Pemigatinib – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Pemigatinib: Una Terapia Mirata per Vari Tipi di Cancro

Pemigatinib è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tipi di cancro. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del pemigatinib in pazienti con diversi tipi di cancro, in particolare quelli con alterazioni genetiche nei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR).

Indice dei Contenuti

Cos’è il Pemigatinib?
Come Funziona il Pemigatinib?
Quali Tipi di Cancro Può Trattare il Pemigatinib?
Come Viene Somministrato il Pemigatinib?
Efficacia del Pemigatinib
Effetti Collaterali e Sicurezza
Ricerca in Corso

Cos’è il Pemigatinib?

Il pemigatinib è un farmaco per la terapia mirata contro il cancro. È noto anche con il nome commerciale Pemazyre^[1] o con il codice di ricerca INCB054828^[2]. Questo medicinale è progettato per trattare specifici tipi di cancro che presentano determinate alterazioni genetiche nelle loro cellule^[3].

Come Funziona il Pemigatinib?

Il pemigatinib agisce mirando e bloccando proteine chiamate recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), in particolare FGFR1, FGFR2 e FGFR3. Queste proteine sono coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule tumorali. Bloccando queste proteine, il pemigatinib può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose^[3].

Quali Tipi di Cancro Può Trattare il Pemigatinib?

Il pemigatinib è oggetto di studio per il trattamento di vari tipi di cancro, tra cui:

Colangiocarcinoma (cancro delle vie biliari): Il pemigatinib è approvato in Europa per il trattamento di un tipo specifico di colangiocarcinoma con alterazioni FGFR2^[4].
Cancro uroteliale (cancro della vescica e cancri del sistema urinario)^[2]
Neoplasie mieloidi/linfoidi (alcuni tumori del sangue)^[5]
Altri tumori solidi con specifiche alterazioni FGFR, come il cancro al seno, il cancro al polmone e i sarcomi dei tessuti molli^[6]

È importante notare che per molti di questi tumori, il pemigatinib è ancora in fase di studio e potrebbe non essere ancora approvato per l’uso regolare.

Come Viene Somministrato il Pemigatinib?

Il pemigatinib viene assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Lo schema di dosaggio più comune è:

13,5 mg una volta al giorno per 14 giorni, seguiti da 7 giorni di pausa (ciclo di 21 giorni)^[1]

Alcuni studi stanno anche esaminando il dosaggio giornaliero continuo. Il tuo medico determinerà lo schema di dosaggio migliore per te in base alla tua situazione specifica e a come rispondi al trattamento^[2].

Efficacia del Pemigatinib

L’efficacia del pemigatinib viene misurata in diversi modi negli studi clinici:

Tasso di Risposta Obiettiva (ORR): Misura quanti pazienti hanno una significativa riduzione delle dimensioni del tumore dopo il trattamento^[7].
Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS): Misura quanto a lungo i pazienti vivono senza che il loro cancro peggiori^[7].
Sopravvivenza Globale (OS): Misura quanto a lungo i pazienti vivono dopo l’inizio del trattamento^[7].
Durata della Risposta (DOR): Misura per quanto tempo il cancro rimane controllato dopo che inizia a rispondere al trattamento^[7].

L’efficacia esatta può variare a seconda del tipo di cancro e delle sue specifiche alterazioni genetiche. Il tuo medico può fornire informazioni più specifiche in base al tuo caso individuale.

Effetti Collaterali e Sicurezza

Come tutti i farmaci, il pemigatinib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Alti livelli di fosfato nel sangue (iperfosfatemia)
Problemi agli occhi, inclusi cambiamenti alla cornea e alla retina
Affaticamento
Nausea e vomito
Diarrea o stitichezza
Alterazioni del gusto
Afte in bocca

Il tuo medico ti monitorerà attentamente per questi e altri effetti collaterali. Potrebbe aggiustare la dose o raccomandare trattamenti per gestire gli effetti collaterali se si verificano^[8].

Ricerca in Corso

Il pemigatinib è ancora oggetto di studio in molti trial clinici. Questi studi stanno esaminando la sua efficacia in diversi tipi di cancro, in diverse fasi della malattia e in combinazione con altri trattamenti. Alcune aree di ricerca in corso includono:

L’uso del pemigatinib dopo l’intervento chirurgico nel colangiocarcinoma per prevenire la recidiva del cancro^[1]
La combinazione del pemigatinib con farmaci immunoterapici^[6]
L’uso del pemigatinib nel cancro della vescica in fase precoce^[9]
Lo studio del pemigatinib in una vasta gamma di tumori solidi con specifiche alterazioni genetiche^[3]

Questi studi in corso aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come utilizzare il pemigatinib in modo più efficace e sicuro in diverse situazioni.

