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Studio di fase 3 su pazienti adulti femminili con lichen sclerosus: efficacia e sicurezza della crema topica di delgocitinib 8 mg/g

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il Lichen Sclerosus, una condizione della pelle che colpisce principalmente la zona genitale, provocando arrossamento, secchezza, prurito e talvolta dolore. Il trattamento in fase di valutazione è una crema contenente delgocitinib, applicata due volte al giorno, confrontata con una cream vehicle priva di principio attivo. Lo scopo della ricerca è verificare se la crema con delgocitinib è più efficace e sicura rispetto alla crema di controllo nel migliorare i sintomi del Lichen Sclerosus.

I partecipanti seguiranno un periodo iniziale di 12 settimane durante il quale applicheranno la crema due volte al giorno, con visite di controllo per valutare l’aspetto della pelle, il livello di prurito e dolore mediante numeric rating scale (una scala da 0 a 10) e la loro qualità di vita tramite un questionario specifico. Dopo le prime 12 settimane, lo studio prevede una continuazione del trattamento fino a un totale di 52 settimane, con ulteriori controlli per monitorare l’efficacia a lungo termine e la sicurezza del prodotto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e visita iniziale

    Dopo aver firmato il consenso, si partecipa alla prima visita nello studio. Vengono raccolti dati anagrafici, storia medica e si conferma la diagnosi di lichen sclerosus.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono effettuati esami clinici, fotografie delle lesioni cutanee e questionari sulla qualità della vita (vqli) e sul dolore/prurito usando la scala numerica da 0 a 10 (NRS).

    Si misura il punteggio di gravità dell’area interessata (iga‑LS ts) e il punteggio clinico (clissco).

  3. Passaggio 3

    Assegnazione casuale e consegna della crema

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a una delle due creme: crema contenente delgocitinib (8 mg/g o 20 mg/g) oppure crema veicolo (placebo).

    Viene consegnata una quantità sufficiente di crema per le prime quattro settimane, con istruzioni scritte su come usarla.

  4. Passaggio 4

    Trattamento iniziale (settimane 0‑12)

    Applicare 1 g di crema sulla zona interessata due volte al giorno (mattina e sera), usando le dita pulite.

    Continuare l’applicazione per tutta la durata di 12 settimane, senza interrompere il trattamento a meno di indicazioni dello staff medico.

    Evitare l’uso di altri farmaci topici o prodotti irritanti sulla zona trattata.

    Registrare quotidianamente il livello di dolore e prurito su un diario fornito.

  5. Passaggio 5

    Visita di controllo a settimana 8

    Si ritorna allo studio per una valutazione intermedia. Vengono nuovamente misurati iga‑LS ts, clissco, vqli e i punteggi NRS di dolore e prurito.

    Viene verificata l’aderenza al regime di applicazione della crema.

  6. Passaggio 6

    Visita di valutazione a settimana 12

    Si effettua una valutazione completa per determinare se è stato raggiunto l’obiettivo primario di iga‑LS ts a settimana 12.

    Vengono raccolti nuovamente tutti i questionari e gli eventuali effetti avversi osservati durante le prime 12 settimane.

    Se la valutazione è positiva, si procede con il periodo di continuazione; in caso contrario, il medico decide la prosecuzione del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Trattamento di continuazione (settimane 13‑52)

    Si continua ad applicare la stessa quantità di crema (1 g) due volte al giorno per altre 40 settimane, senza modifiche al dosaggio.

    Vengono forniti nuovi flaconi di crema al termine di ogni visita di follow‑up.

  8. Passaggio 8

    Visite di follow‑up periodiche (settimane 24, 36, 52)

    A metà trattamento (settimana 24) e a tre mesi dal termine della fase iniziale (settimana 36) si effettuano visite di controllo analoghe a quelle precedenti, con valutazione di iga‑LS ts, clissco, vqli e NRS.

    L’ultima visita avviene a settimana 52, con valutazione finale di tutti gli esiti clinici e della sicurezza del farmaco.

  9. Passaggio 9

    Valutazione finale a settimana 52

    Viene effettuata la valutazione finale dell’efficacia a lungo termine (obiettivo di iga‑LS ts a 52 settimane) e del cambiamento del punteggio vqli rispetto all’inizio dello studio.

    Si registra il numero totale di effetti avversi occorsi durante l’intero periodo di 52 settimane.

