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Belimumab per la fibrosi polmonare interstiziale associata a malattia del tessuto connettivo negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta belimumab in persone adulte con interstitial lung disease (ILD), cioè una malattia che provoca cicatrici e irrigidimento del tessuto dei polmoni, associata a una connective tissue disease (CTD), cioè una malattia che colpisce tessuti come pelle, articolazioni e organi. Il trattamento in studio è Benlysta, somministrato con iniezione sotto la pelle, confrontato con placebo, insieme alla terapia standard già usata per la malattia.

Lo scopo dello studio è verificare se belimumab può aiutare a rallentare il peggioramento della funzione polmonare e se è sicuro. Le persone coinvolte vengono assegnate in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e il confronto avviene senza che sia noto quale trattamento venga ricevuto. Durante lo studio vengono effettuate visite di controllo per seguire l’andamento della malattia, i sintomi e la tollerabilità del trattamento per un periodo di circa un anno.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Da questo momento entri nello studio clinico in età adulta e con una malattia polmonare interstiziale associata a una malattia del tessuto connettivo. Lo studio è randomizzato, cioè l'assegnazione al trattamento avviene in modo casuale, ed è doppio cieco, cioè né tu né il personale che valuta i risultati sapete quale trattamento ricevi.

    Ricevi uno dei due trattamenti previsti: belimumab oppure placebo. Il placebo è una soluzione senza principio attivo, usata per il confronto. Entrambi i trattamenti sono somministrati insieme alla terapia standard, cioè la cura abituale già prevista per la tua condizione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento assegnato viene somministrato come iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

    Se ricevi belimumab, la dose è di 200 mg per iniezione. Il farmaco è fornito in una siringa preriempita e viene somministrato una volta alla settimana.

    Se ricevi placebo, la somministrazione avviene con la stessa modalità di iniezione sottocutanea e con la stessa frequenza prevista per il farmaco attivo.

    La durata della somministrazione prevista nello studio è fino a 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Controllo dell'efficacia e della sicurezza durante lo studio

    Durante lo studio vengono valutati i cambiamenti della tua funzione polmonare. Il parametro principale è la FVC (capacità vitale forzata), cioè la quantità d'aria che riesci a espirare con un respiro forzato.

    Vengono anche controllati altri aspetti della tua salute, tra cui la riduzione del peggioramento della malattia polmonare, il cambiamento della stanchezza, dei sintomi respiratori e della qualità di vita.

    Viene valutata anche la dose di steroidi, espressa come equivalente di prednisone. Il prednisone è un medicinale della famiglia degli steroidi usato come riferimento per confrontare le dosi.

    Vengono registrati gli eventuali eventi avversi, cioè effetti indesiderati, gli eventi avversi di interesse speciale e gli eventi avversi gravi. Vengono inoltre registrati eventuali ricoveri in ospedale per problemi respiratori.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni alla settimana 52

    Alla settimana 52 viene misurato il risultato principale dello studio: il cambiamento della FVC rispetto all'inizio dello studio.

    Alla stessa settimana vengono valutati anche altri risultati, tra cui il cambiamento della FVC espresso in percentuale prevista, il tempo fino al peggioramento della malattia polmonare o al decesso, il cambiamento della stanchezza, dei sintomi, della qualità di vita e della funzione polmonare.

    Alla settimana 52 viene anche valutato il cambiamento della dose di steroidi e la variazione della capacità di scambio dell'ossigeno nei polmoni, indicata come DLco (capacità di diffusione del monossido di carbonio), cioè un test che misura quanto bene l'ossigeno passa dai polmoni al sangue.

  5. Passaggio 5

    Fine del periodo di studio

    Il periodo di osservazione previsto arriva fino a 52 settimane di trattamento e valutazione.

