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Studio farmacocinetico a dose multipla di phenylbutyrate e ursodoxicoltaurine in pazienti con insufficienza renale e volontari sani

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con renal impairment e volontari sani. Il trattamento è una polvere da assumere per via orale contenente il farmaco sperimentale AMX0035, che combina due sostanze attive, phenylbutyrate e ursodoxicoltaurine.

Lo scopo è valutare le caratteristiche PK, ovvero come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco e i suoi metabolites, cioè le sostanze in cui il farmaco si trasforma dopo l’assunzione.

I partecipanti riceveranno una dose iniziale seguita da più dosi giornaliere per un breve periodo. Durante lo studio verranno prelevati campioni di sangue e urine per misurare i livelli del farmaco e dei suoi prodotti di trasformazione, e verranno effettuati controlli di sicurezza come esami di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) e monitoraggio dei segni vitali, confrontando i risultati tra i soggetti con diversi gradi di funzione renale e i volontari sani.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inserimento nello studio

    Dopo aver fornito il consenso, si entra formalmente nello studio clinico.

    Viene assegnato un numero di identificazione anonimo per proteggere la privacy.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale e raccolta dei dati di base

    Vengono eseguiti esami del sangue, delle urine e misurazioni dei parametri vitali per stabilire lo stato di salute di partenza.

    Le informazioni raccolte serviranno a confrontare i risultati ottenuti durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione della prima dose singola di <b>AMX0035</b>

    Si assume una dose di 8 g di AMX0035 sotto forma di polvere da sciogliere in acqua.

    Il farmaco viene assunto per via orale una sola volta in questa fase.

  4. Passaggio 4

    Raccolta di campioni dopo la dose singola

    Vengono prelevati campioni di sangue e urine a intervalli specifici per valutare la PK (farmacocinetica) del farmaco e dei suoi metaboliti.

    Questi campioni aiutano a capire come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il prodotto.

  5. Passaggio 5

    Inizio del periodo di dosaggi multipli

    Dopo la fase di dose singola, si passa alla somministrazione ripetuta del medicinale secondo il calendario previsto dallo studio.

    Il periodo di dosaggi multipli dura per l'intera durata indicata dal protocollo, tipicamente diversi giorni consecutivi.

  6. Passaggio 6

    Somministrazione quotidiana di <b>AMX0035</b>

    Ogni giorno si assume 8 g di AMX0035 (polvere orale).

    Il farmaco contiene phenylbutyrate e ursodoxicoltaurine, i due principi attivi indicati nello studio.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza e raccolta di campioni durante il periodo di dosaggio multiplo

    Vengono eseguiti regolari controlli medici, inclusi esami del sangue, delle urine, ECG (elettrocardiogramma) e misurazioni dei segni vitali.

    Si registra la comparsa di TEAE (eventi avversi) per valutare la tollerabilità del trattamento.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale e conclusione della partecipazione

    Al termine del periodo di dosaggi, si effettuano gli ultimi esami di laboratorio e si raccolgono i dati finali di sicurezza.

