Belimumab – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Belimumab (Benlysta): Una Guida Completa per i Pazienti

Questo articolo esplora l’uso del belimumab, un farmaco noto anche come Benlysta, negli studi clinici per varie condizioni autoimmuni. Il belimumab è un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la proteina stimolatrice dei linfociti B (BLyS), che svolge un ruolo nello sviluppo delle cellule B. Gli studi clinici stanno studiando i suoi potenziali benefici per condizioni come il lupus eritematoso sistemico (LES), il trapianto di rene, i disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) e la sindrome di Sjögren.

Cos’è il Belimumab?

Il Belimumab, noto anche con il nome commerciale Benlysta, è un farmaco utilizzato per trattare determinate malattie autoimmuni. È un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, il che significa che è una molecola prodotta in laboratorio progettata per fungere da anticorpo sostitutivo. Il Belimumab era precedentemente conosciuto come LymphoStat-B^[1].

Come Funziona il Belimumab?

Il Belimumab agisce prendendo di mira una specifica proteina nel corpo chiamata stimolatore dei linfociti B (BLyS), nota anche come fattore di attivazione delle cellule B (BAFF). Questa proteina aiuta le cellule B, un tipo di globuli bianchi, a sopravvivere e produrre anticorpi. In alcune malattie autoimmuni, ci sono troppe cellule B che producono anticorpi dannosi che attaccano il proprio corpo. Inibendo il BLyS, il belimumab riduce il numero di queste cellule B iperattive e aiuta a controllare la risposta autoimmune^[2].

Condizioni Trattate con il Belimumab

Il Belimumab è principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

Lupus Eritematoso Sistemico (LES): Questa è la principale condizione per cui il belimumab è approvato. Il LES è una complessa malattia autoimmune che può colpire varie parti del corpo, inclusi pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi^[2].
Nefrite Lupica: Questa è un’infiammazione renale causata dal LES^[3].
Sindrome da Anticorpi Antifosfolipidi (APS): Questo è un disturbo autoimmune caratterizzato da coaguli di sangue, complicazioni in gravidanza e presenza di anticorpi antifosfolipidi^[4].

La ricerca è in corso per esplorare il potenziale del belimumab nel trattamento di altre condizioni, tra cui:

Sindrome di Sjögren: Una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole che producono lacrime e saliva^[1].
Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD): Una rara condizione che colpisce i nervi ottici e il midollo spinale^[5].
Malattia Polmonare Interstiziale Associata alla Sclerosi Sistemica (SSc-ILD): Una complicazione polmonare della sclerosi sistemica, un’altra malattia autoimmune^[6].

Come Viene Somministrato il Belimumab?

Il Belimumab viene tipicamente somministrato in uno dei due modi seguenti:

Infusione endovenosa (IV): Il farmaco viene somministrato direttamente in vena per un periodo di circa un’ora. La dose abituale è di 10 mg per chilogrammo di peso corporeo. Inizialmente, viene somministrato ogni due settimane per le prime tre dosi, poi ogni quattro settimane successivamente^[5].
Iniezione sottocutanea: In alcuni casi, il belimumab può essere somministrato come iniezione sotto la pelle. Questo metodo consente l’autosomministrazione a casa dopo un adeguato addestramento^[3].

La durata del trattamento può variare a seconda della condizione trattata e della risposta individuale del paziente.

Efficacia del Belimumab

Gli studi clinici hanno dimostrato che il belimumab può essere efficace nel ridurre l’attività della malattia nei pazienti con LES. L’efficacia viene spesso misurata utilizzando uno strumento chiamato Indice di Risposta del LES (SRI), che considera i miglioramenti nei punteggi di attività della malattia e l’assenza di peggioramenti significativi in qualsiasi sistema d’organo.

Negli studi, circa il 50% dei pazienti ha mostrato una risposta significativa al trattamento con belimumab dopo un anno^[2]. Tuttavia, è importante notare che non tutti i pazienti rispondono al trattamento, e i ricercatori stanno lavorando allo sviluppo di modelli per prevedere quali pazienti hanno più probabilità di beneficiare del belimumab.

