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Studio su pazienti con leucemia linfatica cronica o piccolo linfoma linfocitario recidivante: trattamento con pirtobrutinib e epcoritamab

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il chronic lymphocytic leukemia e il small lymphocytic lymphoma, due forme di cancro del sangue che colpiscono i linfociti, una parte del sistema immunitario. Il trattamento sperimentale combina una compressa orale contenente pirtobrutinib, un farmaco che blocca un enzima coinvolto nella crescita delle cellule tumorali, con una soluzione iniettata contenente epcoritamab, un anticorpo progettato per far riconoscere e attaccare le cellule cancerose da parte del sistema immunitario.

L’obiettivo principale è valutare se la combinazione di questi due farmaci è sicura e se può controllare meglio la malattia. I partecipanti iniziano con pirtobrutinib da solo per i primi tre cicli, dove un “ciclo” indica un periodo di trattamento di circa un mese, per poi aggiungere epcoritamab per altri dodici cicli, continuando pirtobrutinib per un totale di ventiquattro cicli. Durante il percorso vengono monitorati gli effetti collaterali e la tollerabilità dei farmaci.

Nel corso dello studio i ricercatori osservano se la malattia rimane stabile o migliora, cioè se non si verifica una “progressione” (peggioramento) e se si ottiene una “risposta” (riduzione o scomparsa delle cellule tumorali). Vengono inoltre valutati il benessere generale e la qualità della vita dei partecipanti, per capire se il trattamento offre benefici concreti senza causare problemi eccessivi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Avvio pirtobrutinib monoterapia (cicli 1‑3)

    Inizia la terapia con pirtobrutinib, una compressa rivestita da 200 mg da assumere per via orale una volta al giorno.

    I primi tre cicli durano ciascuno quattro settimane e vengono seguiti da visite di controllo per verificare la tolleranza al farmaco.

    Pirtobrutinib agisce bloccando una proteina che favorisce la crescita delle cellule leucemiche.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di sicurezza e aggiunta di epcoritamab (ciclo 4)

    Al termine del terzo ciclo di pirtobrutinib viene effettuata una valutazione di sicurezza per accertarsi che non ci siano effetti avversi gravi.

    Se la valutazione è positiva, si aggiunge epcoritamab al regime terapeutico.

    Epcoritamab è una soluzione per iniezione da 48 mg somministrata per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione combinata di epcoritamab e pirtobrutinib (cicli 4‑15)

    Per i successivi dodici cicli, ogni quattro settimane, riceve una dose di epcoritamab da 48 mg per via endovenosa, mentre continua a prendere pirtobrutinib 200 mg al giorno per via orale.

    Ogni ciclo comprende una visita di monitoraggio per controllare la risposta al trattamento e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

    La combinazione è studiata per migliorare il controllo della malattia rispetto al solo pirtobrutinib.

  4. Passaggio 4

    Continuazione di pirtobrutinib da solo (cicli 16‑24)

    Al termine del dodicesimo ciclo di epcoritamab il farmaco viene sospeso, ma la terapia con pirtobrutinib continua per altri nove cicli, fino a completare ventiquattro cicli in totale.

    Ogni ciclo dura quattro settimane e prevede visite regolari per valutare la salute generale e la presenza di eventuali recidive.

    Durante questa fase il paziente continua a prendere 200 mg di pirtobrutinib al giorno per via orale.

  5. Passaggio 5

    Fine trattamento e valutazioni finali

    Al termine del ventiquattresimo ciclo si effettua una valutazione finale per misurare la risposta della malattia e lo stato di remissione.

    Vengono eseguiti esami del sangue e, se necessario, prelievi dal midollo osseo per verificare la presenza di cellule leucemiche residue.

