Nilotinib – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Nilotinib: Una Guida Completa per i Pazienti

Il nilotinib, commercializzato con il nome Tasigna, è un farmaco antitumorale mirato che ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di varie condizioni durante gli studi clinici. Questo articolo esplora come il nilotinib viene studiato per il potenziale trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC), dei tumori stromali gastrointestinali (GIST), della neurofibromatosi e di altri disturbi. Esamineremo le più recenti ricerche sull’efficacia del nilotinib, sulla sicurezza e sulle potenziali nuove applicazioni basate sui dati degli studi clinici più recenti.

Cos’è il Nilotinib?

Il Nilotinib è un farmaco utilizzato per trattare determinati tipi di cancro. È anche noto con i nomi commerciali Tasigna^[1] e AMN107^[2]. Il Nilotinib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI), che agiscono bloccando specifiche proteine che contribuiscono alla crescita del cancro^[3].

Quali Condizioni Tratta il Nilotinib?

Il Nilotinib è principalmente utilizzato per trattare diverse condizioni:

Leucemia Mieloide Cronica (LMC): Questo è un tipo di cancro del sangue in cui il corpo produce troppe cellule bianche del sangue anormali. Il Nilotinib è utilizzato per la LMC in varie fasi, incluse la fase cronica, la fase accelerata e la crisi blastica^[4].
Leucemia Linfoblastica Acuta Cromosoma Philadelphia Positivo (LLA Ph+): Questo è un altro tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule linfoidi. Il Nilotinib è utilizzato in pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti^[4].
Tumori Stromali Gastrointestinali (GIST): Questi sono tumori rari che si verificano nel tratto digestivo. Il Nilotinib è in fase di studio per l’uso in pazienti con GIST che non hanno risposto o non possono tollerare altri trattamenti^[5].
Sinovite Villonodulare Pigmentata (PVNS): Questa è una condizione rara, non cancerosa ma potenzialmente aggressiva che colpisce le articolazioni. Il Nilotinib è in fase di studio come trattamento per la PVNS nei casi in cui l’intervento chirurgico non è possibile^[6].

Come Funziona il Nilotinib?

Il Nilotinib agisce prendendo di mira specifiche proteine nelle cellule tumorali:

Proteina BCR-ABL: Nella LMC e nella LLA Ph+, il Nilotinib blocca la proteina BCR-ABL, responsabile della crescita incontrollata di cellule bianche del sangue anormali^[3].
Altre proteine: Il Nilotinib inibisce anche proteine chiamate c-Kit, PDGFR-alfa e PDGFR-beta, coinvolte nella crescita di certi tipi di cellule tumorali^[7].

Bloccando queste proteine, il Nilotinib aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali, potenzialmente portando alla remissione della malattia.

Dosaggio e Somministrazione

Il Nilotinib viene tipicamente assunto per via orale sotto forma di capsule. Il dosaggio può variare a seconda della condizione trattata e della risposta del paziente al farmaco. Alcuni dosaggi comuni includono:

400 mg due volte al giorno per LMC e GIST^[5]
300 mg due volte al giorno per alcuni pazienti con LMC^[2]

È importante notare che il Nilotinib deve essere assunto a stomaco vuoto. I pazienti non devono mangiare per almeno 2 ore prima e 1 ora dopo l’assunzione del farmaco^[6]. Questo perché il cibo può influenzare il modo in cui il corpo assorbe il farmaco.

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Nilotinib può causare effetti collaterali. Alcuni effetti collaterali comuni possono includere:

Nausea e vomito
Affaticamento
Mal di testa
Eruzione cutanea
Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue

Possono verificarsi effetti collaterali più gravi, come problemi cardiaci o epatici. È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico curante^[1].

Studi Clinici Attuali

Il Nilotinib è oggetto di vari studi clinici per esplorare la sua efficacia in diverse condizioni e strategie di trattamento. Alcuni studi in corso includono:

Combinazione di Nilotinib con altri farmaci come il ruxolitinib per il trattamento della LMC^[4]
Utilizzo di Nilotinib in combinazione con la chemioterapia per bambini con certi tumori cerebrali^[7]
Studio del Nilotinib come trattamento per la PVNS^[6]

Terapie Combinate

I ricercatori stanno esplorando l’uso del Nilotinib in combinazione con altri farmaci per potenzialmente migliorare i risultati del trattamento. Alcune combinazioni in fase di studio includono:

Nilotinib con Ruxolitinib: Questa combinazione è in fase di studio per pazienti con LMC che non hanno risposto bene ad altri trattamenti^[4].
Nilotinib con Imatinib: Questa combinazione è in fase di studio per pazienti con GIST avanzato che sono progrediti con imatinib ad alto dosaggio da solo^[8].
Nilotinib con Vinblastina: Questa combinazione è in fase di studio per bambini con certi tipi di tumori cerebrali^[7].

