Studio sull’Efficacia di Filgrastim per Pazienti con Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su due gravi condizioni della pelle chiamate Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson. Queste malattie possono causare gravi eruzioni cutanee e distacco della pelle. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Filgrastim, noto anche come Zarzio, che viene somministrato tramite iniezione o infusione. Filgrastim è un tipo di proteina che aiuta a stimolare la produzione di cellule del sangue nel corpo.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Filgrastim nel fermare la progressione della malattia rispetto a un trattamento di riferimento combinato con un placebo. I partecipanti allo studio riceveranno Filgrastim insieme al trattamento standard o solo il trattamento standard con un placebo. Il trattamento durerà cinque giorni e i ricercatori valuteranno se la progressione della malattia si arresta entro questo periodo.

Oltre a monitorare la progressione della malattia, lo studio esaminerà anche il tempo necessario per la guarigione completa della pelle, la sopravvivenza complessiva dei pazienti e la qualità della vita. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali clinici o biologici durante e dopo il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come Filgrastim possa aiutare i pazienti con queste gravi condizioni cutanee.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di filgrastim per via iniettiva o tramite infusione. Il farmaco è disponibile in due dosaggi: Zarzio 30 MU/0.5 ml e Zarzio 48 MU/0.5 ml.

Il trattamento è progettato per fermare la progressione della malattia entro 5 giorni dall’inizio.

2 trattamento sintomatico

Oltre al filgrastim, viene somministrato un trattamento sintomatico di riferimento. Questo trattamento mira a gestire i sintomi della sindrome di Lyell o della sindrome di Stevens-Johnson.

Un gruppo di controllo riceve un placebo insieme al trattamento sintomatico di riferimento.

3 monitoraggio della progressione

La progressione del distacco cutaneo viene monitorata fino al giorno 5. L’obiettivo è osservare un arresto della progressione della malattia.

Viene utilizzata una tabella di ustioni stabili per determinare la superficie distaccata e/o bollosa.

4 valutazione degli effetti collaterali

Gli eventi avversi clinici o biologici vengono monitorati tra il giorno 0 e il giorno 5. Questi possono portare a un’interruzione prematura del trattamento con filgrastim.

Viene registrato il numero totale di eventi avversi fino al giorno 365.

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita del paziente viene valutata durante e dopo il trattamento.

Viene studiato il rischio di sviluppare disturbo da stress post-traumatico (PTSD).

6 follow-up a lungo termine

La sopravvivenza complessiva viene valutata al giorno 30 e al giorno 365.

Viene monitorato il numero di giorni di ospedalizzazione per l’episodio di SJS/NET.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere almeno 6 anni.
  • Il paziente deve avere la Sindrome di Stevens-Johnson (SJS) o la Sindrome di Lyell (NET) di origine farmaco-indotta o infettiva, confermata dall’evaluatore.
  • La SJS o NET deve essere in corso da meno di 7 giorni e deve esserci stata una progressione del distacco della pelle o dell’eruzione cutanea osservata entro 48 ore.
  • Il paziente e/o i tutori devono essere in grado di comprendere gli obiettivi dello studio e aver dato il consenso scritto per partecipare (i genitori per i minori, i tutori per i pazienti in situazioni di pericolo immediato per la vita).
  • Il paziente deve essere iscritto a un regime di sicurezza sociale o beneficiare di un regime simile.
  • Per le donne in età fertile, il test di gravidanza beta-HCG deve essere negativo. Il test beta-HCG è un esame del sangue o delle urine che verifica la presenza di un ormone prodotto durante la gravidanza.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Lyell o la Sindrome di Stevens-Johnson. Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
13.05.2022

Sedi della sperimentazione

Filgrastim: Questo farmaco è utilizzato nel trial per valutare la sua efficacia terapeutica nelle eruzioni cutanee bollose gravi, come le sindromi di Lyell e Stevens-Johnson. Filgrastim è somministrato ai pazienti nel gruppo sperimentale per vedere se aiuta a fermare la progressione della malattia dopo 5 giorni di trattamento. Viene utilizzato in aggiunta al trattamento sintomatico di riferimento.

Sindrome di Lyell – Conosciuta anche come necrolisi epidermica tossica, è una grave reazione cutanea che provoca il distacco della pelle e delle mucose. Inizia spesso con sintomi simili all’influenza, seguiti da un’eruzione cutanea dolorosa che si diffonde rapidamente. La pelle si stacca in grandi fogli, lasciando aree simili a ustioni. Può coinvolgere anche gli occhi, la bocca e altre mucose. La condizione è spesso scatenata da farmaci o infezioni. È considerata una malattia rara e richiede un’attenzione medica immediata.

Sindrome di Stevens-Johnson – È una reazione cutanea grave che coinvolge la pelle e le mucose, spesso causata da farmaci o infezioni. I sintomi iniziali includono febbre, mal di gola e stanchezza, seguiti da un’eruzione cutanea dolorosa che si trasforma in vesciche. La pelle colpita può staccarsi, lasciando aree simili a ustioni. Anche le mucose, come quelle della bocca e degli occhi, possono essere coinvolte. La sindrome è rara e richiede un trattamento medico urgente. La progressione può essere rapida, rendendo essenziale un intervento tempestivo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:59

ID della sperimentazione:
2024-515275-35-00
NCT ID:
NCT04651439
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio clinico con cellule stromali mesenchimali allogeniche per il trattamento della sindrome di Lyell in pazienti adulti con coinvolgimento cutaneo superiore al 10%

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Francia