Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio su pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata trattati con ravulizumab per valutare la riduzione di prednisone e prednisolone

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i collegamenti tra i nervi e i muscoli, provocando debolezza muscolare che peggiora con l’attività. Il trattamento studiato combina un farmaco chiamato ravulizumab, somministrato per via endovenosa (infusione), con l’uso di corticosteroidi orali come il prednisone, una pillola che riduce l’infiammazione.

Lo scopo dello studio è valutare se, sotto la protezione di ravulizumab, i pazienti adulti con Myasthenia Gravis possano ridurre gradualmente o interrompere l’assunzione di corticosteroidi orali senza peggiorare la loro condizione. Dopo l’inizio del trattamento con ravulizumab, i partecipanti seguiranno un programma prestabilito per diminuire il dosaggio di prednisone passo dopo passo, con controlli regolari per verificare la forza muscolare, eventuali segni di insufficienza surrenalica (una possibile carenza di ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali) e altri effetti sulla salute.

Durante lo studio i partecipanti saranno visitati in clinica a intervalli predeterminati, dove verranno effettuati esami del sangue, misurazioni della pressione e valutazioni tramite questionari sulla qualità della vita e sul sonno. Il periodo di osservazione continua per diverse settimane dopo il completamento della riduzione dei farmaci, per accertarsi che la malattia rimanga stabile e che non compaiano complicazioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di avvio

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare la diagnosi di Myasthenia gravis generalizzata e per raccogliere i dati di base.

    Vengono spiegati i criteri del protocollo di riduzione dei corticoidi orali (ocS).

  2. Passaggio 2

    Prima infusione di ravulizumab

    Viene somministrata una dose di ravulizumab pari a 3600 mg per via intravenosa (infusione in vena).

    La soluzione per infusione è fornita in flacone da 1,100 mg/11 ml.

    L’infusione viene effettuata sotto osservazione per verificare eventuali reazioni.

  3. Passaggio 3

    Inizio terapia con prednisone

    Viene prescritto prednisone 100 mg al giorno per via orale (assunzione per bocca).

    La dose viene assunta una volta al giorno, di solito al mattino.

    Questa terapia è la base da cui inizierà la graduale riduzione.

  4. Passaggio 4

    Piano di riduzione del prednisone

    Seguendo il programma di riduzione predefinito, la dose di prednisone viene diminuita gradualmente ogni settimana.

    L’obiettivo è arrivare a una dose giornaliera pari a 0 mg o, al massimo, a 5 mg, mantenendo quella dose per almeno 4 settimane senza peggioramento della Myasthenia gravis.

    Se durante la riduzione compaiono sintomi di insufficienza surrenalica (affaticamento, nausea, vertigini), la riduzione può essere sospesa o modificata.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio clinico e di laboratorio

    Vengono effettuati controlli periodici per valutare la forza muscolare, la qualità di vita e eventuali segni di peggioramento della malattia.

    Vengono prelevati campioni di sangue per misurare il cortisol mattutino, l’emoglobina glicata (hbA1c) e il colesterolo LDL.

    I controlli di laboratorio vengono eseguiti al basale e 4 settimane dopo il completamento della riduzione del prednisone.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Al termine del periodo di mantenimento di 4 settimane, viene effettuata una visita finale per verificare il risultato della riduzione dei corticoidi.

    Vengono registrati gli esiti primari (cessazione o riduzione a ≤ 5 mg di prednisone) e secondari (cambiamenti nei punteggi di qualità di vita, eventi avversi, parametri di laboratorio).