    Il paziente riceve indicazioni su eventuali controlli di follow‑up e su come segnalare eventuali sintomi nuovi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Diagnosi confermata di leucemia linfatica cronica (CLL) o linfoma linfocitario piccolo (SLL) che sia tornata (relapsed) o non risponda più al trattamento (refractory) dopo almeno una terapia sistemica di prima linea.
  • Disponibilità e volontà di seguire il calendario delle visite di studio e le altre richieste del protocollo.
  • Capacità di dare il consenso informato, cioè di comprendere e accettare le informazioni sullo studio.
  • Fornire un consenso informato scritto.
  • Necessità di trattamento secondo i criteri dell’International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (IWCLL), ovvero le linee guida internazionali per la CLL.
  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Stato di performance ECOG/WHO compreso tra 0 e 2, cioè capacità di svolgere le normali attività quotidiane senza gravi limitazioni.
  • Funzione adeguata del midollo osseo (BM): emoglobina (Hb) >5 mmol/L (>8 g/dL), conta neutrofila assoluta (ANC) >1,0 × 10⁹/L e conta piastrinica >30 × 10⁹/L (valori che indicano un buon livello di cellule del sangue).
  • Funzione renale adeguata, con eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) ≥ 45 mL/min, indicatore della capacità dei reni di filtrare il sangue.
  • Funzione epatica adeguata: enzimi epatici AST e ALT ≤ 3 volte il limite superiore normale e bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore normale (segni di un fegato funzionante).
  • Coagulazione del sangue entro limiti normali: tempo di protrombina (PT)/rapporto internazionale normalizzato (INR) < 1,5 volte il limite superiore e tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT) < 1,5 volte il limite superiore.
  • Test sierologici negativi per l'epatite B (antigene di superficie HBsAg e anticorpo anti‑HBc) e per l'epatite C (anticorpo anti‑HCV), per escludere infezioni virali del fegato.

Chi non può partecipare allo studio?

37 criteri

  • Hai ricevuto terapie anticancro (come farmaci mirati, farmaci sperimentali, anticorpi monoclonali terapeutici o chemioterapia) entro 5 emivite del farmaco o 2 settimane prima del primo trattamento. Emivita è il tempo necessario perché la quantità del farmaco si dimezzi nel corpo.
  • Hai ricevuto un anticorpo immunoconiugato entro 10 settimane o 5 emivite prima del primo trattamento.
  • Hai fatto radioterapia estesa (che coinvolge almeno il 30 % del midollo osseo o l’intera testa) entro 14 giorni prima dell’inizio dello studio.
  • Hai fatto radioterapia palliativa limitata entro 7 giorni prima dell’inizio dello studio.
  • Hai già ricevuto un anticorpo bispecifico CD3×CD20 in passato.
  • Hai già assunto pirtobrutinib negli ultimi 24 mesi.
  • Hai ricevuto terapia CAR‑T entro 100 giorni prima del primo dose, oppure hai avuto bisogno di farmaci anti‑citosina per tossicità da CAR‑T o sintomi neurologici residui superiori al grado 1.
  • Hai usato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 28 giorni dalla registrazione allo studio.
  • Hai altri tumori maligni (non CLL/SLL) a meno che non siano in remissione da almeno 1 anno, senza segni di progressione e senza necessità di terapie sistemiche (eccetto terapia ormonale continua).
  • Hai subito un intervento chirurgico importante entro 28 giorni dalla registrazione.
  • Sei incinta o stai allattando.
  • È noto un coinvolgimento del sistema nervoso centrale.
  • Sei in età fertile (uomo o donna) e non utilizzi un metodo contraccettivo molto efficace o non soddisfi i criteri di sterilità (sterilità chirurgica o menopausa da almeno 2 anni).
  • Stai programmando la donazione di ovuli o di sperma durante il trattamento o nei periodi di follow‑up indicati (4 mesi dopo l’ultimo epcoritamab e 5 settimane/3 mesi dopo l’ultimo pirtobrutinib).
  • Stai partecipando a un altro studio clinico che prevede l’uso di farmaci sperimentali.
  • Hai condizioni psicologiche, familiari, sociali o geografiche che potrebbero impedirti di seguire il protocollo dello studio.
  • Hai avuto un trapianto di midollo allogenico o un trapianto di organi solidi.
  • Hai una malattia cardiovascolare grave (come angina instabile, infarto recente, frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤ 40 %, insufficienza cardiaca NYHA grado 3 o superiore, aritmie sintomatiche o un intervallo QTcF > 480 ms). NYHA è una scala per valutare la gravità dell’insufficienza cardiaca; QTcF è una misura dell’attività elettrica del cuore.
  • Hai una storia di PML (leucoencefalopatia multifocale progressiva), una infezione virale grave del cervello.
  • Hai una malattia autoimmune che richiede terapia immunosoppressiva, eccetto prednisone (un cortisone) ≤ 20 mg al giorno.
  • Sei allergico a inibitori della xantina ossidasi o a rasburicasi.
  • Hai un disturbo convulsivo (epilessia) che richiede terapia.
  • Hai tubercolosi attiva o hai completato il trattamento per tubercolosi negli ultimi 12 mesi.
  • Stai assumendo farmaci anticoagulanti (come warfarin, antagonisti della vitamina K o phenprocoumon).
  • Hai avuto reazioni allergiche gravi o anafilattiche a anticorpi anti‑CD20 o a anticorpi bispecifici, o sei allergico a componenti del farmaco in studio.
  • Hai una tendenza al sanguinamento (diatesi emorragica).
  • Hai un’infezione attiva (batterica, virale, fungina, micobatterica o parassitaria) entro 2 settimane dal primo dose, ad eccezione delle infezioni fungine delle unghie.
  • Hai un’infezione attiva da citomegalovirus (CMV).
  • Il tuo CLL si è trasformato (nota come trasformazione di Richter).
  • Hai una condizione medica grave o non controllata (ad esempio infezione non controllata, emolisi autoimmune, trombocitopenia immune, diabete, ipertensione, ipertiroidismo o ipotiroidismo).
  • Sei risultato positivo al virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
  • Hai avuto un ictus o un’emorragia intracranica negli ultimi 6 mesi.
  • Hai una grave disfunzione polmonare (grado III‑IV).
  • Hai una grave malattia neurologica o psichiatrica (grado III‑IV).
  • Hai una neuropatia (danno ai nervi) superiore al grado II.
  • Hai difficoltà a deglutire farmaci orali o una malattia gastrointestinale che ne limita l’assorbimento.
  • Hai ricevuto vaccini vivi entro 28 giorni prima della registrazione allo studio.
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Farmaci in studio

