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Studio su dasatinib e venetoclax per bambini con leucemia o linfoma recidivante o refrattario con mutazione nel percorso di segnalazione MAPK/SRC

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non rispondono ai trattamenti standard. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l'efficacia di due farmaci, dasatinib e venetoclax, in bambini con specifiche alterazioni genetiche nel percorso di segnalazione MAPK/SRC. Dasatinib è un farmaco che viene somministrato in compresse rivestite, mentre venetoclax è disponibile sia in compresse rivestite che in sospensione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questi farmaci nei bambini e determinare la dose massima tollerata. Nella seconda fase, lo studio mira a valutare l'attività di questi nuovi farmaci nei pazienti con alterazioni specifiche. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio.

Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla sicurezza e sulla determinazione della dose, mentre la seconda fase valuterà l'efficacia dei farmaci. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini con queste forme di cancro difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax e dasatinib, entrambi assunti per via orale.

    Il venetoclax è disponibile in forma di sospensione orale e compresse rivestite con film.

    Il dasatinib è disponibile in compresse rivestite con film e in polvere per sospensione orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di dosaggio

    La fase I del trial mira a determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase II (RP2D).

    Durante questa fase, la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci vengono valutate attentamente.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'attività

    Nella fase II, l'obiettivo principale è valutare l'attività dei nuovi farmaci nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche.

    L'efficacia del trattamento viene monitorata attraverso la risposta complessiva migliore (ORR).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sopravvivenza

    La sopravvivenza complessiva (OS) viene monitorata dal primo giorno del ciclo 1 (C1D1) fino al decesso per qualsiasi causa.

    La sopravvivenza libera da eventi (EFS) viene definita come il tempo dal C1D1 al primo evento avverso.

  5. Passaggio 5

    Incidenza cumulativa di recidiva

    L'incidenza cumulativa di recidiva (CIR) stima il rischio di sviluppare una recidiva in un periodo di tempo specificato.

    I decessi senza recidiva sono considerati eventi concorrenti.

  6. Passaggio 6

    Trapianto di cellule staminali

    Il numero di pazienti che procede al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) dopo la terapia sperimentale viene calcolato.

    Questo trapianto serve come terapia di consolidamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita (QoL) viene valutata all'inizio, dopo il ciclo 1 e alla fine del trattamento.

    Viene utilizzato il modulo PedsQL™ Cancer per questa valutazione.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini tra 1 anno (almeno 12 mesi) e 18 anni al momento della prima diagnosi e meno di 21 anni al momento dell'inclusione.
  • Stato di salute: punteggio di performance Karnofsky (per pazienti con più di 12 anni) o punteggio di gioco Lansky (per pazienti con 12 anni o meno) almeno del 50%. Questi punteggi valutano quanto bene un paziente può svolgere le attività quotidiane.
  • Consenso informato scritto dai genitori/rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura di screening specifica dello studio, secondo le linee guida locali, regionali o nazionali.
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire comodamente le capsule per tutti i farmaci orali (eccetto per quelli per cui è disponibile una soluzione orale o è consentito sciogliere le compresse). È consentita la somministrazione tramite sondino nasogastrico o gastrostomico solo se indicato.
  • I pazienti devono aver avuto un profilo molecolare avanzato e un'analisi citometrica a flusso della loro malattia ricorrente o refrattaria prima della prima inclusione in questo studio. Il profilo di risposta ai farmaci e la metilazione sono altamente raccomandati ma non obbligatori. I pazienti con profilo molecolare avanzato alla diagnosi possono essere inclusi dopo discussione con lo sponsor.
  • I pazienti il cui tumore presenta le seguenti alterazioni: fusione NUP214-ABL1 o altra fusione ABL1, attivando il dominio della chinasi, o amplificazione ABL1, o fusione PDGFRβ con vari partner di fusione inclusi ma non limitati a: AGGF1, DOCK2, SATB1, ETV6 e/o pazienti che mostrano un IC50 di dasatinib molto basso ex-vivo inferiore a 10 nM (solo i dati generati nel laboratorio di ricerca sulla leucemia di Zurigo saranno considerati).
  • Funzione degli organi adeguata: Funzione renale e epatica (valutata entro 48 ore prima del primo giorno del ciclo 1): creatinina sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma per età o clearance della creatinina calcolata secondo la formula di Schwartz o tasso di filtrazione glomerulare radioisotopico ≥ 60 mL/min/1,73 m². Bilirubina diretta ≤ 2 volte il limite superiore della norma (≤ 3,0 volte per i pazienti con sindrome di Gilbert). Alanina aminotransferasi (ALT)/transaminasi sierica glutamico-piruvica (SGPT) ≤ 5 volte il limite superiore della norma; aspartato aminotransferasi (AST)/transaminasi sierica glutamico-ossalacetica (SGOT) ≤ 5 volte il limite superiore della norma. Nota: i pazienti con disfunzione epatica legata alla malattia di base possono essere idonei anche se non soddisfano i valori sopra menzionati per le transaminasi epatiche. In questi casi, i pazienti devono essere discussi con lo sponsor per confermare l'idoneità. Funzione cardiaca: frazione di accorciamento (SF) >29% (>35% per bambini sotto i 3 anni) e/o frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥50% al basale, determinata tramite ecocardiografia o MUGA. Assenza di prolungamento del QTcF (il prolungamento del QTc è definito come >450 msec su ECG di base, utilizzando la correzione di Friedericia), o altre aritmie ventricolari o atriali clinicamente significative.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta o il Linfoma Linfoblastico in fase di ricaduta o refrattario. Queste sono condizioni in cui il cancro ritorna o non risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono di sesso femminile o maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    Questo farmaco è utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così al corpo di eliminarle più facilmente.