Queste terapie combinate mirano a migliorare l’efficacia del trattamento e superare la resistenza ai farmaci in alcuni pazienti.

Aspetto	Dettagli
Principali Condizioni Studiate	Leucemia Mieloide Cronica (LMC), Tumori Stromali Gastrointestinali (GIST), Neurofibromatosi, Atassia Cerebellare
Dosaggi Comuni	300-400 mg due volte al giorno, con alcuni studi che esplorano dosi più basse
Somministrazione	Capsule orali, tipicamente assunte due volte al giorno
Principali Misure di Efficacia	Tassi di risposta molecolare, sopravvivenza libera da progressione, riduzione delle dimensioni del tumore
Monitoraggio della Sicurezza	Esami del sangue regolari, ECG, monitoraggio degli eventi avversi
Terapie Combinate	Alcuni studi combinano nilotinib con altri farmaci come imatinib
Nuove Applicazioni	In fase di studio per condizioni neurologiche come l’atassia cerebellare
Studi a Lungo Termine	Alcuni studi si concentrano sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine per diversi anni

Studi in corso con Nilotinib

Data di inizio: 2025-06-24

Studio sull’uso di Asciminib e Nilotinib per il trattamento della Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+ negli adulti

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’efficacia di due farmaci: Asciminib e Tasigna (nilotinib). L’Asciminib è somministrato in compresse rivestite con film, mentre il Tasigna è disponibile in capsule rigide. Entrambi i farmaci sono progettati per trattare la leucemia interferendo…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
- Asciminib Hydrochloride
- Nilotinib
Data di inizio: 2016-07-25

Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra su alcune malattie avanzate come i tumori solidi avanzati, il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo. Queste malattie possono avere varianti genetiche o proteiche che le rendono sensibili a determinati farmaci. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio per trattare queste condizioni. I…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-08-31

Studio sulla sicurezza a lungo termine di asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due tipi di leucemia: la leucemia mieloide cronica (CML) e la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). Queste malattie sono caratterizzate da una crescita anormale delle cellule del sangue. Il trattamento principale utilizzato nello studio è l’asciminib, un farmaco che può essere somministrato da solo o…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
+8
Data di inizio: 2019-10-16

Studio sulla Fattibilità dell’Analisi Molecolare nei Sarcomi dei Tessuti Molli Avanzati per Pazienti con Futibatinib e Combinazione di Farmaci

Reclutamento
3 1 1 1
Il sarcoma dei tessuti molli è un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti connettivi del corpo, come muscoli, grasso e nervi. Questo studio si concentra su casi avanzati di sarcoma dei tessuti molli che non possono essere rimossi chirurgicamente o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. L’obiettivo principale è valutare…
Malattie studiate:
- Sarcoma
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2014-02-27

Studio di combinazione di farmaci antitumorali per il trattamento di mantenimento in pazienti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici dopo progressione della malattia

Reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici. La ricerca utilizza diversi farmaci antitumorali, tra cui olaparib (Lynparza), nilotinib (Tasigna), tremelimumab (Imjudo) e durvalumab (Imfinzi). Lo scopo è valutare l’efficacia di un trattamento di mantenimento personalizzato che si basa sulle specifiche alterazioni molecolari del tumore di ciascun paziente. Lo studio…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia del nilotinib nei pazienti con leucemia mieloide cronica dopo fallimento del primo o secondo tentativo di interruzione del trattamento con inibitori della tirosina chinasi

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica (CML), una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. I pazienti coinvolti hanno già tentato di interrompere il trattamento con farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI) come imatinib, ma senza successo. Il farmaco principale utilizzato in questo studio è nilotinib, noto anche…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica (in remissione)
Farmaci studiati:
- Nilotinib
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla riduzione del dosaggio di inibitori della tirosina chinasi in pazienti con leucemia mieloide cronica: combinazione di farmaci tra imatinib, ponatinib, bosutinib, nilotinib e dasatinib

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio esamina una strategia di riduzione del dosaggio dei farmaci in pazienti con leucemia mieloide cronica. I farmaci utilizzati appartengono alla classe degli inibitori della proteina chinasi e includono: imatinib, ponatinib, bosutinib, nilotinib e dasatinib. Questi medicinali vengono assunti per via orale per il trattamento della malattia. Lo scopo dello studio è valutare se…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-10-06

Studio sulla disponibilità di Nilotinib in capsule per pazienti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia.