  10. Passaggio 10

    Conclusione dello studio

    Al termine della visita finale, la partecipazione allo studio termina. Vengono forniti eventuali consigli post‑studio e le informazioni su eventuali trattamenti aggiuntivi, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È stato firmato e datato il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio (cioè il paziente ha letto e accettato per iscritto di partecipare).
  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso.
  • Essere in grado di partecipare alle visite in clinica e seguire le istruzioni dello studio, come valutato dal medico.
  • Essere una donna o un uomo (identificato come maschio alla nascita e che non ha subito interventi medici di affermazione di genere nei genitali) con lichen sclerosus nella zona anogenitale (intorno a ano e genitali), indipendentemente dai trattamenti precedenti. La diagnosi deve basarsi su segni clinici tipici e, se non c’è già una biopsia documentata, deve essere effettuata una biopsia (prelievo di un piccolo campione di tessuto per l’esame). Anche se ci sono altre aree colpite al di fuori dell’anogenitale, queste non verranno trattate con il farmaco in studio. Si accettano sia casi appena diagnosticati sia casi con LS in evoluzione.
  • Avere una gravità della malattia da lieve a severa al momento dello screening e all’inizio dello studio, valutata con il punteggio IGA‑LS (valutazione del medico sulla gravità della lesione) di almeno 2.
  • Le donna in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace per tutta la durata dello studio fino all’ultima applicazione del farmaco; per gli uomini non è richiesto alcun metodo contraccettivo.

Chi non può partecipare allo studio?

34 criteri

  • Presentazione atipica del Lichen Sclerosus nella zona anogenitale con diagnosi incerta o sospetto di malignità (cancro).
  • Storia di carcinoma vulvare (cancro della vulva) o lesioni precancerose per le donne; storia di carcinoma penieno o lesioni precancerose per gli uomini.
  • Risultati anormali del citologia (esame delle cellule) dopo un test positivo per HPV ad alto rischio nelle donne.
  • Presenza di altre condizioni cutanee o ginecologiche attive che possono confondere la diagnosi o l'analisi del farmaco (ad es. dermatite da incontinenza, lichen planus genitale, psoriasi genitale).
  • Incontinenza urinaria grave (perdita di urina frequente e in grandi quantità).
  • Infezione attiva nella zona anogenitale, come candida, clamidia, tricomoniasi, gonorrea, Mycoplasma genitalium, vaginosi batterica o herpes simplex, senza trattamento completato e risultato negativo al controllo.
  • Infezione clinicamente significativa entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio, come infezione sistemica o infezione cutanea grave che richiede antibiotici, antivirali o antifungini per via endovenosa o intramuscolare.
  • Storia di immunodeficienza primaria conosciuta o risultato positivo al test per HIV (virus dell'immunodeficienza umana) o uso di farmaci antiretrovirali.
  • Chirurgia maggiore entro 8 settimane prima dello screening o programmazione di ricovero chirurgico durante lo studio.
  • Storia di cancro: per le donne, carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose (SCC) della pelle fuori dall'area anogenitale, o carcinoma in situ della cervice, se trattato con successo almeno 12 mesi prima; altri tumori (eccetto SCC vulvare) se in remissione e trattati con successo almeno 5 anni prima. Per gli uomini, stesso criterio con eccezione del SCC penieno.
  • Presenza di antigeni o anticorpi positivi per epatite B (antigene di superficie o anticorpo del nucleo) con DNA del virus positivo, oppure anticorpi per epatite C confermati da RNA del virus positivo.
  • Conoscenza o sospetto di ipersensibilità (reazione allergica) a qualsiasi componente del farmaco sperimentale.
  • Qualsiasi disturbo non stabile che, secondo il medico, possa compromettere la sicurezza o la capacità di completare lo studio (es. problemi cardiaci, gastrointestinali, epatici, renali, neurologici, muscoloscheletrici, infettivi, endocrini, metabolici, ematologici, immunologici o psichiatrici).
  • Risultati anormali clinicamente significativi durante lo screening (esame fisico, segni vitali, elettrocardiogramma, esami del sangue) che possano mettere a rischio il partecipante o influenzare la capacità di completare lo studio.
  • Condizioni che potrebbero ridurre la regolarità delle visite o il rispetto delle regole dello studio, come abuso cronico di alcol o droghe.
  • Donne in gravidanza o che allattano; donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening.
  • Uso sistemico (per tutta l'organismo) di farmaci immunosoppressori, immunomodulatori, retinoidi o corticosteroidi entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Uso topico (sulla pelle) di immunomodulatori (es. inibitori della calcineurina) o corticosteroidi nella zona anogenitale entro 2 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Uso di inibitori della via JAK (incluse le formule di delgocitinib) sistemici o topici entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Uso di antibiotici, antiparassitari, antivirali o antifungini sistemici o topici nella zona anogenitale entro 1 settimana prima dell'inizio dello studio.
  • Trattamento con farmaci biologici commerciali o in fase di sperimentazione (es. rituximab) entro 6 mesi o fino al ritorno dei linfociti a livelli normali, oppure altri biologici entro 3 mesi o 5 volte la loro emivita.
  • Uso di farmaci non ancora commercializzati entro 4 settimane o 5 volte la loro emivita prima dell'inizio dello studio.
  • Terapie basate su luce o plasma ricco di piastrine nella zona anogenitale entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Trattamenti cutanei applicati entro 1 settimana prima dello studio in altre parti del corpo che potrebbero interferire con la valutazione o creare rischi di sicurezza.
  • Altri trattamenti cutanei o procedure terapeutiche nella zona anogenitale entro 1 settimana prima dell'inizio dello studio.
  • Intervento chirurgico per Lichen Sclerosus anogenitale negli ultimi 6 mesi o recupero incompleto da un intervento precedente nella stessa zona.
  • Donne che non hanno stabilizzato le dosi di estrogeni topici (<4 settimane prima dello screening), contraccettivi ormonali o terapia sostitutiva hormonale (<3 mesi prima dello screening).
  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio clinico interventistico.
  • Essere già stato randomizzato in questo studio o in un altro studio con delgocitinib.
  • Alterazioni di laboratorio clinicamente importanti: valori di ALT o AST (enzimi epatici) ≥2 volte il limite superiore normale con bilirubina totale ≥1,5 volte il limite superiore (a meno che non sia dovuta alla sindrome di Gilbert); valori di ALT o AST ≥3 volte il limite; insufficienza renale grave (eGFR <30 mL/min/1.73 m²).
  • Essere dipendente o dipendente diretto dal sito di studio, o avere familiari stretti coinvolti nella conduzione dello studio.
  • Essere legalmente istituzionalizzati o incapaci di dare consenso informato per motivi di capacità cognitiva o legale.
  • Essere residenti in Francia senza affiliazione o beneficio del regime di sicurezza sociale locale.
  • Uomini che necessitano o prevedono di necessitare interventi chirurgici o trattamenti locali per il Lichen Sclerosus dell'uretra per tutta la durata dello studio (es. circoncisione, uretroplastica).
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Farmaci in studio