Aspetto	Dettagli
Nome del farmaco	Pemigatinib (noto anche come INCB054828)
Meccanismo	Inibitore dei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) 1, 2 e 3
Tipi di cancro studiati	Cancro uroteliale, colangiocarcinoma, neoplasie mieloidi/linfoidi, vari tumori solidi con alterazioni FGFR
Somministrazione	Orale, tipicamente 13,5 mg una volta al giorno (2 settimane di trattamento, 1 settimana di pausa)
Risultati chiave misurati	Tasso di risposta obiettiva, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale, durata della risposta, sicurezza
Effetti collaterali notevoli	Iperfosfatemia, effetti oculari
Popolazione di pazienti	Principalmente pazienti con cancri avanzati e alterazioni del gene FGFR che non hanno risposto a precedenti trattamenti

Studi in corso con Pemigatinib

Data di inizio: 2024-06-20

Studio sull’uso di Pemigatinib e Retifanlimab per pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato

Reclutamento
2 1 1 1
Il liposarcoma dedifferenziato è un tipo di tumore raro che si sviluppa nel tessuto adiposo del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma avanzata di tumore. L’obiettivo è valutare l’efficacia di due farmaci, Pemigatinib e Retifanlimab (INCMGA00012), nel trattamento di questa malattia. Pemigatinib è un farmaco in compresse, mentre Retifanlimab viene…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
- Pemigatinib
- Retifanlimab
Data di inizio: 2020-09-01

Studio sulla terapia antitumorale mirata basata sul profilo genomico in pazienti con cancro avanzato utilizzando farmaci approvati EMA

Reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico, denominato ProTarget, esamina l’efficacia di diversi farmaci antitumorali mirati in pazienti con cancro avanzato o metastatico. I farmaci utilizzati includono vemurafenib, axitinib, trastuzumab emtansine, selpercatinib, olaparib, pertuzumab, alectinib, atezolizumab, avelumab, vismodegib, pemigatinib, trastuzumab e niraparib. Lo studio si concentra sui pazienti il cui tumore presenta specifiche caratteristiche genetiche che potrebbero renderlo sensibile…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2016-07-25

Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra su alcune malattie avanzate come i tumori solidi avanzati, il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo. Queste malattie possono avere varianti genetiche o proteiche che le rendono sensibili a determinati farmaci. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio per trattare queste condizioni. I…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-04-01

Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

Reclutamento
2 1 1 1
Il cancro è una malattia complessa che può presentarsi in diverse forme e stadi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro avanzato che non rispondono più ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati, già approvati per altre indicazioni, in pazienti con varianti genetiche o di espressione proteica che potrebbero…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-03-27

Studio clinico sull’efficacia del pemigatinib per pazienti con tumori solidi ricorrenti o metastatici con alterazione del gene FGFR

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi che presentano una modifica del gene FGFR. Questi tumori possono essere ricorrenti o metastatici, il che significa che possono ripresentarsi o diffondersi in altre parti del corpo. La terapia in esame utilizza un farmaco chiamato pemigatinib, noto anche con il nome di codice INCB054828. Questo…
Malattie studiate:
- Tumore
Farmaci studiati:
- Pemigatinib
Lo studio non è ancora iniziato

Studio nazionale finlandese per valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati in pazienti con tumore avanzato con profilo molecolare noto

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico esamina l’efficacia di diversi farmaci mirati (Pemazyre, Phesgo, Erivedge, Erleada, Verzenios, Mekinist, Rozlytrek, Lynparza, Alecensa, Stivarga, Zelboraf, Tepmetko) nel trattamento del cancro avanzato. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con cancro localmente avanzato o metastatico che non traggono più beneficio dalle terapie standard o per i quali non sono disponibili trattamenti…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-01-06

Studio sull’efficacia di Pemigatinib rispetto a Gemcitabina e Cisplatino nel trattamento del colangiocarcinoma non operabile o metastatico con riarrangiamento FGFR2

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il colangiocarcinoma è un tipo di tumore che si sviluppa nei dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all’intestino tenue. Questo studio clinico si concentra su persone con colangiocarcinoma che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre parti del corpo. In particolare, si studia una forma del…
Malattie studiate:
- Colangiocarcinoma
Farmaci studiati:
+2
Data di inizio: 2022-11-11

Studio sull’Efficacia del Pemigatinib nei Pazienti con Colangiocarcinoma Intraepatico Avanzato con Fusioni/Ridisposizioni FGFR2

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato (iCCA), che è un tipo di cancro che si sviluppa nei dotti biliari all’interno del fegato. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con una specifica alterazione genetica nota come fusioni o riarrangiamenti di FGFR2. Queste alterazioni possono influenzare la crescita…
Malattie studiate:
- Colangiocarcinoma
Farmaci studiati:
- Pemigatinib
Data di inizio: 2021-12-13

Studio per il Trattamento Continuato con Pemigatinib in Pazienti con Tumori Avanzati

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su persone con tumori avanzati che stanno già ricevendo un trattamento con pemigatinib. Il pemigatinib è un farmaco somministrato sotto forma di compresse e viene utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del pemigatinib. Il trattamento prevede…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
- Pemigatinib

Glossario

FGFR: Recettore del Fattore di Crescita dei Fibroblasti. Un tipo di proteina presente sulle cellule che svolge un ruolo nella crescita e divisione cellulare. Le alterazioni nei geni FGFR possono contribuire allo sviluppo del cancro.
Urothelial carcinoma: Un tipo di cancro che si verifica tipicamente nel sistema urinario, più comunemente nella vescica.
Cholangiocarcinoma: Un tipo di cancro che si forma nei dotti biliari, i tubi che collegano il fegato all'intestino tenue.
Myeloid/lymphoid neoplasms: Un gruppo di tumori del sangue che influenzano la produzione e la funzione delle cellule del sangue.
Objective Response Rate (ORR): La proporzione di paducono o scompaiono dopo il trattamento.
Progression-free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che il cancro peggiori.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
Duration of Response (DOR): Il periodo di tempo in cui un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
Hyperphosphatemia: Un livello anormalmente alto di fosfato nel sangue, che può essere un effetto collaterale di alcuni trattamenti antitumorali.
RECIST: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi. Un modo standardizzato per misurare quanto bene un paziente oncologico risponde al trattamento.