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il belimumab può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Nausea
Diarrea
Febbre
Naso chiuso o che cola
Mal di gola
Tosse
Difficoltà a dormire
Dolore alle gambe o alle braccia
Depressione

Effetti collaterali più gravi, sebbene meno comuni, possono includere infezioni gravi, reazioni allergiche e problemi di salute mentale. È importante discutere tutti i potenziali rischi con il proprio medico curante^[3].

Ricerca in Corso e Applicazioni Future

I ricercatori stanno continuamente studiando il belimumab per comprenderne appieno il potenziale. Alcune aree di ricerca in corso includono:

Uso nel trapianto di rene: Gli studi stanno esplorando se il belimumab possa aiutare a prevenire il rigetto del corpo di un rene trapiantato^[7].
Combinazione con altri trattamenti: I ricercatori stanno investigando come funziona il belimumab quando combinato con altri farmaci per le malattie autoimmuni.
Effetti a lungo termine: Sono in corso studi per comprendere la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del belimumab^[8].
Uso in gravidanza: È stato istituito un registro per raccogliere dati sulle gravidanze nelle donne che sono state esposte al belimumab, per comprendere meglio i suoi effetti sugli esiti della gravidanza^[8].

Con il proseguire della ricerca, la nostra comprensione del belimumab e delle sue potenziali applicazioni nel trattamento delle malattie autoimmuni probabilmente si espanderà, offrendo potenzialmente nuove speranze per i pazienti affetti da queste condizioni impegnative.

Condition	Trial Phase	Key Outcomes Measured	Administration
Lupus Eritematoso Sistemico (LES)	Varie (incluso post-marketing)	Attività della malattia, sicurezza, livelli anticorpali, qualità della vita	10 mg/kg EV, vari schemi
Trapianto Renale	Pilota/Fase Iniziale	Anticorpi specifici per il donatore, sopravvivenza del trapianto, tassi di rigetto	10 mg/kg EV, pre- e post-trapianto
Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD)	Fase Iniziale	Numero di attacchi, progressione della disabilità, cambiamenti alla RMN	10 mg/kg EV, ogni 28 giorni
Sindrome di Sjögren	Fase 2	Attività della malattia, sicurezza, biomarcatori delle cellule B	10 mg/kg EV, vari schemi
Malattia Polmonare Interstiziale associata alla Sclerosi Sistemica	Estensione in Aperto	Funzione polmonare, sicurezza, progressione della malattia	Non specificato nei dati

Studi in corso con Belimumab

Data di inizio: 2025-06-03

Studio sulla sicurezza a lungo termine di belimumab nei pazienti adulti con sclerosi sistemica e malattia polmonare interstiziale

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale (SSc-ILD), una condizione che colpisce i polmoni e può causare difficoltà respiratorie. Il trattamento utilizzato nello studio è il belimumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Belimumab è un farmaco che mira a ridurre l’attività del sistema immunitario, che può essere iperattivo in persone…
Malattie studiate:
- Sclerosi polmonare sistemica
Farmaci studiati:
- Belimumab
+2
Data di inizio: 2022-11-10

Studio sulla combinazione di rituximab e belimumab sottocutaneo in pazienti adulti con trombocitopenia immune persistente o cronica

Reclutamento
3 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine del sangue causandone una diminuzione. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il belimumab, somministrato sotto la pelle, e il rituximab, somministrato per via endovenosa, confrontandola con l’uso del rituximab associato a…
Malattie studiate:
- Trombocitopenia immunologica
Farmaci studiati:
- Belimumab
Data di inizio: 2024-05-22

Studio sull’efficacia e sicurezza del belimumab in adulti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica

Reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale (SSc-ILD). Questa condizione colpisce i polmoni e può causare difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Belimumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Belimumab sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare…
Malattie studiate:
- Scleroderma sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
+2
Data di inizio: 2021-10-20

Studio sull’efficacia di belimumab rispetto al placebo nel trattamento della vasculite crioglobulinemica non infettiva attiva

Reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico esamina il trattamento della vasculite crioglobulinemica, una malattia che colpisce i vasi sanguigni causando infiammazione in diversi organi del corpo. La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato belimumab rispetto al placebo in pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con rituximab. Il belimumab viene somministrato attraverso iniezione sottocutanea con una dose…
Malattie studiate:
- Crioglobulinemia
Farmaci studiati:
- Belimumab
Data di inizio: 2024-12-11

Studio clinico sull’efficacia di rapcabtagene autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico e nefrite lupica attiva e refrattaria