    L'obiettivo finale è confrontare belimumab con placebo, insieme alla terapia standard, per verificare se il trattamento riduce il peggioramento della funzione polmonare e se è sicuro.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età: devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di una malattia del tessuto connettivo: è necessario avere una diagnosi confermata di artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, miopatia infiammatoria idiopatica (che comprende polimiosite, dermatomiosite e sindrome antisintetasi), sindrome di Sjögren o malattia mista del tessuto connettivo, secondo i criteri internazionali riconosciuti. Sono ammessi anche pazienti con sindrome di sovrapposizione se la diagnosi principale è una di queste.
  • Malattia polmonare interstiziale (ILD) documentata: deve essere presente una ILD infiammatoria e/o fibrotica evidenziata da una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) e coinvolgere almeno il 10 % dell’intero volume polmonare, confermata da un lettore centrale.
  • Attività o peggioramento della ILD: è richiesto dimostrare che la malattia polmonare è ancora attiva o sta peggiorando, secondo almeno uno dei criteri di valutazione stabiliti dallo studio.
  • Terapia standard stabile: devi essere in trattamento stabile con la terapia standard raccomandata per la ILD e/o per la malattia del tessuto connettivo, oppure aver fallito o non tollerato tale terapia.
  • Capacità di somministrare il farmaco: devi essere in grado e disposto a somministrare autonomamente il farmaco dello studio, oppure avere un caregiver che possa farlo per tutta la durata dello studio.
  • Condizioni per le donne: se sei una donna, non devi essere incinta né in allattamento. Inoltre, devi utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace (tasso di fallimento < 1 %) o essere una donna in età fertile che non desidera una gravidanza e seguire le istruzioni dello studio per i test di gravidanza prima e durante il trattamento.
  • Consenso informato: devi essere capace di firmare il consenso informato, accettando di rispettare tutti i requisiti e le restrizioni dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

