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Studio sull'Efficacia di AMX0035 in Pazienti con Paralisi Sopranucleare Progressiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Paralisi Sopranucleare Progressiva, una malattia rara che colpisce il cervello e provoca problemi di movimento, equilibrio e controllo muscolare. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato AMX0035, che è una combinazione di due sostanze chimiche: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Questo farmaco viene somministrato in forma di polvere da assumere per via orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AMX0035, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'impatto di AMX0035 rispetto al placebo sulla progressione della malattia, misurata attraverso una scala specifica per la Paralisi Sopranucleare Progressiva. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per monitorare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede un monitoraggio regolare per valutare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sui possibili effetti collaterali.

La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come AMX0035 possa influenzare la progressione della Paralisi Sopranucleare Progressiva e a determinare se questo trattamento possa offrire benefici significativi per le persone affette da questa condizione. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa malattia complessa e debilitante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato e aver soddisfatto i criteri di inclusione.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile in età fertile.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco AMX0035 o un placebo corrispondente.

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di polvere.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono effettuati esami di laboratorio e scansioni MRI per monitorare la progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    La progressione della malattia viene misurata utilizzando la scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSPRS).

    Viene valutato il cambiamento rispetto al valore iniziale alla settimana 52.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei sintomi e degli effetti collaterali.

    Il partecipante riceve un follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Deve fornire un modulo di consenso informato firmato e avere la capacità mentale di comprenderlo. Se il partecipante non è in grado di firmare, un rappresentante deve farlo secondo le normative locali.
  • Deve avere un punteggio di almeno 24 al Mini Mental State Examination (MMSE), un test che valuta le funzioni cognitive come memoria e attenzione.
  • I farmaci anti-Parkinson devono essere stabili per 60 giorni prima dell'iscrizione e si prevede che rimangano stabili durante la fase di studio.
  • Tutte le partecipanti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening.
  • Le donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono avere un test di gravidanza negativo il primo giorno prima della somministrazione del farmaco.
  • Le donne in età fertile devono accettare di astenersi dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono pianificare di rimanere incinte durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono pianificare di allattare al seno durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di astenersi dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • I partecipanti di sesso maschile non devono pianificare di avere figli o donare sperma durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il programma di trattamento, i test di laboratorio e altri requisiti dello studio, inclusi gli esami MRI.
  • Il partner di studio del partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il programma di trattamento, i test di laboratorio e altri requisiti dello studio. Il partner di studio è una persona che ha frequenti contatti con il partecipante e lo accompagna alle visite per fornire informazioni sulle sue capacità funzionali.
  • Deve essere un uomo o una donna di età compresa tra 40 e 80 anni.
  • Il partecipante deve risiedere al di fuori di una struttura di assistenza specializzata o per la demenza al momento dello screening e non deve essere pianificato il trasferimento in tali strutture. È consentita la residenza in una struttura di assistenza assistita.
  • Deve soddisfare i criteri per la possibile o probabile Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP) secondo i criteri MDS 2017, che includono sintomi come difficoltà nei movimenti oculari verticali e instabilità posturale.
  • I sintomi della PSP devono essere presenti da meno di 5 anni.
  • Deve avere un punteggio inferiore a 40 sulla scala totale PSPRS, che misura la gravità della malattia.
  • Deve essere in grado di camminare in modo indipendente o con assistenza minima, definita come la capacità di fare 5 passi con un minimo di aiuto.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Paralisi Sopranucleare Progressiva, una malattia che colpisce il cervello e i movimenti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Farmaci in studio

AMX0035 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della paralisi sopranucleare progressiva. Questo farmaco è progettato per rallentare la progressione della malattia, valutata attraverso una scala di valutazione specifica per questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

AMX0035 – AMX0035 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2b/3 per il trattamento della paralisi sopranucleare progressiva. Questo farmaco è in fase di ricerca per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel rallentare la progressione della malattia, misurata tramite la scala di valutazione PSP. AMX0035 agisce a livello molecolare proteggendo le cellule nervose dallo stress ossidativo e dalla morte cellulare, grazie alla combinazione di due composti attivi. Appartiene alla classe farmacologica dei neuroprotettori, con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione neurodegenerativa.

Malattie studiate

Paralisi Sopranucleare Progressiva – È una malattia rara del cervello che colpisce il controllo del movimento, l'equilibrio e la coordinazione. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel movimento degli occhi, rigidità muscolare e problemi di equilibrio. Con il tempo, la malattia può portare a difficoltà nel camminare, nel parlare e nel deglutire. Le persone affette possono anche sperimentare cambiamenti nel comportamento e nella personalità. La progressione della malattia varia, ma generalmente i sintomi peggiorano nel tempo. La diagnosi è spesso difficile, poiché i sintomi possono essere simili a quelli di altre malattie neurologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505893-14-00Codice del protocolloA35-009Partecipanti previsti910 personePromotoreAmylyx Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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