

    Dopo l'intervento chirurgico, sarai monitorato attentamente per eventuali complicanze postoperatorie.

    Questo monitoraggio avverrà a 30 giorni e a 90 giorni dall'intervento chirurgico.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi e la loro gravità.

  7. Passaggio 7

    Analisi dei tessuti rimossi

    I tessuti rimossi durante l'intervento chirurgico saranno analizzati dal patologo.

    Verrà valutato se il tumore è stato completamente rimosso (resezione radicale).

    Se hai ricevuto il trattamento neoadiuvante, verrà valutata la risposta patologica, cioè quanto il tumore è stato ridotto o eliminato dai farmaci, utilizzando il protocollo del College of American Pathologists.

    Verranno analizzati anche biomarcatori, inclusa l'analisi del DNA tumorale circolante.

  8. Passaggio 8

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, ti verrà chiesto di compilare questionari sulla tua qualità di vita.

    Questi questionari includono l'EORTC QLQ-C30 (questionario specifico per pazienti oncologici) e l'EQ-5D (questionario generale sulla salute).

    I questionari aiutano a valutare come il trattamento influisce sul tuo benessere fisico ed emotivo.

  9. Passaggio 9

    Follow-up a lungo termine

    Dopo il completamento del trattamento, sarai seguito regolarmente per monitorare la tua salute e verificare eventuali segni di ritorno del tumore.

    Verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di CA 19-9 e CEA durante il periodo di follow-up.

    Verranno eseguiti esami di imaging per verificare l'eventuale presenza di recidiva locale (ritorno del tumore nella stessa area) o metastasi a distanza (diffusione del tumore ad altri organi).

    Il follow-up continuerà per diversi anni dopo il trattamento per valutare la sopravvivenza libera da eventi (tempo senza progressione della malattia) e la sopravvivenza globale.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere un colangiocarcinoma perihilare o distale (un tipo di tumore che colpisce i dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino) confermato tramite esame dei tessuti o delle cellule, e il tumore deve essere resecabile o borderline resecabile (significa che può essere rimosso chirurgicamente o che è al limite della possibilità di essere rimosso)
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato
  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  • Il paziente deve avere un punteggio ECOG (una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane) di 0 o 1, valutato entro 7 giorni prima della prima dose del trattamento
  • Il paziente deve avere una funzione degli organi adeguata secondo i parametri stabiliti, con esami eseguiti entro 10 giorni prima dell'inizio del trattamento
  • In caso di ostruzione significativa del dotto biliare (blocco del canale che trasporta la bile), il paziente deve aver ricevuto un drenaggio efficace (procedura per liberare il canale ostruito)
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante il periodo di trattamento e per almeno 18 settimane dopo l'ultima dose del farmaco, e non devono donare sperma durante questo periodo
  • Le partecipanti di sesso femminile possono partecipare se non sono in gravidanza, non stanno allattando, e se non sono in età fertile oppure se sono in età fertile e accettano di utilizzare metodi contraccettivi durante il trattamento e per almeno 18 settimane dopo l'ultima dose del farmaco
  • I partecipanti con HIV positivo (virus dell'immunodeficienza umana) devono essere gestiti da uno specialista HIV insieme al medico dello studio, con controllo della carica virale (quantità di virus nel sangue), del numero di cellule CD4+ (cellule del sistema immunitario) e altre misure di supporto. Questi partecipanti devono avere l'HIV ben controllato con terapia antiretrovirale (farmaci che controllano l'HIV), con cellule CD4+ di almeno 350 per millimetro cubo, carica virale non rilevabile da almeno 12 settimane, terapia stabile da almeno 4 settimane, e la terapia non deve contenere farmaci che interagiscono con determinati enzimi
  • I partecipanti con storia di Epatite B o C (infezioni del fegato causate da virus) possono essere inclusi secondo protocolli specifici di gestione

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Gemcitabina

    è un medicinale chemioterapico che viene utilizzato per trattare diversi tipi di tumore. Funziona rallentando o fermando la crescita delle cellule tumorali nel corpo. In questo studio, viene somministrato prima dell'intervento chirurgico per ridurre le dimensioni del tumore e migliorare le possibilità di successo dell'operazione.

  • Cisplatino

    è un altro medicinale chemioterapico che aiuta a combattere il cancro. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di moltiplicarsi. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento contro il tumore delle vie biliari.

  • Pembrolizumab

    è un tipo di immunoterapia che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Questo medicinale blocca una proteina che impedisce al sistema immunitario di attaccare il tumore, permettendo così al corpo di difendersi meglio contro il cancro. Viene somministrato sia prima che dopo l'intervento chirurgico per migliorare i risultati del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pembrolizumab

    È un farmaco immunoterapico somministrato per via endovenosa (attraverso flebo in vena) che viene utilizzato nel trattamento di vari tipi di tumore, incluso il colangiocarcinoma, un tumore raro delle vie biliari. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata PD-1 presente sulla superficie delle cellule del sistema immunitario, permettendo così al corpo di riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali. In questo studio clinico, il pembrolizumab viene testato in combinazione con altri farmaci chemioterapici (gemcitabina e cisplatino) prima e dopo l'intervento chirurgico per valutare se questo approccio possa migliorare i risultati nei pazienti con colangiocarcinoma operabile.

  • Gemcitabina

    È un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa utilizzato nel trattamento di diversi tipi di tumori, tra cui il colangiocarcinoma. Questo medicinale funziona interferendo con la produzione del materiale genetico (DNA) nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi, portandole infine alla morte. Nello studio NEODISCO, la gemcitabina viene somministrata insieme al cisplatino e al pembrolizumab prima dell'intervento chirurgico per ridurre le dimensioni del tumore e migliorare le possibilità di successo dell'operazione.

  • Cisplatino

    È un farmaco chemioterapico somministrato per infusione endovenosa ampiamente utilizzato nel trattamento di vari tumori solidi, incluso il colangiocarcinoma. Il medicinale agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali formando legami chimici che impediscono alle cellule di dividersi e crescere normalmente, causandone la morte. In questa sperimentazione clinica, il cisplatino viene utilizzato in combinazione con gemcitabina e pembrolizumab come terapia neoadiuvante (prima dell'intervento chirurgico) per aumentare le probabilità di rimozione completa del tumore e migliorare la sopravvivenza dei pazienti.

Malattie studiate

  • Colangiocarcinoma perilare

    Si tratta di un tumore maligno che si sviluppa nei dotti biliari nella zona vicina al punto in cui i dotti epatici destro e sinistro si uniscono. Questa malattia colpisce le vie biliari che trasportano la bile dal fegato all'intestino. Con il progredire della malattia, il tumore può ostruire i dotti biliari causando accumulo di bile nel fegato. I pazienti possono sviluppare ittero, ovvero un ingiallimento della pelle e degli occhi. La malattia può diffondersi ai linfonodi vicini e ad altri organi. Si tratta di una condizione rara che richiede attenzione medica specializzata.

  • Colangiocarcinoma distale

    È un tumore maligno che si forma nella parte inferiore dei dotti biliari, vicino al punto in cui questi entrano nell'intestino tenue. Questo tipo di cancro si sviluppa nelle cellule che rivestono i dotti biliari nella loro porzione distale. Man mano che la malattia avanza, il tumore può bloccare il flusso della bile causando problemi digestivi e ittero. Può estendersi ai tessuti circostanti e ai linfonodi della regione. Come il colangiocarcinoma perilare, anche questa forma è considerata una malattia rara. La progressione della malattia può variare da paziente a paziente.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-516898-72-00Partecipanti previsti5 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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