48 criteri

  • Non può partecipare chi ha una diagnosi di malattia polmonare interstiziale (ILD) diversa da quella associata a malattia del tessuto connettivo (CTD-ILD).
  • Non può partecipare chi ha un enfisema importante alla TAC del torace ad alta risoluzione (HRCT), cioè una distruzione del tessuto polmonare, quando l’enfisema è più esteso della ILD.
  • Non può partecipare chi ha leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) confermata, oppure nuovi disturbi neurologici non spiegati o un peggioramento di sintomi neurologici, cioè problemi del cervello o dei nervi.
  • Non può partecipare chi ha allergie importanti a proteine umane o di topo, ad anticorpi monoclonali umanizzati, o ai mezzi di contrasto usati in alcuni esami.
  • Non può partecipare chi ha allergie multiple o gravi ai farmaci, intolleranza ai corticosteroidi topici, oppure reazioni allergiche gravi dopo cure precedenti, come eritema multiforme maggiore, dermatosi lineare da IgA, necrolisi epidermica tossica o dermatite esfoliativa.
  • Non può partecipare chi ha un punteggio PHQ-9 di 10 o più con rischio serio di suicidio secondo uno specialista della salute mentale, oppure chi ha avuto comportamenti suicidari negli ultimi 6 mesi, pensieri suicidari negli ultimi 2 mesi, o chi secondo il ricercatore ha un rischio importante di suicidio.
  • Non può partecipare chi ha avuto linfoma, leucemia o qualsiasi altro tumore negli ultimi 5 anni, tranne alcuni tumori della pelle già rimossi senza segni di diffusione da almeno 3 anni.
  • Non può partecipare chi ha avuto un tumore al seno negli ultimi 10 anni.
  • Non può partecipare chi ha fatto un intervento chirurgico importante, compresa la chirurgia articolare, nei 3 mesi prima della valutazione iniziale o chi ha un intervento importante già programmato durante lo studio.
  • Non può partecipare chi ha un’infezione attiva, oppure una storia di infezioni che non si sono risolte, infezioni che tornano spesso, infezioni gravi recenti trattate con antibiotici in vena o ricovero negli ultimi 60 giorni, infezioni trattate con antibiotici o antivirali per bocca negli ultimi 30 giorni, infezioni batteriche, virali o fungine ancora presenti il primo giorno di trattamento, oppure osteomielite attiva o passata non completamente guarita. L’osteomielite è un’infezione dell’osso.
  • Non può partecipare chi ha avuto fuoco di Sant’Antonio sintomatico negli ultimi 3 mesi.
  • Non può partecipare chi ha come diagnosi principale la sclerosi sistemica (SSc).
  • Non può partecipare chi ha tubercolosi attiva o tubercolosi latente non trattata. La tubercolosi latente significa che il germe è presente ma senza segni di malattia attiva.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto un trapianto importante di organi o di midollo osseo, oppure ha un trapianto previsto.
  • Non può partecipare chi ha fatto plasmaferesi o fotoferesi extracorporea, oppure usato dispositivi per filtrare il plasma, nei 6 mesi prima dell’inizio dello studio. La plasmaferesi è una procedura che filtra il sangue.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto in passato farmaci anti-BlyS, compreso belimumab.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto recentemente farmaci biologici sistemici, inclusi alcuni farmaci che agiscono sul sistema immunitario come tocilizumab, sarilumab, abatacept, adalimumab, etanercept, infliximab, certolizumab, denosumab o anakinra, oppure immunoglobuline per vena, anticorpi monoclonali o altri farmaci simili, entro i tempi richiesti dal protocollo.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto rituximab o altri farmaci che eliminano le cellule B, come ofatumumab, ocrelizumab o inebilizumab, nei 6 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto inibitori JAK o altri farmaci immunosoppressori sistemici non biologici nei tempi previsti dal protocollo. Gli inibitori JAK sono farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto ciclofosfamide per bocca o in vena nei 6 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • Non può partecipare chi ha usato farmaci antifibrotici, inibitori della tirosin-chinasi o inibitori PDE4B nei 4 settimane prima dell’inizio dello studio. I farmaci antifibrotici cercano di rallentare la formazione di tessuto cicatriziale.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto farmaci citotossici, cioè farmaci che danneggiano o uccidono le cellule, nei 6 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • Non può partecipare chi ha una malattia in rapida progressione, cioè con una perdita assoluta del FVC di almeno il 10% tra la visita di screening e quella iniziale, e/o un recente ricovero per problemi polmonari. Il FVC è la quantità di aria che si può espirare con forza dopo un respiro profondo.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto corticosteroidi per via intramuscolare o endovenosa nelle 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
  • Non può partecipare chi ha fatto vaccini vivi o vivi attenuati nei 30 giorni prima dell’inizio dello studio, o chi prevede di farli durante lo studio. I vaccini vivi attenuati contengono una forma indebolita del microrganismo.
  • Non può partecipare chi non è considerato in grado di seguire correttamente le limitazioni su farmaci e vaccini prima, durante lo studio e nel periodo di controllo di sicurezza di 8 settimane.
  • Non può partecipare chi è attualmente inserito o ha partecipato di recente ad altri studi clinici con un trattamento sperimentale, oppure ad altra ricerca medica nei 3 mesi precedenti la randomizzazione, salvo i limiti previsti dal protocollo.
  • Non può partecipare chi ha un test positivo per HIV, il virus che causa l’AIDS.
  • Non può partecipare chi ha segni di infezione da epatite B con HBsAg positivo, oppure chi ha HBV DNA rilevabile dopo ulteriori controlli, perché questo indica presenza attiva del virus.
  • Non può partecipare chi ha un test positivo per epatite C all’ingresso nello studio o nei 3 mesi precedenti, salvo i casi di infezione passata già guarita con test di conferma negativo per RNA dell’epatite C.
  • Non può partecipare chi ha un test positivo per RNA dell’epatite C, che indica presenza del virus nel sangue.
  • Non può partecipare chi ha una immunodeficienza primaria, cioè un difetto del sistema immunitario presente dalla nascita, oppure ipogammaglobulinemia con IgG sotto 400 mg/dL o deficit di IgA con IgA sotto 10 mg/dL. Le immunoglobuline sono anticorpi del sangue.
  • Non può partecipare chi ha una neutropenia di grado 3 o superiore, cioè un numero troppo basso di neutrofili, che sono cellule di difesa contro le infezioni.
  • Non può partecipare chi ha una FVC pari o inferiore al 45% del valore previsto, oppure una DLco pari o inferiore al 40% del valore previsto. La DLco misura quanto bene i polmoni trasferiscono l’ossigeno al sangue.
  • Non può partecipare chi ha un altro valore di laboratorio anomalo importante che, secondo il ricercatore, può cambiare in modo significativo l’assorbimento, il metabolismo o l’eliminazione dei farmaci, aumentare il rischio della terapia o rendere difficile interpretare i risultati.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto una dose di radiazioni ionizzanti superiore a 10 mSv oltre il livello normale di fondo nei 3 anni prima dello screening, per lavoro o per precedenti studi di ricerca. Le radiazioni ionizzanti sono radiazioni che possono danneggiare i tessuti.
  • Non può partecipare chi ha abuso o dipendenza attuale da droghe o alcol, oppure chi ne ha avuto negli ultimi 12 mesi.
  • Non può partecipare chi ha sensibilità o allergia a uno qualsiasi dei trattamenti dello studio, ai loro componenti, o ad altri farmaci che, secondo il ricercatore, rendono non sicura la partecipazione.
  • Non può partecipare chi usa farmaci per malattie non approvati dall’autorità sanitaria competente nel proprio Paese o nella propria regione.
  • Non può partecipare chi ha ALT superiore a 2 volte il limite normale. L’ALT è un enzima del fegato che può aumentare quando il fegato è irritato o danneggiato.
  • Non può partecipare chi ha bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite normale, tranne alcuni casi specifici in cui l’aumento è solo lieve e la bilirubina diretta è sotto il 35%. La bilirubina è una sostanza prodotta quando l’organismo smaltisce i globuli rossi.
  • Non può partecipare chi ha cirrosi o una malattia del fegato o delle vie biliari instabile, con segni come ascite, encefalopatia, problemi di coagulazione, albumina bassa, varici esofagee o gastriche, oppure ittero persistente. La cirrosi è una cicatrizzazione avanzata del fegato.
  • Non può partecipare chi ha un QTc superiore a 450 millisecondi, oppure superiore a 480 millisecondi se ha un blocco di branca. Il QTc è una misura dell’attività elettrica del cuore.
  • Non può partecipare chi ha o ha avuto emorragia alveolare diffusa (DAH) o un’altra malattia polmonare che può confondere la valutazione dei sintomi e degli esami.
  • Non può partecipare chi ha ipertensione arteriosa polmonare che richiede terapia, cioè pressione alta nei vasi del polmone che necessita di trattamento.
  • Non può partecipare chi dipende dall’ossigeno in modo continuo.
  • Non può partecipare chi ha disturbi cardiovascolari, respiratori, del fegato, dei reni, dell’apparato digerente, endocrini, del sangue o neurologici che possono alterare in modo importante l’assorbimento, il metabolismo o l’eliminazione dei farmaci, aumentare il rischio della terapia o interferire con l’interpretazione dei dati.
  • Non può partecipare chi ha una malattia polmonare ostruttiva, cioè con restringimento delle vie aeree, con rapporto FEV1/FVC prima del broncodilatatore inferiore a 0,7.
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Farmaci in studio

