CHRU De Nancy
Centro verificato
Vandoeuvre-lès-Nancy, Francia
Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie mieloproliferative, che includono la Policitemia Vera, la Trombocitemia Essenziale e la Mielofibrosi Prefibrotica. Queste condizioni sono caratterizzate da una produzione eccessiva di cellule del sangue e possono aumentare il rischio di complicazioni come i coaguli di sangue. Un particolare interesse è rivolto ai pazienti con una mutazione genetica nota come JAK2V617F, che è comune in queste malattie.
Il trattamento in esame prevede l'uso di farmaci chiamati anticoagulanti orali diretti (DOAC), come apixaban e rivaroxaban, confrontati con l'Aspirina. L'obiettivo è determinare se i DOAC a basso dosaggio siano più efficaci dell'Aspirina nel prevenire complicazioni tromboemboliche, cioè la formazione di coaguli di sangue nelle arterie o nelle vene, nei pazienti ad alto rischio con la mutazione JAK2V617F.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 72 settimane. Saranno monitorati per valutare l'insorgenza di eventi tromboembolici e di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a migliorare la comprensione di quale trattamento possa offrire una protezione migliore contro i coaguli di sangue in questi pazienti specifici. Inoltre, verranno valutati aspetti come la qualità della vita e l'aderenza al trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
5 criteri
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è un farmaco anticoagulante che aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene utilizzato per ridurre il rischio di complicazioni tromboemboliche, come ictus o embolia polmonare, in pazienti con determinate condizioni mediche.
è un altro anticoagulante che funziona in modo simile ad apixaban. È usato per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ridurre il rischio di eventi tromboembolici in pazienti a rischio.
è un farmaco anti-infiammatorio non steroideo (FANS) che, oltre a ridurre il dolore e l'infiammazione, è utilizzato a basse dosi per prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene spesso impiegata per ridurre il rischio di infarto o ictus.
Apixaban è un farmaco anticoagulante somministrato per via orale, utilizzato principalmente per prevenire la formazione di coaguli di sangue. Attualmente è ampiamente riconosciuto nella letteratura medica per la sua efficacia nella prevenzione di eventi tromboembolici. È indicato per la prevenzione di complicanze tromboemboliche in pazienti con neoplasie mieloproliferative JAK2V617F-positive. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione diretta del fattore Xa, un enzima cruciale nella cascata della coagulazione. Appartiene alla classe farmacologica degli anticoagulanti orali diretti (DOAC).
Rivaroxaban è un anticoagulante orale utilizzato per prevenire e trattare la trombosi venosa profonda e l'embolia polmonare. È ben documentato nella letteratura medica per la sua capacità di ridurre il rischio di eventi tromboembolici. È indicato per la prevenzione primaria delle complicanze tromboemboliche in pazienti con neoplasie mieloproliferative JAK2V617F-positive. Agisce inibendo direttamente il fattore Xa, interrompendo così la cascata della coagulazione. Fa parte della classe dei DOAC, anticoagulanti orali diretti.
L'aspirina è un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) somministrato per via orale, noto per le sue proprietà antiaggreganti piastriniche. È comunemente utilizzata per prevenire eventi tromboembolici, sebbene la sua efficacia possa essere inferiore rispetto ai DOAC in alcuni contesti clinici. È indicata per la prevenzione delle complicanze tromboemboliche in pazienti con neoplasie mieloproliferative JAK2V617F-positive. L'aspirina agisce inibendo l'enzima cicloossigenasi, riducendo così la produzione di trombossano A2, una sostanza che promuove l'aggregazione piastrinica.
È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che può causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni come trombosi.
È un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine. Questo può causare problemi di coagulazione, portando a un rischio aumentato di trombosi o emorragie. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e dolore al petto. La malattia è cronica e progredisce lentamente.
È una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo. Questo porta a una produzione anomala di cellule del sangue e può causare anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni gravi.
È una fase iniziale della mielofibrosi in cui il midollo osseo inizia a mostrare segni di fibrosi. I sintomi possono essere lievi o assenti, ma possono includere affaticamento e anemia. La malattia può progredire verso una mielofibrosi più avanzata.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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