Sarepta Therapeutics Inc.

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ARO-DM1 in pazienti adulti dai 18 ai 65 anni con distrofia miotonica di tipo 1

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Studio su ARO-DUX4 in pazienti adulti con distrofia muscolare facioscapuloumerale tipo 1

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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

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Studio sulla terapia genica con delandistrogene moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

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Studio sull'efficacia e sicurezza di casimersen e golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

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Studio sulla terapia genica con delandistrogene moxeparvovec e imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

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Studio sull'efficacia e sicurezza di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell'esone 51

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Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell'Esone 51

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Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4