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Studio sull'Interruzione di Nilotinib e Combinazione di Farmaci in Pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in Remissione Profonda

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con questa malattia che hanno raggiunto una remissione profonda, cioè una riduzione significativa dei segni della malattia nel corpo. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'interruzione dei farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI) dopo una riduzione graduale della dose. Questi farmaci includono nilotinib (conosciuto come Tasigna), imatinib (conosciuto come Glivec) e dasatinib (conosciuto come Sprycel).

Il trattamento prevede inizialmente una riduzione della dose di questi farmaci, seguita dalla loro completa interruzione. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per verificare se la malattia rimane sotto controllo senza il farmaco. Se la malattia dovesse riemergere, i farmaci verranno reintrodotti per ristabilire la remissione. Lo studio mira a capire se è possibile mantenere la remissione senza l'uso continuo di TKI, riducendo così gli effetti collaterali a lungo termine e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e la risposta della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se l'interruzione dei TKI è una strategia sicura ed efficace per i pazienti con leucemia mieloide cronica in remissione profonda. I partecipanti riceveranno un placebo o continueranno con il trattamento standard per confrontare i risultati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve avere una diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica documentata e una risposta molecolare profonda da almeno due anni.

  2. Passaggio 2

    Riduzione della dose

    Il paziente inizia una riduzione della dose in due fasi dei inibitori della tirosina chinasi (TKI).

    I farmaci utilizzati includono nilotinib, imatinib e dasatinib, tutti somministrati per via orale.

    La durata di questa fase dipende dalla risposta del paziente e dalla tolleranza ai farmaci.

  3. Passaggio 3

    Interruzione del trattamento

    Dopo la riduzione della dose, il paziente interrompe l'assunzione dei TKI.

    L'obiettivo è valutare l'efficacia dell'interruzione del trattamento nei pazienti in remissione molecolare profonda.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della risposta

    Il paziente viene monitorato per valutare la risposta molecolare maggiore (MMR) e la sopravvivenza libera da recidiva molecolare (MRFS) a 6, 12, 18, 24 e 36 mesi dall'inizio dello studio.

    Il monitoraggio include la misurazione dei livelli del trascritto BCR-ABL1 nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Reintroduzione del trattamento

    Se il paziente perde la MMR, il trattamento con TKI può essere reintrodotto.

    L'obiettivo è valutare il tempo necessario per ristabilire la MMR e la risposta molecolare profonda (MR4.0) dopo la reintroduzione del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante lo studio, vengono valutati gli effetti collaterali dei TKI e la sindrome da sospensione del trattamento.

    Viene analizzata la correlazione tra la riduzione della dose, l'interruzione del trattamento e i cambiamenti nel metabolismo lipidico e nella glicemia.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere affetti da leucemia mieloide cronica (CML) con documentazione positiva per Ph1 e/o BCR-ABL1 in una prima fase cronica documentata. Questo significa avere meno del 15% di cellule immature (blasti) nel sangue o nel midollo osseo, meno del 30% di blasti e promielociti nel sangue o nel midollo osseo, meno del 20% di basofili nel sangue, almeno 100 miliardi di piastrine per litro, e nessun coinvolgimento al di fuori del midollo osseo tranne ingrossamento del fegato o della milza.
  • Avere almeno 18 anni.
  • Aver firmato il consenso informato per partecipare allo studio.
  • Avere un tipo di trascritto BCR-ABL1 quantificabile, tipico o atipico, su una scala internazionale.
  • Essere stati trattati con un inibitore della tirosina chinasi (TKI) come prima o seconda linea di trattamento, o altre linee solo in caso di intolleranza.
  • Aver ricevuto il trattamento con TKI per più di 4 anni.
  • Aver ricevuto un trattamento precedente con interferone-α, indipendentemente dall'effetto del trattamento (intolleranza o fallimento).
  • Avere una risposta molecolare profonda (>= MR4.0) che dura da più di 2 anni.
  • Se si partecipa a uno studio clinico in età fertile, è necessario accettare di utilizzare metodi contraccettivi prescritti dall'inizio dello studio fino a un anno dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le donne devono usare un metodo contraccettivo altamente affidabile, come contraccettivi ormonali combinati, dispositivi intrauterini (IUD) non ormonali, o altre misure. Gli uomini devono osservare l'astinenza sessuale o usare un metodo contraccettivo adeguato, come il preservativo, durante il periodo di studio e fino a un anno dopo l'ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono in remissione profonda. Questo significa che la malattia è sotto controllo e i segni della malattia sono molto ridotti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Inibitori della tirosina chinasi: Questi farmaci sono utilizzati per trattare la leucemia mieloide cronica. Agiscono bloccando l'azione di una proteina anomala che segnala alle cellule tumorali di crescere. Nel contesto di questo studio, i pazienti che sono in remissione profonda della malattia stanno gradualmente riducendo la dose di questi farmaci per valutare se possono interromperne l'uso in sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Inibitori della Tirosina Chinasi – Gli inibitori della tirosina chinasi sono farmaci somministrati per via orale, utilizzati principalmente nel trattamento della leucemia mieloide cronica. Attualmente, sono ben documentati nella letteratura medica e sono considerati una terapia standard per questa condizione. Questi farmaci agiscono bloccando l'attività delle proteine tirosina chinasi, che sono coinvolte nella crescita e divisione delle cellule cancerose. Appartengono alla classe farmacologica degli inibitori enzimatici e sono studiati per la loro efficacia e sicurezza, specialmente in pazienti in remissione molecolare profonda.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove si producono le cellule del sangue. Questa malattia è caratterizzata da un aumento anomalo dei globuli bianchi nel sangue. La leucemia mieloide cronica progredisce lentamente e può non presentare sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare affaticamento, perdita di peso, sudorazione notturna e ingrossamento della milza. La malattia è associata a una specifica anomalia genetica chiamata cromosoma Philadelphia, che porta alla produzione di una proteina anomala che stimola la crescita delle cellule cancerose. La progressione della malattia può essere monitorata attraverso il livello del gene BCR-ABL1 nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514592-17-00Codice del protocolloHALF2019Partecipanti previsti221 personePromotoreMasarykova Univerzita

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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