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Studio sulla sicurezza, farmacocinetica e efficacia preliminare di BI 1015550 e nerandomilast in bambini e adolescenti (2‑17 anni) con fibrosi interstiziale polmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Fibrosing interstitial lung disease, una patologia in cui il tessuto polmonare si indurisce e rende più difficile la respirazione. Il farmaco in studio è nerandomilast, una compressa da assumere per via orale, confrontata con una compressa inattiva, il placebo. Il principio è valutare se il farmaco è ben tollerato e se aiuta a migliorare la capacità respiratoria nei bambini e negli adolescenti.

L’obiettivo principale è verificare la sicurezza e come il corpo gestisce il farmaco. I partecipanti di età compresa tra 2 e meno 18 anni sono suddivisi in due gruppi: i più piccoli (2‑<6 anni) ricevono direttamente il farmaco, mentre i più grandi (6‑<18 anni) partecipano a una fase in cui né i medici né i partecipanti sanno se ricevono il farmaco o il placebo per circa sei mesi; successivamente tutti possono continuare con il farmaco in una fase aperta. Durante lo studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e parametri come il livello di ossigeno nel sangue, indicato come SpO2, per capire se ci sono miglioramenti nella funzione polmonare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Baseline assessment

    After joining the study you will undergo a baseline assessment that includes a physical exam, measurement of oxygen saturation (the amount of oxygen in the blood), height measurement, a lung function test, and completion of a quality‑of‑life questionnaire.

    The purpose of this visit is to record your health status before any study medication is taken.

  2. Passaggio 2

    Randomisation

    Children aged 6 to less than 18 years are randomly assigned to receive either nerandomilast or a placebo tablet; children aged 2 to less than 6 years receive nerandomilast in an open‑label manner (both you and the study team know the medicine).

    Randomisation ensures that the groups are comparable and that the study results are reliable.

  3. Passaggio 3

    Start of medication (part a)

    You will take one oral film‑coated tablet each day, at the same time each day, for a period of 26 weeks.

    The tablet contains nerandomilast (or, if you are in the placebo group, an inactive tablet that looks the same). the exact amount of active substance is defined by the study protocol.

  4. Passaggio 4

    Early safety visit (week 2)

    At week 2 you will return for a safety visit. a small blood sample will be taken to measure the level of the study drug in your body (rich sampling for participants 6‑<18 years, sparse sampling for participants younger than 6 years).

    The visit also includes a check for any side effects and a repeat of the oxygen‑saturation measurement.

  5. Passaggio 5

    Regular monitoring visits (part a)

    Throughout weeks 4, 8, 12, 16, 20 and 26 you will attend monitoring visits.

    Each visit includes assessment of side effects, measurement of oxygen saturation, height, and completion of the quality‑of‑life questionnaire.

    These visits help the study team evaluate how well the medication is tolerated and whether it influences your health.

  6. Passaggio 6

    End of part a (week 26)

    At week 26 a final part‑a assessment is performed. the study records any adverse events that occurred, changes in oxygen saturation, height, lung function (for participants 6 years and older), and questionnaire results.

    If you received the placebo, you may be offered open‑label nerandomilast in the next phase of the study.

  7. Passaggio 7

    Open‑label active treatment (part b)

    Starting at week 27 you will continue taking the same oral tablet daily, now as an open‑label active treatment, for an additional 26 weeks (up to week 52).

    The dosage remains the same as in part a.

  8. Passaggio 8

    Interim safety visit (week 28)

    At week 28 a blood sample is taken to evaluate drug exposure at steady state during part b.

    The visit also includes safety checks and repeat measurements of oxygen saturation.

  9. Passaggio 9

    Follow‑up visits (part b)

    Additional visits occur at week 40 and week 52.

    Each visit repeats the safety assessments, oxygen‑saturation measurement, height measurement, lung function test (for participants 6 years and older), and quality‑of‑life questionnaire.

  10. Passaggio 10

    Final study visit (week 52)

    The study ends with a comprehensive final visit at week 52.