Benlysta: è un medicinale a base di belimumab che si somministra con un’iniezione sotto la pelle. In questo studio viene usato insieme alla terapia standard per vedere se può aiutare a rallentare il peggioramento della funzione polmonare nelle persone con malattia polmonare interstiziale legata a una malattia del tessuto connettivo. L’obiettivo è capire se può essere utile e sicuro in questo tipo di pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Belimumab

    Belimumab è un medicinale biologico somministrato per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, usando una siringa preriempita; in questo studio viene usato in aggiunta alla terapia standard. È già approvato e ben noto nella pratica medica e nella letteratura scientifica, soprattutto per alcune malattie autoimmuni, in particolare il lupus. Si usa per ridurre l’attività del sistema immunitario quando questo è troppo attivo; agisce bloccando una proteina chiamata BLyS, che aiuta alcune cellule di difesa a sopravvivere e a produrre anticorpi. Appartiene alla classe dei farmaci biologici immunomodulatori, più precisamente agli anticorpi monoclonali.

  • Placebo

    Il placebo è una soluzione sterile somministrata con iniezione sottocutanea, con la stessa modalità del farmaco attivo, ma senza principio attivo. Non è un medicinale usato per curare malattie nella pratica clinica e serve negli studi per confrontare gli effetti reali del trattamento. Non ha un’azione terapeutica specifica né un meccanismo d’azione sul corpo, perché non contiene una sostanza farmacologicamente attiva. Viene usato come controllo negli studi clinici per valutare in modo più affidabile l’efficacia e la sicurezza del belimumab.

Malattie studiate

Malattia polmonare interstiziale - È un gruppo di malattie in cui il tessuto profondo dei polmoni si infiamma o si irrigidisce. Con il tempo, questo può rendere i polmoni meno elastici e ridurre la quantità d’aria che riescono a contenere. La malattia può avanzare lentamente o più rapidamente, con un progressivo peggioramento della funzione polmonare. In alcune persone è legata a una malattia del tessuto connettivo, cioè a una condizione che coinvolge il sistema di sostegno dell’organismo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513018-36-00Codice del protocollo221672Partecipanti previsti439 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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