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Studio su sicurezza ed efficacia di alpelisib, trastuzumab e pertuzumab come terapia di mantenimento in pazienti adulti con carcinoma mammario HER2‑positivo avanzato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il HER2-positive advanced breast cancer, un tipo di cancro al seno che cresce più rapidamente a causa di una proteina chiamata HER2. Alcuni tumori presentano anche una variazione genetica nota come PIK3CA mutation, che può influenzare la risposta ai farmaci. Il trattamento in esame combina il farmaco orale alpelisib (BYL719) con due farmaci somministrati per via endovenosa, trastuzumab e pertuzumab. Questi tre medicinali vengono dati insieme come terapia di mantenimento, cioè dopo che il tumore è stato controllato con altri trattamenti, per cercare di mantenerlo sotto controllo più a lungo.

Lo scopo dello studio è valutare se l'aggiunta di alpelisib al regime già standard di trastuzumab e pertuzumab possa prolungare il periodo in cui la malattia non peggiora rispetto a un gruppo che riceve lo stesso regime più un placebo. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e non sapranno quale trattamento ricevono. Dopo l'inizio del trattamento, i pazienti saranno seguiti per diversi mesi con visite mediche regolari, esami del sangue e controlli di imaging per verificare l'andamento della malattia e monitorare la sicurezza dei farmaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 11 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento (parte safety run‑in)

    Dopo l’iscrizione al trial, il primo giorno si avvia la terapia di mantenimento.

    Vengono programmati gli esami clinici e di laboratorio di base per valutare lo stato di salute.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di <b>trastuzumab</b> per via endovenosa

    Viene infuso trastuzumab alla dose di 6 mg/kg, cioè 6 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo.

    L’infusione avviene secondo il calendario stabilito dal centro, generalmente ogni tre settimane.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di <b>pertuzumab</b> per via endovenosa

    Viene infuso pertuzumab alla dose di 420 mg per ogni ciclo di trattamento.

    L’infusione segue lo stesso calendario di trastuzumab.

  4. Passaggio 4

    Assunzione orale di <b>alpelisib</b>

    Ogni giorno si prende una compressa di alpelisib da 300 mg, da ingerire con acqua.

    La terapia con alpelisib inizia nello stesso giorno delle infusioni endovenose.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio settimanale per le prime 6 settimane

    Ogni settimana si effettuano visite di controllo per valutare eventuali effetti indesiderati.

    Vengono eseguiti esami del sangue e controlli vitali per identificare eventuali dose‑limiting toxicity, cioè effetti collaterali gravi che potrebbero richiedere la riduzione o l’interruzione della dose.

    Le informazioni raccolte servono a confermare la dose raccomandata del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dopo 6 settimane

    Al termine del periodo di 6 settimane, i risultati delle visite e degli esami vengono analizzati.

    Se non si riscontrano dose‑limiting toxicity gravi, la dose di alpelisib viene confermata per la fase successiva.

  7. Passaggio 7

    Randomizzazione alla parte 2 (studio doppio cieco)

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve alpelisib e gli altri due farmaci, l’altro riceve un placebo (pillola inattiva) più trastuzumab e pertuzumab.

    Lo studio è doppio cieco, il che significa che né il paziente né il medico sanno se si sta assumendo alpelisib o il placebo.

  8. Passaggio 8

    Continuazione della terapia di mantenimento

    Si prosegue con le infusioni di trastuzumab (6 mg/kg) e pertuzumab (420 mg) secondo il calendario stabilito, tipicamente ogni tre settimane.

    Si continua a prendere alpelisib 300 mg al giorno oppure il placebo, a seconda del gruppo di assegnazione.

  9. Passaggio 9

    Valutazioni radiologiche periodiche

    Ogni otto settimane vengono eseguiti esami di imaging (ad esempio tomografia o risonanza) per valutare la risposta del tumore.

    La risposta viene misurata secondo i criteri RECIST 1.1, che confrontano le dimensioni del tumore nel tempo.

  10. Passaggio 10

    Monitoraggio continuo degli effetti collaterali

    Ad ogni visita di controllo (generalmente ogni tre settimane) si valutano gli effetti collaterali, i risultati di laboratorio e le funzioni vitali.

    Se si verificano effetti avversi gravi, il medico può decidere di ridurre la dose, sospendere temporaneamente il farmaco o interrompere definitivamente la terapia.

  11. Passaggio 11

    Interruzione del trattamento

    La terapia termina quando si verifica una progressione della malattia (crescita del tumore), quando gli effetti collaterali diventano inaccettabili o quando il paziente decide di interrompere lo studio.