    All data collected during the trial are reviewed, including any adverse events that occurred at any time, changes in health parameters, and overall tolerability of nerandomilast.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della visita 2.
  • Presenza di fibrosi interstiziale polmonare confermata da una TC ad alta risoluzione (HRCT) effettuata entro i 12 mesi precedenti la visita 1, valutata dal medico e verificata da una revisione centrale.
  • Per i bambini di età pari o superiore a 6 anni, la capacità vitale forzata (FVC) deve essere almeno il 25% del valore previsto per la loro età e altezza al momento della visita 2.
  • Dimostrare una forma clinicamente significativa della malattia al momento della visita 2, soddisfacendo almeno uno dei seguenti criteri: punteggio Fan pari o superiore a 3; diminuzione della FVC % prevista del 5‑10% accompagnata da peggioramento dei sintomi; diminuzione della FVC % prevista di 10% o più; aumento della fibrosi rilevato alla TC ad alta risoluzione; o altri segni di peggioramento clinico legati alla malattia polmonare progressiva, come aumento del bisogno di ossigeno o ridotta capacità di diffusione dei gas.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Uso precedente di nerandomilast (un farmaco sperimentale) prima di iniziare lo studio.
  • Assunzione di altri farmaci inibitori della PDE4 o di inibitori della PDE non selettivi per via orale o sistemica entro 30 giorni prima della prima visita.
  • Assunzione di pirfenidone (un medicinale usato per la fibrosi polmonare) nelle 8 settimane precedenti la prima visita.
  • Presenza di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) non stabile, cioè pressione alta nelle arterie dei polmoni che non è sotto controllo.
  • Presenza di vasculite attiva, ovvero infiammazione dei vasi sanguigni, che è instabile o non controllata negli ultimi 8 settimane o durante lo screening.
  • Storia di comportamento suicida (tentativo, tentativo interrotto, tentativo abortito o preparazione di un gesto suicida) in qualsiasi momento della vita.
  • Ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 secondo la scala C‑SSRS negli ultimi 3 mesi al momento della visita 1 o visita 2, cioè pensieri suicidi con metodo e intenzione, con o senza un piano specifico.
  • Segni di depressione clinicamente significativa misurati con il questionario breve di umore e sentimenti (SMFQ) con punteggio pari o superiore a 8.
  • Altri criteri di esclusione non elencati qui.
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Farmaci in studio

  • BI 1015550

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nello studio viene dato ai partecipanti per verificare quanto il corpo assorbe il farmaco (dose‑esposizione) e per valutare la sua sicurezza nei bambini e negli adolescenti con fibrosi interstiziale polmonare. L’obiettivo è capire se il farmaco è tollerato e se può avere effetti benefici sulla malattia.

  • NERANDOMILAST

    è un altro farmaco sperimentale, anch'esso assunto per via orale in compressa rivestita. Viene testato nello stesso studio per determinare la quantità di farmaco che raggiunge il sangue, la sua sicurezza e un eventuale beneficio terapeutico nei pazienti giovani affetti da fibrosi interstiziale del polmone. Il farmaco è valutato sia in un gruppo di bambini più grandi (6‑17 anni) in uno studio in doppio cieco, sia in un gruppo più piccolo (2‑5 anni) in un trattamento aperto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • BI 1015550

    È una compressa rivestita da assumere per via orale; il farmaco è ancora in fase sperimentale e non è ancora autorizzato per l’uso clinico. È studiato per il trattamento delle malattie polmonari fibrotiche interstiziali, in particolare la fibrosi polmonare. Agisce bloccando l’enzima fosfodiesterasi‑4 (PDE4), aumentando il cAMP cellulare e riducendo l’infiammazione e la formazione di tessuto cicatriziale. È classificato come inibitore selettivo della PDE4, un farmaco antinfiammatorio.

  • NERANDOMILAST

    È una compressa rivestita da assumere per via orale; attualmente è in fase di studio clinico e non è ancora disponibile sul mercato. Viene testato per il trattamento della fibrosi interstiziale polmonare nei bambini e negli adolescenti. Il suo meccanismo consiste nell’inibire l’enzima PDE4, limitando le risposte infiammatorie e la progressione della fibrosi nei polmoni. È classificato come inibitore della fosfodiesterasi‑4, un agente antinfiammatorio e antifibrotico.

Malattie studiate

malattia polmonare interstiziale fibrosante - È una condizione cronica caratterizzata da cicatrizzazione del tessuto polmonare che rende più difficile lo scambio di ossigeno. Il processo inizia con una lieve infiammazione e può progredire lentamente, riducendo gradualmente la capacità respiratoria. Con il tempo, la quantità di tessuto sano diminuisce e la rigidità dei polmoni aumenta. I sintomi tipici includono affaticamento, respiro corto e tosse secca, che tendono a peggiorare gradualmente. La malattia segue un decorso di accumulo progressivo di cicatrici nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2025-523369-32-00Codice del protocollo1305-0022Partecipanti previsti41 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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