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Fondazione Telethon Ets
Promotore

Fondazione Telethon Ets

Italia Via Varese 16 B, 00185 Roma, Italia

Le specializzazioni

Fondazione Telethon Ets conduce studi clinici su malattie come Talassemia beta, Talassemia, Osteopetrosi, Sindrome di Wiskott-Aldrich, tra le altre.

In reclutamento ora

Studi in corso

Studi clinici condotti da questo promotore – prima quelli che cercano partecipanti.

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6 studi clinici

Talassemia beta+1

In reclutamento

Studio sulla terapia genica con cellule staminali CD34+ autologhe per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Osteopetrosi

In reclutamento

Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Plerixafor
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich trattati con etuvetidigene autotemcel

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Immunodeficienza

In reclutamento

Studio Clinico sull'Uso di OTL-103 in Pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Malattia da accumulo lisosomiale

Non ancora in reclutamento

Studio fase I/II di estensione per valutare sicurezza ed efficacia del vettore AAV2/8 con gene ARSB, prednisone e metilprednisolone in pazienti pediatrici con MPS VI

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Methylprednisolone
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Sindrome da immunodeficienza primaria

Non ancora in reclutamento

Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Telethon_028
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

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