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Distrofia muscolare di Duchenne

Non ancora in reclutamento

Studio di fase 3 per valutare l’efficacia di una dose singola di sgt-003 per maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:SGT-003

Distrofia muscolare di Duchenne

Non ancora in reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni

Distrofia muscolare di Duchenne+1

Non ancora in reclutamento

Studio sulla terapia genica con delandistrogene moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di SAT-3247 ossalato in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di camminare

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:SAT-3247 oxalate

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BMN 351 somministrato per via endovenosa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni

Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di età 8-17 Anni

Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Metoprolol Tartrate

Studio sull'efficacia e sicurezza di casimersen e golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Casimersen

Studio sull'efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-METHOXYETHYL) phosphorothioate antisense oligonucleotide targeting CD49D RNA

Distrofia muscolare di Duchenne+1

Non in reclutamento

Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec

Studio sull'efficacia di satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni

Studio sulla Distrofia Muscolare di Duchenne con DMD06-MAB in pazienti non deambulanti

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:DMD06-MAB

Studio sulla sicurezza ed efficacia del vamorolone a lungo termine nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato studi precedenti

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Vamorolone
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