  • Jaypirca

    è un farmaco da prendere per bocca che blocca una proteina chiamata BTK, fondamentale per la crescita delle cellule tumorali nella leucemia linfatica cronica. Interferendo con questa proteina, il farmaco aiuta a rallentare o fermare la proliferazione delle cellule cancerose. Nel trial i pazienti lo assumono per i primi tre cicli da solo e poi continuano a prenderlo insieme all’altro farmaco per il resto dello studio.

  • Epcoritamab

    (codice GEN3013) è un anticorpo bispecifico somministrato tramite iniezione. È progettato per legare le cellule tumorali della leucemia linfatica cronica e, allo stesso tempo, le cellule del sistema immunitario, permettendo così al corpo di riconoscere e distruggere le cellule cancerose. Viene introdotto dopo i primi tre cicli di Jaypirca e viene dato per 12 cicli in combinazione con questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Jaypirca 100 mg film-coated tablets

    Il farmaco è disponibile come compresse rivestite da assumere per via orale. È un medicinale già approvato per la leucemia linfatica cronica e continua ad essere studiato in studi clinici. Viene usato per trattare la leucemia linfatica cronica e il linfoma linfocitario piccolo in pazienti che hanno già ricevuto altre terapie. Agisce inibendo la proteina BTK, un enzima chiave nella crescita delle cellule tumorali, e appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi di Bruton.

  • Epcoritamab (GEN3013)

    Il farmaco è fornito come soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa. È un anticorpo bispecifico ancora in fase di sperimentazione avanzata e ha ricevuto autorizzazioni per uso limitato in alcuni paesi. È indicato per il trattamento della leucemia linfatica cronica e del linfoma linfocitario piccolo recidivanti o refrattari. Il suo meccanismo consiste nel collegare le cellule tumorali che esprimono CD20 con le cellule T tramite CD3, attivando il sistema immunitario a distruggere le cellule cancerose, e rientra nella categoria degli anticorpi bispecifici immunoterapici.

Malattie studiate

Chronic lymphocytic leukemia (CLL) and small lymphocytic lymphoma (SLL) - È un tipo di cancro del sangue che coinvolge i linfociti B, cellule del sistema immunitario. Nella leucemia linfatica cronica (CLL) le cellule anormali circolano nel sangue, mentre nella piccola linfoma linfocitico (SLL) si accumulano principalmente nei linfonodi e nel midollo osseo. Entrambe le forme crescono lentamente e possono aumentare di numero nel tempo. I pazienti spesso non presentano sintomi nelle fasi iniziali, ma con il progredire della malattia possono comparire ingrossamenti dei linfonodi, affaticamento o ingrossamento della milza. La malattia tende a evolvere in modo graduale, con un aumento progressivo della quantità di cellule tumorali nel sangue o nei tessuti coinvolti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524842-89-00Partecipanti previsti58 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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