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Studio di fase II su zanubrutinib in pazienti anziani con leucemia linfatica cronica non trattata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti anziani con diagnosi di Chronic lymphocytic leukemia o Small lymphocytic lymphoma. Il trattamento in prova è il farmaco orale zanubrutinib, somministrato a una dose specifica ogni giorno. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di una strategia di trattamento che prevede una riduzione graduale della dose dopo l'inizio della terapia.

I partecipanti prenderanno la pillola tutti i giorni per diversi mesi, con visite regolari in cui medici controlleranno la risposta del corpo al farmaco e la comparsa di eventuali effetti collaterali. Verrà misurato il tempo durante il quale la malattia non peggiora, noto come Progression Free Survival, e anche la durata complessiva della vita, indicata come Overall Survival. Durante le visite verranno valutate anche la capacità di svolgere le attività quotidiane, la funzione cognitiva e il benessere generale, per assicurare che il trattamento sia tollerabile e utile.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Una volta accettata la partecipazione, viene firmato il consenso informato e si riceve una copia del protocollo dello studio.

    Viene programmata la prima visita di valutazione con il medico responsabile.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono eseguiti esami del sangue, elettrocardiogramma e valutazioni cliniche per confermare la diagnosi di CLL (leucemia linfatica cronica) o SLL (linfoma linfocitario piccolo).

    Vengono raccolti dati sullo stato funzionale (ADL/IADL), sulla capacità cognitiva (MMSE) e sullo stato nutrizionale (MNA).

    Il medico verifica che non siano presenti controindicazioni all’uso di zanubrutinib.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento con zanubrutinib

    Il farmaco zanubrutinib viene assunto per via orale con una dose di 320 mg al giorno.

    Il trattamento inizia subito dopo la valutazione iniziale e continua finché il medico non decida di interromperlo per progressione della malattia o per effetti avversi.

    È importante assumere la compressa alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente a stomaco vuoto o secondo le indicazioni del medico.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo regolari

    Durante le prime 8 settimane si effettuano visite di controllo ogni 2 settimane per valutare la tolleranza al farmaco e monitorare gli esami di laboratorio.

    Successivamente le visite si svolgono ogni 4‑6 settimane, includendo esami del sangue, valutazione degli effetti collaterali e misurazione della risposta terapeutica.

    Durante ogni visita si registra il PFS (tempo libero da progressione della malattia) e altri parametri di studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli effetti collaterali e dei risultati

    Il personale sanitario verifica la comparsa di eventi avversi, inclusi quelli gravi (SAE) o di particolare interesse (AESI).

    Vengono valutati la capacità funzionale, la qualità della vita (IL‑409) e il punteggio di fragilità.

    Se si verificano effetti indesiderati significativi, il medico può decidere di ridurre la dose o sospendere temporaneamente il trattamento.

  6. Passaggio 6

    Possibili aggiustamenti o interruzione del trattamento

    Il dosaggio può essere modificato in caso di tossicità, ma la dose di base rimane 320 mg al giorno finché non sia necessario un cambiamento.

    Il trattamento può essere interrotto in caso di progressione della malattia, di effetti avversi non gestibili o su decisione del paziente dopo discussione con il medico.

  7. Passaggio 7

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude quando il paziente interrompe il trattamento, quando la malattia progredisce o alla data di chiusura prevista dello studio (31 dicembre 2031).

    Viene effettuata una valutazione finale per raccogliere tutti i dati richiesti dagli endpoint secondari, come la sopravvivenza globale (OS) e il tempo fino al prossimo trattamento anti‑leucemico (TTNLT).