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su persone affette da lupus eritematoso sistemico (SLE) con nefrite lupica attiva e resistente, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i reni. Il trattamento in esame è il rapcabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per combattere la malattia. Questo trattamento verrà confrontato…
Malattie studiate:
- Lupus eritematoso sistemico
- Nefrite lupoide
Farmaci studiati:
+6
Data di inizio: 2018-10-04

Studio sull’efficacia di belimumab e rituximab in pazienti con lupus eritematoso sistemico grave

Reclutamento
2 1 1 1
Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma grave di questa malattia. L’obiettivo è valutare l’efficacia a lungo termine di un trattamento combinato con due farmaci, belimumab…
Malattie studiate:
- Glomerulonefrite
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
- Rituximab
Data di inizio: 2025-01-30

Studio sull’efficacia e sicurezza del belimumab in pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico precoce

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra sul Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Belimumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, in adulti con lupus eritematoso sistemico in fase iniziale. Belimumab è un trattamento che mira a ridurre…
Malattie studiate:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
Lo studio non è ancora iniziato

Studio che confronta certolizumab pegol e belimumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico di attività moderata o grave

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico riguarda persone che soffrono di lupus eritematoso sistemico con attività moderata o grave. Il lupus eritematoso sistemico è una malattia in cui il sistema di difesa del corpo attacca per errore i propri tessuti e organi, causando infiammazione e danni in diverse parti del corpo come la pelle, le articolazioni, i reni…
Farmaci studiati:
- Certolizumab Pegol
- Belimumab
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sugli effetti del belimumab nei pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES)

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il lupus eritematoso sistemico (SLE) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. Questo studio si concentra sull’uso di belimumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, per trattare i pazienti con SLE. Belimumab è una soluzione per iniezione disponibile in una penna pre-riempita da…
Malattie studiate:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
Data di inizio: 2012-09-14

Studio su Belimumab per il Lupus Eritematoso Sistemico nei Pazienti Pediatrici

Non in reclutamento
2 1 1
Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. Questo studio si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti, affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il Belimumab, un anticorpo monoclonale umano che agisce riducendo l’attività del sistema…
Malattie studiate:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
Data di inizio: 2020-01-17

Studio su belimumab nei bambini con lupus eritematoso sistemico (LES)

Non in reclutamento
2 1 1 1
Il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. Questo studio si concentra su bambini affetti da LES e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Belimumab. Belimumab è un anticorpo monoclonale umano che agisce bloccando…
Malattie studiate:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
- Belimumab
Data di inizio: 2022-01-19

Studio di fase II su belimumab in combinazione con rituximab/venetoclax per leucemia linfatica cronica refrattaria o recidivante

Non in reclutamento
2 1 1 1
La leucemia linfatica cronica è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio si concentra su pazienti con leucemia linfatica cronica che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Il trattamento in esame combina tre farmaci: belimumab, rituximab…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci studiati:
- Belimumab

Glossario

Monoclonal antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, comprese le cellule tumorali. Il belimumab è un anticorpo monoclonale che prende di mira una proteina specifica coinvolta nello sviluppo delle cellule B.
B-lymphocyte stimulator (BLyS): Una proteina che svolge un ruolo cruciale nello sviluppo e nella sopravvivenza delle cellule B, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria.
Systemic lupus erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi.
Neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD): Un gruppo di rari disturbi autoimmuni che colpiscono principalmente i nervi ottici e il midollo spinale, causando infiammazione e danni a queste aree.
Sjögren's syndrome: Un disturbo autoimmune caratterizzato da occhi secchi e bocca secca, spesso accompagnato da altri sintomi sistemici.
Graft-versus-host disease (GvHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, in cui le cellule del donatore attaccano il corpo del ricevente.
Interstitial lung disease (ILD): Un gruppo di disturbi che causano infiammazione e cicatrizzazione del tessuto polmonare, influenzando la respirazione e l'assorbimento di ossigeno.
Aquaporin-4 (AQP4): Una proteina del canale dell'acqua presente nelle membrane cellulari, in particolare nel sistema nervoso centrale. È un bersaglio degli autoanticorpi in alcuni casi di NMOSD.
SELENA-SLEDAI: Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment - Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e in altre condizioni neurologiche, incluso NMOSD.