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età di almeno 18 anni al momento dell’iscrizione.
  • Diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (una malattia che causa debolezza muscolare).
  • Assunzione del farmaco ravulizumab prima dell’iscrizione, secondo le indicazioni approvate nel proprio paese.
  • Assunzione di corticosteroidi orali (farmaci anti‑infiammazione) in una dose equivalente a 7,5 mg al giorno di prednisone o prednisolone per almeno 4 settimane consecutive prima dell’iscrizione.
  • Se i corticosteroidi vengono assunti a giorni alterni o con altre modalità, la dose media settimanale deve comunque corrispondere a 7,5 mg al giorno di prednisone/prednisolone e il partecipante deve accettare di passare a una somministrazione giornaliera al primo giorno di studio.
  • È possibile aver usato altri corticosteroidi (ad esempio metilprednisolone) prima dell’iscrizione, purché il partecipante sia disposto a cambiare a prednisone o prednisolone giornalieri al primo giorno di studio.
  • Essere maschio o femmina assegnati alla nascita.
  • Accettare di seguire le indicazioni dello studio sulla contraccezione (uso di metodi per evitare una gravidanza).
  • Se si è in età fertile, è necessario avere un test di gravidanza negativo (eseguito su sangue o urine) prima dell’inizio della riduzione dei corticosteroidi, con ulteriori test previsti durante lo studio.
  • Essere disposto a firmare il consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e conferma la volontà di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non può partecipare se sta già prendendo parte a un altro studio clinico sperimentale (uno studio che testa nuovi trattamenti).
  • Non può partecipare se ha una storia di ipoadrenalismo cronico, noto anche come malattia di Addison, una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono sufficienti ormoni.
  • Non può partecipare se usa corticosteroidi orali (OCS) per altre malattie oltre alla miastenia gravis.
  • Non può partecipare se ha ricevuto un farmaco biologico per la miastenia gravis (come efgartigimod, rozanolixizumab, inebilizumab, rituximab o immunoglobuline per via endovenosa) entro un periodo pari a 5 volte la loro emivita (il tempo necessario perché la metà del farmaco sia eliminata dal corpo).
  • Non può partecipare se è incinta, sta allattando al seno, o prevede di rimanere incinta durante lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Prednisone

    è un farmaco cortisonico che si prende per via orale. Nel trial viene usato come parte della terapia standard per la miastenia gravis, e i partecipanti seguiranno un programma di riduzione graduale della dose per valutare se è possibile diminuire l’uso di questi farmaci senza peggiorare i sintomi.

  • Prednisolone

    è un altro cortisonico somministrato per via orale. Come il prednisone, è incluso nella terapia di base dei pazienti con miastenia gravis e viene gradualmente ridotto secondo lo schema di tapering previsto dallo studio, per capire se la riduzione è sicura e efficace.

  • Ravulizumab

    è un medicinale somministrato per via endovenosa che agisce sul sistema immunitario. Nel trial è il trattamento principale (Ultomiris) dato ai pazienti con miastenia gravis generalizzata; il suo scopo è controllare la malattia mentre si tenta di ridurre gradualmente i corticosteroidi (prednisone o prednisolone).

Che cosa si sa già del trattamento

  • Prednisone

    È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse; la dose tipica è di 100 mg al giorno. È un cortisonico ben noto e approvato da molti anni, ampiamente studiato nella letteratura medica. Viene usato per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario in diverse malattie, tra cui la miastenia gravis. Agisce legandosi al recettore glucocorticoide nelle cellule, modificando la produzione di proteine che controllano la risposta immunitaria; appartiene alla classe dei glucocorticoidi.

  • Prednisolone

    Si assume per via orale, generalmente come compresse da 60 mg al giorno. È un cortisonico molto simile al prednisone, già approvato e presente da tempo nella pratica clinica. Viene indicato per le stesse ragioni del prednisone, cioè per controllare l’infiammazione e l’attività del sistema immunitario in patologie come la miastenia gravis. Funziona legandosi al recettore glucocorticoide e modificando l’attività di geni coinvolti nella risposta immunitaria; è classificato come glucocorticoide.

  • Ravulizumab

    Si somministra per via endovenosa sotto forma di soluzione per infusione, con dosi di 3600 mg somministrate periodicamente. È un anticorpo monoclonale già approvato per alcune malattie rare del sangue e in continuo studio per la miastenia gravis. È indicato per ridurre l’attacco del sistema immunitario ai nervi, migliorando la forza muscolare nei pazienti affetti. Il suo meccanismo consiste nel legarsi alla proteina C5 del complemento, bloccandone l’attivazione e prevenendo i danni ai tessuti; è classificato come inibitore del complemento, una terapia biologica.

Malattie studiate

Miastenia grave generalizzata - La Miastenia Gravis generalizzata è una malattia autoimmune che interferisce con la comunicazione tra nervi e muscoli. Il corpo produce anticorpi che bloccano i recettori dell’acetilcolina nella giunzione neuromuscolare. Questo causa debolezza muscolare che può aumentare durante il giorno o dopo l’attività. I muscoli più colpiti sono quelli del viso, della mascella, della gola e degli arti. Con il tempo la debolezza può estendersi a più gruppi muscolari, rendendo più difficili le attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522555-26-00Codice del protocolloALX-MG-502Partecipanti previsti72 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.