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Comprendere e firmare volontariamente il consenso informato prima di qualsiasi procedura di studio, includendo l’autorizzazione per analisi biologiche specifiche.
  • Avere una buona funzione renale, cioè una clearance della creatinina pari o superiore a 30 ml/min, calcolata con formule standard.
  • Avere una buona funzione epatica, con bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il valore normale e enzimi epatici (AST e ALT) inferiori a 3 volte il valore normale, a meno che non siano elevati a causa della leucemia o della sindrome di Gilbert.
  • Gli uomini in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per una settimana dopo l’ultima dose.
  • Essere coperti da un sistema di sicurezza sociale.
  • Capire e parlare la lingua ufficiale del paese (o avere traduttore autorizzato, se necessario).
  • Essere in grado di rispettare le visite programmate e le altre richieste del protocollo.
  • Avere almeno 80 anni al momento della firma del consenso informato, senza limite di età superiore.
  • Non aver ricevuto trattamenti precedenti per leucemia linfatica cronica (CLL) o linfoma linfocitario piccolo (SLL) e avere un punteggio RMH o Matutes di 4 o 5; per SLL è necessario un clone rilevabile con fenotipo CLL nel sangue periferico.
  • Necessitare di trattamento secondo le linee guida iwCLL del 2018.
  • Avere uno stato di performance ECOG compreso tra 0 e 2 (capacità di svolgere attività quotidiane senza limitazioni gravi).
  • Avere un’aspettativa di vita superiore a 6 mesi.
  • Avere una funzione ematopoietica adeguata entro 7 giorni dall’arruolamento: ANC (neutrofili) ≥ 0,75 G/L e piastrine ≥ 50 G/L (le trasfusioni di piastrine possono essere date durante lo screening per raggiungere questo valore).
  • Avere un livello di emoglobina superiore a 9 g/dL, indipendentemente da eventuali trasfusioni.

Chi non può partecipare allo studio?

35 criteri

  • Essere già stato trattato con terapie specifiche per CLL o SLL, anche con rituximab usato per problemi autoimmuni del sangue.
  • Avere segni o sospetti di trasformazione Richter o di linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) durante lo screening.
  • Avere un cancro attivo diverso da quello studiato, o una storia di cancro se non libero da almeno 2 anni (con eccezioni: carcinoma basocellulare non invasivo, carcinoma epidermico non melanoma, carcinoma in situ della cervice o del seno, scoperta incidentale di carcinoma prostatico T1a/T1b, oppure donna in terapia ormonale adiuvante per cancro al seno da più di 2 anni).
  • Avere avuto un ictus o un’emorragia cerebrale negli ultimi 6 mesi.
  • Avere subito un intervento chirurgico importante entro 28 giorni.
  • Avere disturbi di coagulazione noti (es. emofilia o malattia di von Willebrand).
  • Avere un’infezione attiva da virus dell’epatite C (HCV) con RNA positivo; si può partecipare solo se il virus è stato eradicato e non è più rilevabile.
  • Avere un’infezione attiva da virus dell’epatite B (HBV) con DNA positivo; si può partecipare solo se l’infezione è inattiva e si riceve terapia antivirale preventiva.
  • Avere un test HIV positivo; si può partecipare solo se il paziente è stabile con terapia antiretrovirale da almeno 4 settimane, conta CD4 ≥ 200/µL, carica virale non rilevabile e senza infezioni opportunistiche negli ultimi 12 mesi.
  • Avere allergia o reazione anafilattica nota al farmaco sperimentale o ai suoi eccipienti.
  • Richiedere anticoagulanti con warfarin o terapia doppia antiaggregante (equivalente a antagonisti della vitamina K); altri anticoagulanti (es. anticoagulanti orali nuovi, aspirina, eparina) sono consentiti.
  • Avere una malattia cardiovascolare significativa, come:
    • Infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi.
    • Angina instabile negli ultimi 3 mesi.
    • Insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV.
    • Ipertensione non controllata.
    • Aritmie gravi (es. tachicardia ventricolare sostenuta, fibrillazione ventricolare, torsades de pointes).
    • Blocco cardiaco di secondo o terzo grado tipo Mobitz II senza pacemaker permanente.
    • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro < 50 % (misurata con ecocardiogramma o MUGA).
    • Richiedere farmaci che inibiscono o inducono fortemente/moderatamente l’enzima citocromo CYP3A4.
    • Essere già partecipante a un altro studio clinico che possa interferire con questo studio.
    • Avere ricevuto vaccini vivi attenuati negli ultimi 6 mesi.
    • Aver usato qualsiasi farmaco antitumorale standard o sperimentale entro 28 giorni dall’inizio del trattamento dello studio.
    • Aver assunto corticosteroidi (> 20 mg al giorno) entro una settimana dal primo dosaggio, eccetto steroidi inalatori per asma, steroidi topici o premedicazione per il farmaco sperimentale.
    • Avere condizioni mediche, anomalie di laboratorio o disturbi psichiatrici che, a giudizio del medico, potrebbero interferire con la partecipazione o i risultati dello studio.
    • Avere infezioni non controllate e/o attive (batteriche, virali o fungine), inclusa positività al PCR per citomegalovirus.
    • Essere privati della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa.
    • Essere ricoverati in ospedale senza consenso.
    • Essere un adulto sotto tutela legale.
    • Avere cirrosi epatica con classificazione Child‑Pugh.
    • Avere evidenza clinica di coinvolgimento del sistema nervoso centrale da parte della CLL.
    • Avere broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) severa con ipossiemia.
    • Avere diabete mellito grave.
    • Avere patologie che compromettono gravemente la funzione gastrointestinale (es. sindrome da malassorbimento, resezione dello stomaco o dell’intestino tenue).
    • Avere anemia emolitica autoimmune attiva o piastrinopenia idiopatica (ITP) che richiedono steroidi > 20 mg al giorno di prednisone o equivalenti.
    • Avere una storia pregressa di trasformazione Richter o di linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
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Farmaci in studio

