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Fenilbutirrato: Un Farmaco Versatile per Varie Condizioni

Il fenilbutirrato è un farmaco che ha mostrato potenzialità nel trattamento di varie condizioni mediche. Questo articolo esplora l’uso del fenilbutirrato negli studi clinici per diverse malattie, tra cui disturbi metabolici, condizioni neurologiche e cancro. Esamineremo come questo farmaco viene studiato e i suoi potenziali benefici per i pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Fenilbutirrato?

    Il fenilbutirrato è un farmaco utilizzato per trattare varie condizioni mediche. È anche noto con altri nomi come fenilbutirrato di sodio, HPN-100, BUPHENYL®, e NaPBA[1]. Questo farmaco è principalmente utilizzato come terapia aggiuntiva, il che significa che viene usato in combinazione con altri trattamenti per gestire determinati disturbi[1].

    Condizioni Trattate con il Fenilbutirrato

    Il fenilbutirrato è stato studiato e utilizzato per diverse condizioni mediche, tra cui:

    • Disturbi del Ciclo dell’Urea (UCD): Questi sono disturbi genetici che influenzano il modo in cui il corpo elabora l’azoto. Il fenilbutirrato aiuta a gestire queste condizioni fornendo un modo alternativo per il corpo di eliminare l’eccesso di azoto[1].
    • Deficit di Acil-CoA Deidrogenasi a Catena Media (MCADD): Questo è un raro disturbo genetico che influisce su come il corpo scompone certi grassi. La ricerca sta studiando se il fenilbutirrato possa aiutare a trattare questa condizione[2].
    • Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): Nota anche come malattia di Lou Gehrig, la SLA è una malattia neurologica progressiva. Gli studi stanno esplorando se il fenilbutirrato possa aiutare a rallentare la progressione della SLA[3].
    • Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3): Questo è un disturbo genetico che colpisce il movimento. La ricerca sta cercando di determinare se il fenilbutirrato possa aiutare a gestire i sintomi della SCA3[4].
    • Atrofia Muscolare Spinale (SMA): La SMA è un disturbo genetico che colpisce la forza muscolare e il movimento. Gli studi stanno indagando se il fenilbutirrato possa aumentare la produzione di una proteina carente nelle persone con SMA[5].
    • Tumori Cerebrali: Alcune ricerche stanno esplorando il potenziale del fenilbutirrato nel trattamento di certi tipi di tumori cerebrali nei bambini[6].

    Come Funziona il Fenilbutirrato

    Il fenilbutirrato funziona in modi diversi a seconda della condizione trattata:

    • Per i Disturbi del Ciclo dell’Urea, fornisce una via alternativa per rimuovere l’eccesso di azoto dal corpo[1].
    • In condizioni come SLA e SMA, potrebbe aiutare ad aumentare la produzione di certe proteine carenti o non funzionanti correttamente[3][5].
    • Per i tumori cerebrali, potrebbe aiutare a rallentare la crescita del tumore o indurre la morte delle cellule tumorali[6].

    Come viene Somministrato il Fenilbutirrato

    Il fenilbutirrato può essere somministrato in diversi modi:

    • Compresse orali o polvere: Questa è la forma più comune per il trattamento dei Disturbi del Ciclo dell’Urea[1].
    • Infusione endovenosa continua: Questo metodo è in fase di studio per condizioni come i tumori cerebrali[6].
    • Forma liquida: Alcuni studi stanno utilizzando una forma liquida del farmaco[2].

    Il dosaggio e il metodo di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata e delle esigenze individuali del paziente. Segui sempre attentamente le istruzioni del tuo medico quando assumi questo farmaco.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, il fenilbutirrato può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

    • Nausea e vomito
    • Alterazioni della funzionalità epatica
    • Alterazioni nella conta delle cellule del sangue
    • Affaticamento
    • Mal di testa

    È importante notare che non tutti sperimentano effetti collaterali, e la gravità può variare da persona a persona. Il tuo medico ti monitorerà attentamente per eventuali reazioni avverse mentre assumi questo farmaco[4].

    Ricerca in Corso e Potenziale Futuro

    Il fenilbutirrato è ancora oggetto di studio per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni. La ricerca in corso include:

    • Il suo uso nel trattamento dell’obesità e del prediabete influenzando certi aminoacidi nel corpo[7].
    • Il suo potenziale nel trattamento delle malattie colestatiche ereditarie, che sono condizioni epatiche che influenzano il flusso biliare[8].
    • Ulteriori studi sulla sua efficacia nel trattamento di disturbi genetici rari e condizioni neurologiche[2][3].

    Con il proseguire della ricerca, potremmo scoprire ulteriori usi per questo farmaco versatile. Se pensi che il fenilbutirrato possa essere utile per la tua condizione, discutine con il tuo medico per vedere se è un’opzione di trattamento appropriata per te.