  • Navitoclax

    Simile a venetoclax, questo farmaco è progettato per colpire e bloccare proteine specifiche che aiutano le cellule tumorali a sopravvivere. È usato per trattare tumori del sangue che non rispondono ad altri trattamenti.

  • Selumetinib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare tumori con specifiche alterazioni genetiche. Agisce bloccando un percorso di segnalazione che le cellule tumorali usano per crescere e moltiplicarsi.

  • Palbociclib

    Utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori, questo farmaco agisce bloccando le proteine che controllano la crescita delle cellule tumorali, rallentando o fermando la loro proliferazione.

  • Ruxolitinib

    Questo farmaco è usato per trattare tumori del sangue e funziona bloccando un enzima che le cellule tumorali usano per crescere. Aiuta a ridurre la crescita delle cellule tumorali e può migliorare i sintomi della malattia.

  • Everolimus

    Utilizzato per trattare diversi tipi di tumori, questo farmaco agisce bloccando una proteina che le cellule tumorali usano per crescere e moltiplicarsi. Aiuta a rallentare la crescita del tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

Blinatumomab – Blinatumomab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta in recidiva e del linfoma linfoblastico ricorrente o refrattario. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, nonché la sua efficacia in pazienti pediatrici con alterazioni specifiche. Blinatumomab agisce a livello molecolare come un anticorpo bispecifico che collega le cellule T ai linfociti B maligni, stimolando il sistema immunitario a distruggere le cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

  • Leucemia Linfoblastica Acuta in Recidiva

    È un tipo di cancro del sangue che si verifica quando i linfoblasti, un tipo di globuli bianchi immaturi, si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato. Questa condizione si manifesta dopo che il paziente ha già ricevuto un trattamento e la malattia è tornata. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule cancerose nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor B Recidivante

    È un tipo di linfoma che colpisce i linfociti B immaturi, una forma di globuli bianchi. Si verifica quando la malattia ritorna dopo un trattamento iniziale. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, coinvolgendo il midollo osseo e altri organi.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor T Recidivante

    Questo linfoma colpisce i linfociti T immaturi e si manifesta quando la malattia ritorna dopo un trattamento. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione può essere rapida, con coinvolgimento del midollo osseo e di altri organi.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor B Refrattario

    È un tipo di linfoma in cui i linfociti B immaturi non rispondono al trattamento standard. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, con un coinvolgimento significativo del midollo osseo e di altri organi.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor T Refrattario

    Questo linfoma colpisce i linfociti T immaturi e non risponde ai trattamenti standard. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può essere rapida, con un coinvolgimento significativo del midollo osseo e di altri organi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-501866-22-00Codice del protocolloHEM-iSMART - Sub BPartecipanti previsti25 personePromotorePrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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