Zanubrutinib è un farmaco assunto per via orale che blocca un enzima chiamato BTK, importante per la crescita di alcune cellule del sangue. Nel trial viene usato per trattare pazienti anziani con leucemia linfatica cronica (CLL) che non hanno ancora ricevuto altre terapie. Lo studio vuole capire quanto bene funziona questo farmaco, soprattutto quando la dose viene ridotta gradualmente dopo l’inizio del trattamento, per valutare se è possibile mantenere l’efficacia riducendo gli effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

ZANUBRUTINIB - Il farmaco è disponibile in compresse da assumere per via orale; è già approvato e ampiamente studiato per il trattamento della leucemia linfatica cronica e del linfoma linfocitico piccolo, ed è incluso nelle linee guida internazionali; agisce bloccando una proteina chiamata Bruton tirosina chinasi, necessaria alla crescita delle cellule tumorali del sangue, così rallenta la malattia; perciò è classificato come inibitore della Bruton tirosina chinasi, una terapia mirata.

Malattie studiate

  • Leucemia linfatica cronica

    È una neoplasia del sangue caratterizzata da un eccesso di linfociti B maturi nel midollo osseo e nel sangue periferico. La malattia si sviluppa lentamente e spesso si scopre in fase asintomatica durante esami di routine. Con il tempo, i linfociti anomali possono accumularsi in organi come milza, linfonodi e fegato. L’aumento del numero di cellule anormali può compromettere la produzione di altre cellule ematiche. La progressione può passare da uno stato stabile a una fase più attiva, con aumento della conta leucocitaria e ingrossamento della milza.

  • Linfoma a piccole cellule B

    È un linfoma non Hodgkin che coinvolge linfociti B di piccola dimensione, tipicamente localizzati nei linfonodi. Si presenta con ingrossamento indolore dei linfonodi e può coinvolgere anche milza e midollo osseo. La crescita è generalmente indolente, ma può evolvere verso una diffusione più ampia. I linfonodi interessati possono aumentare di volume progressivamente. In alcuni casi, la malattia può trasformarsi in una forma più aggressiva di linfoma.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 12 nov 2026
Etàda 65 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-525080-32-00Codice del protocolloZEN-CLLPartecipanti previsti95 personePromotoreLYSARC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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