    Condition Study Type Key Outcomes Measured Administration Method
    MCADD Fase 2 Sicurezza, durata della tolleranza al digiuno Orale, dosi giornaliere
    Disturbi del Ciclo dell’Urea Fase 2 Sicurezza, livelli di ammoniaca Orale, confrontato con il trattamento esistente
    Deficit del Complesso della Piruvato Deidrogenasi Studio pilota Sicurezza, livelli di lattato e piruvato nel sangue Orale, trattamento di 4 settimane
    Atassia Spinocerebellare Tipo 3 Fase 2 Sicurezza, punteggi della funzione neurologica Orale, studio di 12 mesi
    Atrofia Muscolare Spinale Tipo I Fase 1/2a Dose massima tollerata, livelli di proteina SMN Orale, studio di incremento della dose
    Tumori Cerebrali Pediatrici Fase 2 Sicurezza, risposta tumorale Infusione endovenosa continua

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il fenilbutirrato e come funziona? Il fenilbutirrato è un farmaco che può aiutare l’organismo a rimuovere l’azoto in eccesso. Viene convertito in fenilacetato nell’organismo, che può legarsi alla glutammina e aiutare a rimuovere l’azoto. In alcune condizioni, può anche influenzare l’espressione genica e la funzione cellulare.
    • Quali condizioni sono oggetto di studio con il fenilbutirrato? Gli studi clinici stanno studiando il fenilbutirrato per varie condizioni, tra cui i disturbi del ciclo dell’urea, la deficienza di acil-CoA deidrogenasi a catena media (MCADD), la deficienza del complesso della piruvato deidrogenasi, l’atassia spinocerebellare di tipo 3, l’atrofia muscolare spinale e alcuni tumori cerebrali.
    • Come viene somministrato il fenilbutirrato in questi studi? La somministrazione del fenilbutirrato varia a seconda dello studio. Alcuni studi utilizzano forme orali (compresse, polvere o liquido), mentre altri utilizzano un’infusione endovenosa continua. I dosaggi sono spesso basati sulla superficie corporea o sul peso e possono essere aggiustati durante lo studio.
    • Quali sono alcuni potenziali effetti collaterali del fenilbutirrato? Gli effetti collaterali possono variare, ma possono includere nausea, vomito, mal di testa, stanchezza e alterazioni degli esami del sangue (come i test di funzionalità epatica o la conta delle cellule del sangue). Gli studi monitorano attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi per garantire la sicurezza.
    • Quanto durano tipicamente questi studi clinici? La durata degli studi sul fenilbutirrato varia ampiamente, da alcune settimane a diversi mesi. Alcuni studi prevedono periodi di trattamento a breve termine, mentre altri indagano l’uso e gli effetti del farmaco a lungo termine.

    Studi in corso con Phenylbutyrate

    • Data di inizio: 2021-12-02

      Studio sulla sicurezza ed efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

      Non in reclutamento

      3 1

      LSclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato AMX0035. Questo farmaco è composto da due sostanze attive: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Il trattamento viene…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi Polonia Germania Irlanda Belgio Francia +4
    • Data di inizio: 2024-06-04

      Studio sull’Efficacia di AMX0035 in Pazienti con Paralisi Sopranucleare Progressiva

      Non in reclutamento

      3 1

      La ricerca clinica si concentra sulla Paralisi Sopranucleare Progressiva, una malattia rara che colpisce il cervello e provoca problemi di movimento, equilibrio e controllo muscolare. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato AMX0035, che è una combinazione di due sostanze chimiche: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Questo farmaco viene somministrato in forma di…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Bulgaria Austria Paesi Bassi Svezia Belgio Spagna +4

    Glossario

    • Urea Cycle Disorders: Un gruppo di disturbi genetici che influenzano il modo in cui il corpo elimina i rifiuti azotati, portando a un accumulo di ammoniaca nel sangue.
    • Medium-chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency (MCADD): Un disturbo genetico che influisce sul modo in cui il corpo scompone determinati grassi, potenzialmente portando a bassi livelli di zucchero nel sangue e altri problemi metabolici.
    • Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency: Un raro disturbo genetico che influisce sul modo in cui il corpo converte il cibo in energia, portando a un accumulo di acido lattico.
    • Spinocerebellar Ataxia Type 3: Un disturbo genetico che colpisce il movimento, causando problemi di coordinazione, equilibrio e linguaggio.
    • Spinal Muscular Atrophy: Un disturbo genetico che colpisce i neuroni motori, portando a debolezza e atrofia muscolare.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Dose-Limiting Toxicity: Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose o richiedere l'interruzione del trattamento.
    • Continuous Glucose Monitor (CGM): Un dispositivo che misura i livelli di zucchero nel sangue continuamente durante il giorno e la notte.
    • Biomarker: Una sostanza misurabile nel corpo che può indicare la presenza o la gravità di una malattia o gli effetti di un trattamento.