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Valutazione dell’efficacia di trastuzumab deruxtecan in pazienti con cancro metastatico HER2‑positivo.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial valuta l’attività anti‑tumorale di una terapia a base di anticorpi in pazienti con cancro avanzato/metastatico che presenta una sovra‑espressione di HER2. Le tipologie di tumore incluse sono HER2-positive rare cancer, HER2 positive non-small cell lung cancer, HER-positive non rare tumor type e HER2 positive bladder cancer. Il farmaco in studio è trastuzumab deruxtecan, somministrato per via endovenosa in forma di soluzione per infusione.

Lo scopo è valutare l’efficacia clinica del farmaco in questi pazienti. I partecipanti ricevono il trattamento in ciclo regolare, con visite di controllo periodiche per monitorare la risposta del tumore e la sicurezza del farmaco, e vengono seguiti per diversi mesi per osservare la durata della risposta e la sopravvivenza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio partecipazione

    Viene firmato il consenso informato e la tua partecipazione viene registrata nello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Si effettuano esami clinici, analisi di laboratorio e imaging per confermare che il tumore sia HER2‑positivo e che tu sia idoneo allo studio.

  3. Passaggio 3

    Preparazione del farmaco

    Il farmaco Enhertu (contiene trastuzumab deruxtecan) viene preparato in forma di soluzione per infusione.

  4. Passaggio 4

    Prima infusione

    Viene somministrata per via endovenosa una dose di 5,4 mg/kg di Enhertu. L’infusione avviene in una stanza dedicata e dura diversi minuti, durante i quali vengono monitorati i parametri vitali.

  5. Passaggio 5

    Cicli di trattamento

    Le successive infusioni di Enhertu vengono ripetute secondo il calendario dello studio (ad esempio ogni 3 settimane). La durata complessiva del trattamento è stabilita dal protocollo e dipende dalla risposta e dalla tollerabilità.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio di sicurezza

    Dopo ogni infusione vengono eseguiti controlli di laboratorio e una valutazione degli effetti avversi per assicurare che il trattamento sia sicuro.

  7. Passaggio 7

    Valutazioni di efficacia

    Al 18° settimana vengono effettuati imaging e altri test per misurare la risposta tumorale secondo i criteri RECIST V1.1.

  8. Passaggio 8

    Proseguimento o interruzione

    In base ai risultati delle valutazioni di efficacia e alla tollerabilità, si decide se continuare il trattamento o interromperlo.