Non in reclutamento
1 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide cronica (CML), una malattia del sangue caratterizzata dalla presenza di cellule leucemiche positive al cromosoma Philadelphia. Il trattamento in esame è il Nilotinib, un farmaco somministrato sotto forma di capsule rigide da 200 mg. Questo studio mira a confrontare la disponibilità del farmaco nel corpo tra diversi…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2016-10-17

Studio comparativo di Nilotinib e Imatinib nella leucemia mieloide cronica BCR-ABL+ di nuova diagnosi per valutare la remissione senza trattamento

Non in reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Cronica (LMC) in fase cronica, una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca confronta l’efficacia di due farmaci: il nilotinib (Tasigna) e l’imatinib (Glivec), entrambi somministrati sotto forma di capsule rigide per via orale. Lo scopo dello studio è valutare se il…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
- Nilotinib
- Imatinib
Data di inizio: 2022-11-21

Studio sulla Tollerabilità ed Efficacia di Asciminib e Nilotinib in Adulti con Leucemia Mieloide Cronica Fase Cronica di Nuova Diagnosi

Non in reclutamento
3 1 1 1
La Leucemia Mieloide Cronica è una malattia del sangue caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia in fase cronica, recentemente diagnosticati. L’obiettivo è confrontare la tollerabilità e l’efficacia di due trattamenti orali: asciminib cloridrato e nilotinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale e sono…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
- Nilotinib
- Asciminib Hydrochloride
+4
Data di inizio: 2021-10-06

Studio su Asciminib per Adulti con Leucemia Mieloide Cronica di Nuova Diagnosi

Non in reclutamento
3 1 1 1
La Leucemia Mieloide Cronica è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa condizione, in particolare quelli con una forma chiamata Philadelphia Chromosome Positive. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato asciminib con altri trattamenti già esistenti, noti come TKI…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
+9
Data di inizio: 2018-11-26

Studio sull’efficacia e sicurezza di asciminib e imatinib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica senza risposta molecolare profonda con imatinib

Non in reclutamento
2 1 1 1
La Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica (CML-CP) è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti che sono stati precedentemente trattati con imatinib ma non hanno raggiunto una risposta molecolare profonda, cioè una riduzione significativa delle cellule leucemiche nel sangue. L’obiettivo principale è…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-06-16

Studio sull’Interruzione di Nilotinib e Combinazione di Farmaci in Pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in Remissione Profonda

Non in reclutamento
2 1 1 1
La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con questa malattia che hanno raggiunto una remissione profonda, cioè una riduzione significativa dei segni della malattia nel corpo. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’interruzione dei farmaci chiamati inibitori…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica (in remissione)
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-01-18

Studio sulla remissione senza trattamento nei pazienti con leucemia mieloide cronica trattati con nilotinib e asciminib

Non in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide cronica, una forma di cancro del sangue. La ricerca valuta la possibilità di interrompere il trattamento in pazienti che hanno risposto bene alla terapia. I farmaci utilizzati sono il nilotinib (Tasigna) e l’asciminib (Scemblix), che vengono somministrati sotto forma di compresse o capsule da assumere per via…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:
- Asciminib Hydrochloride
- Nilotinib
Data di inizio: 2023-07-05

Studio sulla sospensione degli inibitori della tirosina chinasi in pazienti con leucemia mieloide cronica trattati con dasatinib

Non in reclutamento
3 1 1 1
La Leucemia Mieloide Cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con questa condizione che sono stati trattati con farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI). I TKI utilizzati in questo studio includono imatinib (conosciuto come Glivec), dasatinib (conosciuto come Sprycel), nilotinib…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci studiati:

Glossario

BCR-ABL: Una proteina prodotta da una specifica mutazione genetica presente in alcune cellule leucemiche. Promuove la crescita del cancro ed è il bersaglio di farmaci come il nilotinib.
Chronic Myeloid Leukemia (CML): Un tipo di cancro del sangue che inizia in determinate cellule del midollo osseo che formano il sangue e porta a un numero eccessivo di globuli bianchi anormali.
Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST): Un tipo di tumore che si verifica nel tratto digestivo, più frequentemente nello stomaco o nell'intestino tenue.
Neurofibromatosis: Un disturbo genetico che causa la formazione di tumori nel tessuto nervoso, che possono svilupparsi in qualsiasi parte del sistema nervoso.
Molecular Response: Una misura di quanto bene funziona un trattamento nella leucemia, basata sul livello di cellule tumorali rilevate nel sangue.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
Tyrosine Kinase Inhibitor: Un tipo di terapia mirata che blocca specifici enzimi chiamati tirosin-chinasi, coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.
RECIST Criteria: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi, un modo standardizzato per misurare quanto bene un paziente oncologico risponde al trattamento.
Major Molecular Response (MMR): Nel trattamento della LMC, si riferisce a un livello molto basso di BCR-ABL nel sangue, che indica una buona risposta alla terapia.
Treatment-Free Remission (TFR): Un periodo in cui un paziente con LMC può smettere di assumere i farmaci pur mantenendo una buona risposta al trattamento precedente.