La ricerca clinica si concentra sulla Paralisi Sopranucleare Progressiva, una malattia rara che colpisce il cervello e provoca problemi di movimento, equilibrio e controllo muscolare. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato AMX0035, che è una combinazione di due sostanze chimiche: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Questo farmaco viene somministrato in forma di polvere da assumere per via orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AMX0035, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’impatto di AMX0035 rispetto al placebo sulla progressione della malattia, misurata attraverso una scala specifica per la Paralisi Sopranucleare Progressiva. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per monitorare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede un monitoraggio regolare per valutare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sui possibili effetti collaterali.

La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come AMX0035 possa influenzare la progressione della Paralisi Sopranucleare Progressiva e a determinare se questo trattamento possa offrire benefici significativi per le persone affette da questa condizione. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa malattia complessa e debilitante.