    Dopo l’interruzione, vengono programmati controlli di follow‑up per monitorare lo stato di salute.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere un cancro al seno confermato mediante esame al microscopio (istologia) e deve essere HER2‑positivo, cioè le cellule tumorali mostrano una proteina HER2 in eccesso; il tumore deve essere in fase avanzata, ovvero è tornato nella zona locale o si è diffuso in altre parti del corpo (metastatico) e non può più essere rimosso con la chirurgia.
  • Il paziente deve aver già ricevuto, prima di entrare nello studio, una terapia iniziale (induzione) con fino a 8 cicli di un farmaco della classe dei taxani (docetaxel, paclitaxel o nab‑paclitaxel) insieme a trastuzumab e pertuzumab. È accettato anche un minimo di 4 cicli se il taxano è stato interrotto per effetti indesiderati (tossicità).
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale valutato con la scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0 o 1, cioè completamente attivo o con lievi limitazioni nelle attività quotidiane.
  • Il paziente deve avere una funzione adeguata del midollo osseo (che produce le cellule del sangue) e degli organi principali (come fegato, reni), cioè risultati di laboratorio che dimostrano che questi organi funzionano bene.
  • Solo per la seconda parte dello studio (Parte 2), il tumore deve presentare una mutazione del gene PIK3CA, individuata in un campione di tessuto tumorale analizzato in un laboratorio centrale designato.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Se al momento dello screening è presente un tumore infiammatorio del seno (una forma aggressiva di cancro al seno che provoca rossore e gonfiore simili a un'infezione).
  • Se la malattia è già peggiorata durante o dopo la terapia iniziale (chiamata terapia di induzione) prima della prima dose di alpelisib.
  • Se si ha una diagnosi di diabete di tipo I oppure un diabete di tipo II non controllato (cioè i livelli di zucchero nel sangue a digiuno e il valore HbA1c sono troppo alti).
  • Se si ha avuto una pancreatite acuta (infiammazione improvvisa del pancreas) entro l'ultimo anno, o una pancreatite cronica (infiammazione del pancreas che dura a lungo).
  • Se si soffre di una malattia cardiaca significativa e non controllata o di recenti eventi cardiaci (come infarto o problemi gravi al cuore).
  • Se si ha una storia di gravi reazioni cutanee come Sindrome di Stevens-Johnson (SJS), eritema multiforme (EM), necrolisi tossica epidermica (TEN) o reazione da farmaco con eosinofilia e sindrome sistemica (DRESS).
  • Se è presente una pneumonite o una malattia polmonare interstiziale (infiammazione dei polmoni o danni al tessuto di supporto dei polmoni) documentata al momento dello screening.
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Farmaci in studio

  • Alpelisib

    è una pillola che viene presa per via orale. Nello studio è stato usato insieme a due farmaci contro il tumore per bloccare una via di crescita delle cellule cancerose che è attiva quando è presente una mutazione PIK3CA. L’obiettivo è vedere se, combinato con gli altri trattamenti, può aiutare a mantenere la risposta al trattamento e a prolungare il tempo in cui la malattia non peggiora.

  • Trastuzumab

    è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Si lega a una proteina chiamata HER2 presente sulla superficie di alcune cellule tumorali al seno, impedendo loro di crescere e di diffondersi. Nel trial è parte della terapia di mantenimento e viene dato a tutti i partecipanti per valutare se, in combinazione con gli altri farmaci, può migliorare il risultato del trattamento.

  • Pertuzumab

    è anch'esso un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Si lega a un’altra parte della proteina HER2, lavorando insieme a trastuzumab per bloccare più efficacemente il segnale di crescita delle cellule tumorali. Nel contesto dello studio, è usato insieme a trastuzumab e alpelisib per verificare se questa combinazione può prolungare il periodo in cui la malattia resta stabile.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Alpelisib

    Alpelisib è somministrato per via orale sotto forma di compressa da 300 mg. È un farmaco approvato per il trattamento di alcuni tumori al seno con mutazione PIK3CA ed è oggetto di studi clinici per altre indicazioni. Viene usato principalmente per il cancro al seno avanzato HER2‑positivo con mutazione PIK3CA. Agisce bloccando l’enzima PI3Kα, interrompendo così un segnale che favorisce la crescita delle cellule tumorali; è classificato come inibitore selettivo della PI3K e terapia mirata.

  • Trastuzumab

    Trastuzumab si somministra per via endovenosa mediante infusione lenta. È un farmaco ampiamente approvato e studiato per il cancro al seno HER2‑positivo. Viene impiegato per trattare il tumore al seno avanzato HER2‑positivo, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Si lega al recettore HER2 sulla superficie delle cellule tumorali, bloccandone l’attivazione e attivando il sistema immunitario contro la cellula; è una monoclonale anti‑HER2.

  • Pertuzumab

    Pertuzumab viene dato per via endovenosa mediante infusione. È un anticorpo monoclonale approvato per il cancro al seno HER2‑positivo e spesso usato in combinazione con trastuzumab. È indicato per il trattamento del tumore al seno avanzato HER2‑positivo. Il suo meccanismo consiste nel legarsi a una parte diversa del recettore HER2, impedendo la formazione di dimeri con HER3 e quindi la crescita cellulare; è classificato come anticorpo monoclonale anti‑HER2.

Malattie studiate

Carcinoma mammario avanzato HER2-positivo - HER2-positive advanced breast cancer è un tipo di cancro al seno in cui le cellule tumorali presentano un'elevata quantità della proteina HER2 sulla loro superficie. Questa caratteristica rende le cellule più aggressive e favorisce una crescita più rapida. Nel corso della malattia, il tumore può estendersi oltre il seno, coinvolgendo linfonodi o organi lontani. La condizione è definita “avanzata” quando la diffusione è già presente al momento della diagnosi o si sviluppa dopo un primo trattamento. La progressione può avvenire in modo continuo, con aumento delle dimensioni del tumore e comparsa di nuove metastasi. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o cambiamenti nella forma del seno.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512050-13-00Codice del protocolloCBYL719G12301Partecipanti previsti4 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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