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Studio sull'Efficacia di Filgrastim per Pazienti con Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su due gravi condizioni della pelle chiamate Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson. Queste malattie possono causare gravi eruzioni cutanee e distacco della pelle. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato filgrastim, noto anche come Zarzio, che viene somministrato tramite iniezione o infusione. Filgrastim è un tipo di proteina che aiuta a stimolare la produzione di cellule del sangue nel corpo.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di filgrastim nel fermare la progressione della malattia rispetto a un trattamento di riferimento combinato con un placebo. I partecipanti allo studio riceveranno filgrastim insieme al trattamento standard o solo il trattamento standard con un placebo. Il trattamento durerà cinque giorni e i ricercatori valuteranno se la progressione della malattia si arresta entro questo periodo.

Oltre a monitorare la progressione della malattia, lo studio esaminerà anche il tempo necessario per la guarigione completa della pelle, la sopravvivenza complessiva dei pazienti e la qualità della vita. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali clinici o biologici durante e dopo il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come filgrastim possa aiutare i pazienti con queste gravi condizioni cutanee.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di filgrastim per via iniettiva o tramite infusione. Il farmaco è disponibile in due dosaggi: Zarzio 30 MU/0.5 ml e Zarzio 48 MU/0.5 ml.

    Il trattamento è progettato per fermare la progressione della malattia entro 5 giorni dall'inizio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento sintomatico

    Oltre al filgrastim, viene somministrato un trattamento sintomatico di riferimento. Questo trattamento mira a gestire i sintomi della sindrome di Lyell o della sindrome di Stevens-Johnson.

    Un gruppo di controllo riceve un placebo insieme al trattamento sintomatico di riferimento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della progressione

    La progressione del distacco cutaneo viene monitorata fino al giorno 5. L'obiettivo è osservare un arresto della progressione della malattia.

    Viene utilizzata una tabella di ustioni stabili per determinare la superficie distaccata e/o bollosa.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Gli eventi avversi clinici o biologici vengono monitorati tra il giorno 0 e il giorno 5. Questi possono portare a un'interruzione prematura del trattamento con filgrastim.

    Viene registrato il numero totale di eventi avversi fino al giorno 365.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita del paziente viene valutata durante e dopo il trattamento.

    Viene studiato il rischio di sviluppare disturbo da stress post-traumatico (PTSD).

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    La sopravvivenza complessiva viene valutata al giorno 30 e al giorno 365.

    Viene monitorato il numero di giorni di ospedalizzazione per l'episodio di SJS/NET.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 6 anni.
  • Il paziente deve avere la Sindrome di Stevens-Johnson (SJS) o la Sindrome di Lyell (NET) di origine farmaco-indotta o infettiva, confermata dall'evaluatore.
  • La SJS o NET deve essere in corso da meno di 7 giorni e deve esserci stata una progressione del distacco della pelle o dell'eruzione cutanea osservata entro 48 ore.
  • Il paziente e/o i tutori devono essere in grado di comprendere gli obiettivi dello studio e aver dato il consenso scritto per partecipare (i genitori per i minori, i tutori per i pazienti in situazioni di pericolo immediato per la vita).
  • Il paziente deve essere iscritto a un regime di sicurezza sociale o beneficiare di un regime simile.
  • Per le donne in età fertile, il test di gravidanza beta-HCG deve essere negativo. Il test beta-HCG è un esame del sangue o delle urine che verifica la presenza di un ormone prodotto durante la gravidanza.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Lyell o la Sindrome di Stevens-Johnson. Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Filgrastim: Questo farmaco è utilizzato nel trial per valutare la sua efficacia terapeutica nelle eruzioni cutanee bollose gravi, come le sindromi di Lyell e Stevens-Johnson. Filgrastim è somministrato ai pazienti nel gruppo sperimentale per vedere se aiuta a fermare la progressione della malattia dopo 5 giorni di trattamento. Viene utilizzato in aggiunta al trattamento sintomatico di riferimento.

Che cosa si sa già del trattamento

Filgrastim – Filgrastim è somministrato per via iniettiva, solitamente tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento di gravi eruzioni cutanee bollose, come la sindrome di Lyell e la sindrome di Stevens-Johnson. Le principali indicazioni terapeutiche includono la stimolazione della produzione di globuli bianchi per aiutare il sistema immunitario a combattere le infezioni. A livello molecolare, filgrastim agisce legandosi ai recettori del fattore stimolante le colonie di granulociti, promuovendo la proliferazione e la differenziazione dei neutrofili. È classificato come un fattore di crescita ematopoietico.

Malattie studiate

  • Sindrome di Lyell

    Conosciuta anche come necrolisi epidermica tossica, è una grave reazione cutanea che provoca il distacco della pelle e delle mucose. Inizia spesso con sintomi simili all'influenza, seguiti da un'eruzione cutanea dolorosa che si diffonde rapidamente. La pelle si stacca in grandi fogli, lasciando aree simili a ustioni. Può coinvolgere anche gli occhi, la bocca e altre mucose. La condizione è spesso scatenata da farmaci o infezioni. È considerata una malattia rara e richiede un'attenzione medica immediata.

  • Sindrome di Stevens-Johnson

    È una reazione cutanea grave che coinvolge la pelle e le mucose, spesso causata da farmaci o infezioni. I sintomi iniziali includono febbre, mal di gola e stanchezza, seguiti da un'eruzione cutanea dolorosa che si trasforma in vesciche. La pelle colpita può staccarsi, lasciando aree simili a ustioni. Anche le mucose, come quelle della bocca e degli occhi, possono essere coinvolte. La sindrome è rara e richiede un trattamento medico urgente. La progressione può essere rapida, rendendo essenziale un intervento tempestivo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-515275-35-00Partecipanti previsti42 personePromotoreHospices Civils De Lyon

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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