Studio sull’Efficacia di Filgrastim per Pazienti con Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra su due gravi condizioni della pelle chiamate Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson. Queste malattie possono causare gravi eruzioni cutanee e distacco della pelle. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Filgrastim, noto anche come Zarzio, che viene somministrato tramite iniezione o infusione. Filgrastim è un tipo di proteina che aiuta a stimolare la produzione di cellule del sangue nel corpo.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Filgrastim nel fermare la progressione della malattia rispetto a un trattamento di riferimento combinato con un placebo. I partecipanti allo studio riceveranno Filgrastim insieme al trattamento standard o solo il trattamento standard con un placebo. Il trattamento durerà cinque giorni e i ricercatori valuteranno se la progressione della malattia si arresta entro questo periodo.

Oltre a monitorare la progressione della malattia, lo studio esaminerà anche il tempo necessario per la guarigione completa della pelle, la sopravvivenza complessiva dei pazienti e la qualità della vita. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali clinici o biologici durante e dopo il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come Filgrastim possa aiutare i pazienti con queste gravi condizioni cutanee.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di filgrastim per via iniettiva o tramite infusione. Il farmaco è disponibile in due dosaggi: Zarzio 30 MU/0.5 ml e Zarzio 48 MU/0.5 ml.

Il trattamento è progettato per fermare la progressione della malattia entro 5 giorni dall’inizio.

2trattamento sintomatico

Oltre al filgrastim, viene somministrato un trattamento sintomatico di riferimento. Questo trattamento mira a gestire i sintomi della sindrome di Lyell o della sindrome di Stevens-Johnson.

Un gruppo di controllo riceve un placebo insieme al trattamento sintomatico di riferimento.

3monitoraggio della progressione

La progressione del distacco cutaneo viene monitorata fino al giorno 5. L’obiettivo è osservare un arresto della progressione della malattia.

Viene utilizzata una tabella di ustioni stabili per determinare la superficie distaccata e/o bollosa.

4valutazione degli effetti collaterali

Gli eventi avversi clinici o biologici vengono monitorati tra il giorno 0 e il giorno 5. Questi possono portare a un’interruzione prematura del trattamento con filgrastim.

Viene registrato il numero totale di eventi avversi fino al giorno 365.

5valutazione della qualità della vita

La qualità della vita del paziente viene valutata durante e dopo il trattamento.

Viene studiato il rischio di sviluppare disturbo da stress post-traumatico (PTSD).

6follow-up a lungo termine

La sopravvivenza complessiva viene valutata al giorno 30 e al giorno 365.

Viene monitorato il numero di giorni di ospedalizzazione per l’episodio di SJS/NET.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere almeno 6 anni.
  • Il paziente deve avere la Sindrome di Stevens-Johnson (SJS) o la Sindrome di Lyell (NET) di origine farmaco-indotta o infettiva, confermata dall’evaluatore.
  • La SJS o NET deve essere in corso da meno di 7 giorni e deve esserci stata una progressione del distacco della pelle o dell’eruzione cutanea osservata entro 48 ore.
  • Il paziente e/o i tutori devono essere in grado di comprendere gli obiettivi dello studio e aver dato il consenso scritto per partecipare (i genitori per i minori, i tutori per i pazienti in situazioni di pericolo immediato per la vita).
  • Il paziente deve essere iscritto a un regime di sicurezza sociale o beneficiare di un regime simile.
  • Per le donne in età fertile, il test di gravidanza beta-HCG deve essere negativo. Il test beta-HCG è un esame del sangue o delle urine che verifica la presenza di un ormone prodotto durante la gravidanza.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Lyell o la Sindrome di Stevens-Johnson. Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Hospices Civils De LyonPierre BéniteFranciaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
13.05.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Filgrastim: Questo farmaco è utilizzato nel trial per valutare la sua efficacia terapeutica nelle eruzioni cutanee bollose gravi, come le sindromi di Lyell e Stevens-Johnson. Filgrastim è somministrato ai pazienti nel gruppo sperimentale per vedere se aiuta a fermare la progressione della malattia dopo 5 giorni di trattamento. Viene utilizzato in aggiunta al trattamento sintomatico di riferimento.

Malattie investigate:

Sindrome di Lyell – Conosciuta anche come necrolisi epidermica tossica, è una grave reazione cutanea che provoca il distacco della pelle e delle mucose. Inizia spesso con sintomi simili all’influenza, seguiti da un’eruzione cutanea dolorosa che si diffonde rapidamente. La pelle si stacca in grandi fogli, lasciando aree simili a ustioni. Può coinvolgere anche gli occhi, la bocca e altre mucose. La condizione è spesso scatenata da farmaci o infezioni. È considerata una malattia rara e richiede un’attenzione medica immediata.

Sindrome di Stevens-Johnson – È una reazione cutanea grave che coinvolge la pelle e le mucose, spesso causata da farmaci o infezioni. I sintomi iniziali includono febbre, mal di gola e stanchezza, seguiti da un’eruzione cutanea dolorosa che si trasforma in vesciche. La pelle colpita può staccarsi, lasciando aree simili a ustioni. Anche le mucose, come quelle della bocca e degli occhi, possono essere coinvolte. La sindrome è rara e richiede un trattamento medico urgente. La progressione può essere rapida, rendendo essenziale un intervento tempestivo.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:15

Trial ID:
2024-515275-35-00
NCT ID:
NCT04651439
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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