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Studio clinico con cellule stromali mesenchimali allogeniche per il trattamento della sindrome di Lyell in pazienti adulti con coinvolgimento cutaneo superiore al 10%

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome di Stevens-Johnson/Necrolisi Epidermica Tossica (SJS-TEN), una grave malattia della pelle che causa il distacco dell'epidermide. La ricerca utilizza cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo di donatori, che vengono coltivate in laboratorio e poi somministrate ai pazienti attraverso infusione endovenosa.

Il trattamento prevede l'utilizzo di MxASC01, una sospensione di cellule che viene iniettata nei pazienti con almeno il 10% della superficie corporea interessata dalla malattia. Queste cellule hanno proprietà immunomodulatorie che potrebbero aiutare nella guarigione della pelle danneggiata.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento cellulare, in particolare osservando la capacità di favorire la riepitelizzazione della pelle (ricrescita del tessuto cutaneo) nei primi giorni dopo l'infusione. I pazienti verranno monitorati per un periodo di 12 mesi per valutare i risultati del trattamento e eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Il paziente viene ricoverato entro 10 giorni dall'inizio dei primi sintomi della sindrome di Lyell (SJS-TEN)

    Viene confermata la diagnosi con almeno il 10% della superficie corporea interessata

    Il paziente riceve informazioni dettagliate sullo studio e fornisce il consenso scritto

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trattamento

    Viene effettuato un prelievo di sangue per analisi iniziali (giorno 0)

    Vengono preparate le cellule stromali mesenchimali derivate da tessuto adiposo per l'infusione

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve un'infusione endovenosa di cellule stromali mesenchimali alla dose di 2 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo

    La somministrazione avviene attraverso una sospensione iniettabile per via endovenosa

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trattamento

    Giorno 5: Valutazione della riepitelizzazione cutanea

    Giorno 7: Valutazione principale della guarigione cutanea

    Giorno 10: Prelievo di sangue e valutazione della riepitelizzazione

    Giorno 15: Valutazione finale della riepitelizzazione

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    1 mese: Prelievo di sangue e biopsia cutanea

    12 mesi: Valutazione finale per verificare eventuali sequele

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni per i pazienti
  • Ricovero entro 10 giorni dall'inizio dei primi sintomi della malattia
  • Diagnosi confermata di SJS-TEN con ricovero nel reparto di Dermatologia o Terapia Intensiva
  • Almeno il 10% della superficie corporea deve essere interessata dalla condizione entro i primi 10 giorni dall'inizio dei sintomi
  • Il paziente deve essere iscritto a un regime di previdenza sociale
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso scritto dopo aver ricevuto spiegazioni complete sullo studio
  • Per i donatori (di tessuto adiposo):
    • Età tra 18 e 55 anni
    • Programmazione per intervento di liposuzione addominale in anestesia generale
    • Iscrizione a un regime di previdenza sociale
    • Compilazione del questionario sulla storia clinica
    • Consenso scritto alla donazione

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Pazienti con meno del 10% della superficie corporea coinvolta dalla sindrome
  • Pazienti con infezioni attive gravi o non controllate
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive non correlate alla condizione in studio
  • Pazienti con tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Persone con gravi malattie del sistema immunitario
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con allergie note ai componenti del trattamento
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Le Cellule Stromali Mesenchimali (MSC) sono cellule staminali adulte che vengono utilizzate in questo studio per il trattamento della sindrome di Lyell, anche nota come Necrolisi Epidermica Tossica (NET). Queste cellule hanno proprietà rigenerative e antinfiammatorie che possono aiutare nella guarigione della pelle danneggiata.

Le MSC vengono estratte dal tessuto adiposo (chiamate ASC - Cellule Staminali derivate dal tessuto Adiposo) e vengono somministrate tramite infusione al paziente. Queste cellule hanno la capacità di promuovere la riepitelizzazione, ovvero la rigenerazione dello strato superficiale della pelle danneggiata dalla malattia.

Questa terapia cellulare è studiata per valutare la sua sicurezza e la sua efficacia nel trattamento dei pazienti affetti da questa grave condizione della pelle, con l'obiettivo di accelerare il processo di guarigione cutanea.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule stromali mesenchimali (ASC) - Le cellule stromali mesenchimali adipose sono una terapia cellulare avanzata somministrata per infusione endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Stevens-Johnson e della necrolisi epidermica tossica (SJS-TEN). Queste cellule agiscono modulando la risposta immunitaria e promuovendo la rigenerazione tissutale attraverso il rilascio di fattori di crescita e molecole antinfiammatorie. La terapia è studiata specificamente per pazienti adulti con SJS-TEN che presentano un coinvolgimento di almeno il 10% della superficie corporea, con l'obiettivo di accelerare la riepitelizzazione cutanea e migliorare la guarigione delle lesioni. Questa terapia innovativa appartiene alla classe dei prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) ed è somministrata alla dose di 2 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo.

Malattie studiate

Stevens-Johnson Syndrome (SJS) e Toxic Epidermal Necrolysis (TEN) - Una rara e grave condizione della pelle caratterizzata da una reazione che causa il distacco dell'epidermide dal derma, simile a ustioni estese. La malattia inizia spesso con sintomi simil-influenzali seguiti dalla formazione di vesciche e lesioni dolorose sulla pelle e sulle membrane mucose. Il distacco della pelle può interessare fino al 30% della superficie corporea nella SJS e oltre il 30% nella TEN. La condizione colpisce anche le membrane mucose di bocca, naso, occhi e genitali. Questa condizione è spesso scatenata da una reazione avversa a farmaci o da un'infezione. Il processo di guarigione richiede la completa riepitelizzazione della pelle danneggiata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516404-42-00Codice del protocolloP150941JPartecipanti previsti30 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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