    Vengono comunicati i risultati generali dello studio e si chiude la partecipazione senza ulteriori interventi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere in grado di capire le informazioni dello studio e firmare il consenso scritto per partecipare.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Pesare almeno 50 kg e avere un indice di massa corporea (BMI) tra 18 e 30 (un valore che indica peso adeguato rispetto all’altezza).
  • Essere disposto a seguire le istruzioni dello studio, partecipare a tutte le visite previste e rispettare le restrizioni dietetiche e di stile di vita indicate.
  • Non fumare o fumare poco (meno di 5 sigarette al giorno).
  • Avere una frequenza cardiaca a riposo (seduta) compresa tra 50 e 100 battiti al minuto al momento dello screening.
  • Per le donne in età fertile: avere un test di gravidanza negativo allo screening e un altro test negativo il giorno prima dell’inizio dello studio.
  • Per le donne in età fertile e per gli uomini: accettare di usare un metodo contraccettivo a doppia barriera (ad esempio preservativo più diaframma o spugna) per tutta la durata dello studio; non è consentito l’uso di contraccettivi orali o ormonali per 30 giorni prima dell’inizio dello studio.
  • Al momento dello screening, avere risultati di laboratorio negativi per: HIV (anti‑HIV 1 e 2), epatite B (HBsAg), epatite C (anti‑HCV) e sifilide (RPR/VDRL).
  • Per i partecipanti con insufficienza renale: avere una funzione renale stabile per almeno 3 mesi, con variazione non superiore al 20 % del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) calcolato con l’equazione CKD‑EPI basata sulla creatinina.
  • Per i volontari sani: risultare in buona salute generale al momento dello screening, con esame fisico, segni vitali, esami del sangue, emocromo e analisi delle urine tutti nella norma.
  • Per i volontari sani: essere abbinati il più possibile in età, peso e proporzione maschio/femmina ai gruppi con insufficienza renale, in modo da avere un confronto equilibrato.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Allergia conosciuta al farmaco AMX0035, ai suoi componenti o a qualsiasi ingrediente inattivo (sostanza usata per la preparazione del farmaco).
  • Malattie significative in corso, come problemi cardiaci, pressione alta, cancro, diabete, problemi al fegato, disturbi ormonali, metabolici, respiratori, renali (oltre a quelli già studiati), gastrointestinali, ematici o psichiatrici.
  • Pressione arteriosa troppo alta o troppo bassa al momento dello screening: per i volontari sani pressione sistolica ≥140 mmHg o ≤100 mmHg e diastolica ≥100 mmHg o ≤60 mmHg; per i partecipanti con insufficienza renale pressione sistolica ≥160 mmHg o ≤100 mmHg e diastolica ≥100 mmHg o ≤60 mmHg.
  • Risultati anormali dell’ECG (esame che registra l’attività elettrica del cuore).
  • Sintomi gastrointestinali acuti come nausea, vomito o diarrea al momento dello screening, oppure diagnosi di sindrome dell’intestino irritabile (dolore addominale ricorrente con cambiamenti di frequenza o consistenza delle feci).
  • Storia di abuso di alcol o sostanze negli ultimi 5 anni.
  • Test positivo per alcol, cocaina, metadone, barbiturici, anfetamine, benzodiazepine, cannabinoidi, oppiacei o PCP (droga allucinogena).
  • Partecipazione a un altro studio clinico con farmaco sperimentale che richiedeva prelievi di sangue ripetuti entro 30 giorni (o più, se necessario) dall’inizio di questo studio.
  • Donazione di sangue o plasma negli ultimi 2 mesi (60 giorni per i partecipanti con insufficienza renale).
  • Consumo recente di xantina (caffeina), arance Seville o prodotti al pompelmo entro 48 ore, oppure alcol entro 72 ore prima della dose.
  • Altre condizioni mediche che potrebbero influenzare l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l’eliminazione del farmaco, ad eccezione delle condizioni renali già specificate.
  • Impiego o parentela con dipendenti dell’organizzazione di ricerca che conduce lo studio.
  • Uso di farmaci (anche da banco) entro 14 giorni (o 5 volte il tempo di eliminazione del farmaco) prima dell’ingresso, a meno che non siano indispensabili per il trattamento della malattia renale.
  • Necessità di continuare qualsiasi medicinale durante lo studio.
  • Uso di farmaci psicotropi o centrali prescritti entro 28 giorni dall’ingresso.
  • Gravi allergie o molteplici reazioni avverse a farmaci, ad esempio a penicillina o cefalosporine.
  • Incapacità di dare un consenso informato o di comunicare correttamente con gli investigatori.
  • Allattamento al seno al momento della partecipazione.
  • Condizioni cliniche significative (secondo il medico) come problemi cardiovascolari (es. infarto o ictus negli ultimi 12 mesi), epatici, endocrini, polmonari, gastrointestinali, neurologici, psichiatrici, immunologici, muscoloscheletrici o ematologici, obesità grave o malnutrizione, esclusi i problemi renali già studiati.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AMX0035 è un farmaco in polvere da assumere per via orale che contiene due ingredienti attivi: phenylbutyrate e ursodoxicoltaurine. Il phenylbutyrate aiuta a rimuovere sostanze tossiche prodotte dal corpo, mentre l'ursodoxicoltaurine è una forma di acido biliare che supporta la funzione delle cellule. In questo studio il farmaco è stato somministrato sia a persone con problemi di funzione renale sia a volontari sani, per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo dopo una dose singola e dopo più dosi successive.

Che cosa si sa già del trattamento

AMX0035 - è una polvere da assumere per via orale; è stato approvato come farmaco orfano per la sclerosi laterale amiotrofica e viene studiato anche in pazienti con problemi renali. Viene usato per rallentare la perdita di funzioni nervose e per proteggere le cellule. Agisce combinando due sostanze, il fenilbutirrato che aiuta a eliminare prodotti tossici e l'ursodesossicoltaurina che sostiene la salute delle membrane cellulari. È classificato come combinazione di modulatore metabolico e neuroprotettore.

Malattie studiate

Insufficienza renale - L'insufficienza renale è una riduzione della capacità dei reni di filtrare il sangue e di mantenere l'equilibrio dei fluidi e degli elettroliti. Si classifica in forme lieve, moderata e severa a seconda del livello di riduzione della velocità di filtrazione glomerulare. Nella forma lieve la funzione renale diminuisce gradualmente ma spesso rimane sufficiente per le attività quotidiane. Con la forma moderata la perdita di capacità filtrante è più marcata e possono comparire sintomi come affaticamento e ritenzione di liquidi. Nella forma severa la funzione renale è notevolmente compromessa, richiedendo un monitoraggio più stretto e l'eventuale necessità di supporto sostitutivo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 15 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504393-37-00Codice del protocolloA35-015Partecipanti previsti32 personePromotoreAmylyx Pharmaceuticals EMEA B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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