  9. Passaggio 9

    Follow‑up finale

    Vengono programmate visite di controllo per monitorare lo stato di salute fino alla conclusione dello studio o alla fine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di tumore solido avanzato, non operabile o metastatico, che rientri in uno dei seguenti gruppi: tumori rari (meno di 6 casi su 100 000 persone all’anno), carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), cancro della vescica (uroteliale) o tumori più comuni non rari.
  • Presentare una espressione HER2 positiva nel tumore, dimostrata da uno dei seguenti test di laboratorio: IHC 3+ (un metodo di colorazione che mostra un alto livello di HER2) oppure RNASeq con espressione genica superiore al 90° percentile (cioè molto alta). È sufficiente uno solo di questi risultati.
  • Aver mostrato una progressione della malattia dopo aver ricevuto almeno una terapia standard precedente per il tipo di tumore indicato.
  • Avere una malattia “valutabile” secondo i criteri RECIST V1.1, cioè i medici devono poter misurare le dimensioni del tumore con gli esami di imaging.
  • Presentare uno stato di performance ECOG 0‑1, cioè essere in grado di svolgere le normali attività quotidiane senza limitazioni o con limitazioni minime.
  • Possedere una lesione tumorale visibile tramite imaging (es. TAC o risonanza) e che possa essere prelevata in modo sicuro con una biopsia percutanea o endoscopica.
  • Avere una funzione del midollo osseo e degli organi (fegato, reni, ecc.) considerata adeguata in base a esami del sangue effettuati entro 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.
  • Aver osservato un periodo di “wash‑out” sufficiente dal trattamento anticancro precedente prima dell’inizio dello studio.
  • Presentare una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) pari o superiore al 50 % misurata con ecocardiogramma (ECHO) o con scansione MUGA entro 28 giorni prima del primo giorno di trattamento.
  • Le donne in età fertile devono effettuare un test di gravidanza negativo entro 3 giorni dal primo giorno di trattamento, utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace dal momento dello screening fino a 7 mesi dopo l’ultima dose, non donare né conservare ovociti e non allattare durante lo studio.
  • Gli uomini con partner femminili in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace dal momento dello screening fino a 4 mesi dopo l’ultima dose, e non conservare né donare spermatozoi durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l’ultima dose.
  • Essere disposto a leggere, comprendere, firmare e datare il consenso informato scritto e a partecipare a tutte le visite e le procedure previste dallo studio.
  • Essere coperto da un’assicurazione medica.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Storia di infarto miocardico (attacco al cuore) o insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (cuore debole che non pompa bene), classe II‑IV secondo la New York Heart Association, negli ultimi 6 mesi.
  • Reazioni allergiche gravi (ipersensibilità) a questo farmaco, ai suoi componenti inattivi o ad altri anticorpi monoclonali.
  • Infezione non controllata che richiede antibiotici, antivirali o antifungini somministrati per via endovenosa (IV).
  • Presenza di una immunodeficienza primaria attiva, infezione da HIV non controllata, o infezione attiva da epatite B o C.
  • Tossicità residue da precedenti trattamenti anticancro di grado superiore a 1 (esclusa la perdita di capelli), a meno che non siano tossicità di grado 2 stabili da almeno 3 mesi, come neuropatia periferica sensibile o fatica.
  • Tossicità residue da precedenti trattamenti di immunoterapia (ICI) di grado 1 o 2 che colpiscono le ghiandole endocrine; se sono necessari steroidi, la partecipazione può essere valutata caso per caso.
  • Uso precedente di qualsiasi farmaco, incluso un ADC, che contenga un agente che agisce sulla topoisomerasi I (un enzima importante per il DNA).
  • Abuso di sostanze o altre condizioni mediche, come problemi cardiaci o psicologici significativi, che secondo il medico potrebbero interferire con la partecipazione allo studio.
  • Donne incinte o che allattano.
  • Prolungamento dell’intervallo QT corretto su elettrocardiogramma (>470 ms per le donne, >450 ms per gli uomini) al momento dello screening.
  • Problemi respiratori, inclusi:
    • Storia di malattia polmonare interstiziale (ILD) o polmonite non infettiva che ha richiesto steroidi, o presenza attuale di queste condizioni, o sospetto non escluso da imaging.
    • Malattie polmonari significative recenti (es. embolia polmonare negli ultimi 3 mesi, asma grave, BPCO grave, malattie polmonari restrittive, versamento pleurico).
    • Disturbi autoimmuni o infiammatori con possibile coinvolgimento polmonare (es. artrite reumatoide, sindrome di Sjögren, sarcoidosi).
    • Rimozione completa di un polmone (pneumonectomia).
    • Compressione del midollo spinale o metastasi cerebrali attive (CNS) che richiedono trattamenti come corticosteroidi o anticonvulsivanti, oppure metastasi cerebrali non trattate e sintomatiche.
    • Altri tumori primari diagnosticati negli ultimi 3 anni, eccetto:
      • Cancro della pelle non melanoma adeguatamente rimosso.
      • Malattia in situ curata (cancro molto precoce).
      • Altri tumori solidi curati con successo.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Enhertu è un farmaco a base di anticorpi che si lega alla proteina HER2 presente su alcune cellule tumorali. Una volta legato, rilascia una sostanza che uccide le cellule cancerose. Viene somministrato tramite infusioni endovenose, cioè direttamente in una vena, sotto la supervisione di medici specializzati. Nel trial, il farmaco viene testato per verificare quanto bene possa ridurre o fermare la crescita dei tumori metastatici che mostrano un'elevata espressione di HER2.

Che cosa si sa già del trattamento

Enhertu - Il farmaco viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione, con una dose tipica di 5,4 mg/kg. È attualmente approvato e ampiamente studiato nella letteratura medica per il trattamento di tumori HER2‑positivi, inclusi alcuni tumori rari e il carcinoma polmonare non a piccole cellule. Agisce legandosi al recettore HER2 sulle cellule tumorali e rilasciando un potente agente chemioterapico direttamente al loro interno, bloccando la crescita cellulare. È classificato come un anticorpo‑farmaco coniugato (ADC) antineoplastico.

Malattie studiate

  • Cancro raro HER2-positivo

    è una neoplasia di incidenza molto bassa caratterizzata da sovraespressione del recettore HER2. Le cellule tumorali mostrano una crescita rapida e tendono a diffondersi localmente. In alcuni casi, la malattia può metastatizzare verso organi distanti. La progressione è spesso più veloce rispetto a tumori più comuni a causa della natura aggressiva di HER2.

  • carcinoma polmonare non a piccole cellule HER2-positivo

    è un tumore del polmone appartenente al gruppo dei NSCLC che presenta una sovraespressione del recettore HER2. Si origina dalle cellule epiteliali dei bronchi e può infiltrare i tessuti circostanti. Con il tempo può coinvolgere i linfonodi regionali. In seguito può estendersi a organi distanti.

  • Neoplasia non rara HER-positiva

    indica un tumore comune che esprime il recettore HER sulla superficie cellulare. La presenza di HER-positività favorisce la proliferazione cellulare e l’invasività del tumore. La malattia può progredire localmente e successivamente diffondersi ad altri organi.

  • Carcinoma della vescica HER2-positivo

    è un tumore della parete vescicale caratterizzato da sovraespressione del recettore HER2. Le cellule tumorali possono crescere all’interno della mucosa e invadere i tessuti più profondi. La progressione può includere l’estensione ai linfonodi pelvici. In alcuni casi, il tumore può metastatizzare ad altre sedi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522058-38-00Codice del protocolloET-25-148Partecipanti previsti200 personePromotoreCentre Leon Berard

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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