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Studio aperto per valutare farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità dell'ocrelizumab subcutaneo in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante‑remittente

Studio aperto per valutare farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità dell'ocrelizumab subcutaneo in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante‑remittente

Studio aperto a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di azetukalner (XPF-010) in pazienti con Disturbo Depressivo Maggiore

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Studio sull’efficacia dell’asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica e mutazione T315I

Studio sull’efficacia dell’asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica e mutazione T315I

Studio di Fase 2a su SAR445399 per valutare attività e sicurezza in adulti con bronquiectasia non cistica

Studio di Fase 2a su SAR445399 per valutare attività e sicurezza in adulti con bronquiectasia non cistica

Studio a lungo termine sul rischio di malignità per oncogenesi inserzionale in pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica trattati con atidarsagene autotemcel

Studio a lungo termine sul rischio di malignità per oncogenesi inserzionale in pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica trattati con atidarsagene autotemcel

Studio su CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (cc‑97540) più combinazione di farmaci in pazienti adulti con sclerodermia sistemica attiva

Studio su CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (cc‑97540) più combinazione di farmaci in pazienti adulti con sclerodermia sistemica attiva

Studio randomizzato su pazienti con Parkinson e mutazione GBA severa per valutare l’efficacia di prasinezumab nella prevenzione del declino cognitivo

Studio randomizzato su pazienti con Parkinson e mutazione GBA severa per valutare l’efficacia di prasinezumab nella prevenzione del declino cognitivo

Efficacia di efgartigimod alfa aggiunto al metilprednisolone endovenoso in pazienti con attacchi moderati‑severi di sclerosi multipla, NMOSD AQP4+ o MOGAD

Studio di sicurezza a lungo termine di admilparant in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica o progressiva

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Studio a lungo termine su ribitol per pazienti con distrofia muscolare a cintura tipo 2I

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Sicurezza e farmacodinamica del cangrelor tetrasodium in pazienti pediatrici con difetto cardiaco congenito sottoposti a procedure vascolari percutanee

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Studio su pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata trattati con ravulizumab per valutare la riduzione di prednisone e prednisolone

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