Delgocitinib cream è una crema da applicare sulla pelle due volte al giorno. Contiene il principio attivo delgocitinib, che agisce bloccando alcune vie di segnalazione cellulare coinvolte nell’infiammazione. In questo studio la crema è stata testata in due concentrazioni diverse per capire se aiuta a migliorare i sintomi della lichen sclerosus, una condizione che provoca prurito, arrossamento e ispessimento della pelle nella zona genitale. I partecipanti hanno usato la crema per 12 settimane nella fase iniziale e poi per un periodo più lungo, per valutare sia i benefici a breve che a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Delgocitinib cream 8 mg/g

    È una crema topica da applicare sulla zona interessata due volte al giorno. Il farmaco è già approvato in Giappone per la dermatite atopica e viene studiato in diversi studi clinici per la lichen sclerosus. Agisce inibendo le proteine JAK, riducendo così i segnali infiammatori nella pelle. È classificato come inibitore delle Janus chinasi (JAK) a uso locale.

  • Delgocitinib cream

    Si tratta di una crema topica applicata localmente una o due volte al giorno, contenente la stessa molecola attiva. È un prodotto sperimentale in fase avanzata di studio per il trattamento della lichen sclerosus, oltre al suo utilizzo approvato per la dermatite atopica. Il principio blocca le vie JAK, limitando la risposta infiammatoria della pelle. Viene classificato come inibitore delle Janus chinasi (JAK) topico.

Malattie studiate

Lichen scleroso - Il lichen sclerosus è una malattia cronica della pelle che colpisce soprattutto la zona genitale e anale, ma può interessare anche altre parti del corpo. Si manifesta con macchie chiare, sottili e fragili che possono formare piccole crepe. Con il tempo la pelle può diventare più spessa, indurita e poco elastica. Spesso la zona interessata diventa pruriginosa o dolorosa, soprattutto durante il contatto o la pressione. La condizione tende a persistere per mesi o anni, con periodi di peggioramento e miglioramento spontaneo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524873-17-00Codice del protocolloLP0133-2395Partecipanti previsti552 personePromotoreLeo Pharma A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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